નોન-ડાઉન સિન્ડ્રોમ એક્યુટ મેગાકેરીયોબ્લાસ્ટિક લ્યુકેમિયા (AMKL) માટે હેપ્લોઇડેન્ટિકલ સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશનમાં Bu/Cy+Melphalan અને Bu/Cy+Thiotepa રેજીમેન્સ સાથે સર્વાઇવલ રેટમાં સુધારો.
7-10 ડિસેમ્બર, 2024 દરમિયાન સાન ડિએગોમાં યોજાયેલી અમેરિકન સોસાયટી ઓફ હેમેટોલોજી (ASH) ની 66મી વાર્ષિક બેઠકમાં, લુ ડાઓપેઈ હોસ્પિટલના હેમેટોલોજી વિભાગના ડિરેક્ટર ડૉ. ઝી-જી વેઈએ નોન-ડાઉન સિન્ડ્રોમ એક્યુટ મેગાકેરીયોબ્લાસ્ટિક લ્યુકેમિયા (નોન-DS-AMKL) ની સારવાર પર ગ્રાઉન્ડબ્રેકિંગ સંશોધન રજૂ કર્યું. તેમની ટીમનો અભ્યાસ, "ઇમ્પ્રુવ્ડ આઉટકમ્સ વિથ બુ/સાય+મેલ્ફાલન એન્ડ બુ/સાય+થિયોટેપા રેજીમેન્સ ઇન હેપ્લોઇડેન્ટિકલ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન ફોર નોન-ડાઉન સિન્ડ્રોમ એક્યુટ મેગાકેરીયોબ્લાસ્ટિક લ્યુકેમિયા" શીર્ષક હેઠળ, એબ્સ્ટ્રેક્ટ 3492 માં દર્શાવવામાં આવ્યો હતો અને AMKL સારવારમાં નોંધપાત્ર પ્રગતિ દર્શાવે છે.
નોન-DS-AMKL, લ્યુકેમિયાનું એક દુર્લભ અને આક્રમક સ્વરૂપ, બાળકો અને પુખ્ત વયના લોકો બંને માટે એક્યુટ માઇલોઇડ લ્યુકેમિયા (AML) ના કેસોમાં થોડી ટકાવારી માટે જવાબદાર છે. જ્યારે DS-AMKL નું પૂર્વસૂચન ઘણીવાર સારું હોય છે, ત્યારે નોન-DS-AMKL નું પૂર્વસૂચન નબળું છે અને ત્રણ વર્ષનો એકંદર જીવિત રહેવાનો દર (OS) 40% કરતા ઓછો છે. હેપ્લોઇડેન્ટિકલ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન (હેપ્લો HCT) હાલમાં આ દર્દીઓ માટે ઉપલબ્ધ એકમાત્ર ઉપચારાત્મક સારવાર છે.
આ અભ્યાસમાં હેપ્લોઇડેન્ટિકલ સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન કરાવતા દર્દીઓમાં જીવિત રહેવાના દરમાં સુધારો કરવા અને ગૂંચવણો ઘટાડવા માટે મેલ્ફાલન (MEL) અથવા થિયોટેપા (TT) સાથે સંશોધિત Bu/Cy-આધારિત ઉપચાર પદ્ધતિઓના ઉપયોગ પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરવામાં આવ્યું હતું. પરિણામો આશાસ્પદ હતા, જે સંપૂર્ણ માફી (CR) દર્દીઓમાં એકંદર જીવિત રહેવાના દર (OS) માં નોંધપાત્ર સુધારો દર્શાવે છે. CR દર્દીઓ માટે OS 68.2% હતો, જે CR (PR/NR) પ્રાપ્ત ન કરનારા દર્દીઓ માટે 16.7% હતો, જે જીવન ટકાવી રાખવાના પરિણામોને સુધારવામાં CR પ્રાપ્ત કરવાની મહત્વપૂર્ણ ભૂમિકા પર પ્રકાશ પાડે છે.
આ અભ્યાસમાં 2 વર્ષની સરેરાશ ઉંમર ધરાવતા 59 નોન-DS-AMKL બાળરોગ દર્દીઓનો સમાવેશ કરવામાં આવ્યો હતો. સારવાર પછી, બધા દર્દીઓએ સફળ એન્ગ્રાફ્ટમેન્ટ પ્રાપ્ત કર્યું, જેમાં ન્યુટ્રોફિલ એન્ગ્રાફ્ટમેન્ટ માટે સરેરાશ સમય 13 દિવસ અને પ્લેટલેટ એન્ગ્રાફ્ટમેન્ટ માટે 9 દિવસનો હતો. નોંધનીય છે કે, Bu/Cy+MEL અને Bu/Cy+TT રેજીમેનના પરિણામે Bu/Cy+TT જૂથના દર્દીઓ માટે 100% OS દર જોવા મળ્યો, જોકે Bu/Cy અને Bu/Cy+MEL જૂથો વચ્ચે OS માં કોઈ નોંધપાત્ર તફાવત નહોતા.
ગૂંચવણોના સંદર્ભમાં, સુધારેલી પદ્ધતિઓમાં ઘટાડો જોવા મળ્યોગ્રેડ III-IV એક્યુટ ગ્રાફ્ટ-વર્સસ-હોસ્ટ ડિસીઝ (aGVHD) અને ટ્રાન્સપ્લાન્ટ-સંબંધિત મૃત્યુદર (TRM) ની ઘટનાઓમાં ઘટાડો, જે નવા પ્રોટોકોલની સલામતી પર વધુ ભાર મૂકે છે. પરંપરાગત Bu/Cy પદ્ધતિની તુલનામાં તીવ્ર અને ક્રોનિક GVHD બંનેમાં ઘટાડો સાથે, Bu/Cy+TT જૂથમાં ગંભીર aGVHD ની ઘટનાઓ નોંધપાત્ર રીતે ઓછી હતી.
ડૉ. વેઇએ આ સુધારેલા ઉપાયોની DS-AMKL સિવાયના દર્દીઓના પરિણામો સુધારવાની સંભાવના પર ભાર મૂક્યો, ખાસ કરીને જેઓ સંપૂર્ણ માફી પ્રાપ્ત કરે છે. આ અભ્યાસ AMKL માટે સારવાર પ્રોટોકોલને ઑપ્ટિમાઇઝ કરવા માટે મૂલ્યવાન આંતરદૃષ્ટિ પ્રદાન કરે છે અને વધુ ક્લિનિકલ સંશોધન માટે સ્ટેજ સેટ કરે છે. જ્યારે આંશિક માફી અને માફી ન મેળવતા દર્દીઓ માટેના પરિણામો ઓછા આશાસ્પદ હતા, ત્યારે આ અભિગમ ભવિષ્યમાં વધુ સારી સારવાર વ્યૂહરચનાઓની આશા આપે છે.
સતત સંશોધન અને ડેટા સંગ્રહ સાથે, લુ ડાઓપેઈ હોસ્પિટલ ટીમનો ઉદ્દેશ્ય આ પદ્ધતિઓને સુધારવાનો છે જેથી બિન-DS-AMKL દર્દીઓ માટે કાયમી ઉકેલો પૂરા પાડી શકાય, જે આ પડકારજનક લ્યુકેમિયા પેટાપ્રકાર માટે સારવારના લેન્ડસ્કેપને સંભવિત રીતે બદલી શકે છે.