Дауны бус хам шинжийн цочмог мегакариобластик лейкемийн (AMKL) үед гаплоидентик үүдэл эсийн шилжүүлэн суулгах мэс заслын үед Bu/Cy+Melphalan болон Bu/Cy+Thiotepa дэглэмийн тусламжтайгаар амьдрах чадвар сайжирсан.
2024 оны 12-р сарын 7-10-ны хооронд Сан Диего хотод болсон Америкийн Гематологийн Нийгэмлэгийн (ASH) 66 дахь удаагийн жилийн уулзалтад Лу Даопэй эмнэлгийн Гематологийн тасгийн захирал доктор Жи-Жи Вэй Дауны бус хам шинжийн цочмог мегакариобластик лейкеми (DS-AMKL бус)-ийн эмчилгээний талаарх шинэлэг судалгааг танилцуулав. Түүний багийн "Даунны бус хам шинжийн цочмог мегакариобластик лейкемийн үед гаплоидентик гематопоэтик үүдэл эсийн шилжүүлэн суулгахад Bu/Cy+Melphalan болон Bu/Cy+Thiotepa дэглэмийн тусламжтайгаар сайжруулсан үр дүн" нэртэй судалгааг 3492-р товч агуулгад оруулсан бөгөөд AMKL эмчилгээнд мэдэгдэхүйц дэвшил гарсан гэж үзэж байна.
Лейкемийн ховор бөгөөд түрэмгий хэлбэр болох DS-AMKL бус нь хүүхэд болон насанд хүрэгчдийн цочмог миелоид лейкемийн (AML) тохиолдлын бага хувийг эзэлдэг. DS-AMKL нь ихэвчлэн илүү сайн тавилантай байдаг бол DS-AMKL бус нь гурван жилийн нийт амьдрах хугацаа (OS) 40%-иас бага, тааруухан тавилантай байдаг. Гаплоидентик гематопоэтик үүдэл эсийн шилжүүлэн суулгах (гапло HCT) нь одоогоор эдгээр өвчтөнүүдэд зориулсан цорын ганц эмчилгээний эмчилгээ юм.
Судалгаагаар гаплоидентик үүдэл эсийн шилжүүлэн суулгах мэс засал хийлгэсэн өвчтөнүүдийн амьд үлдэх түвшинг сайжруулж, хүндрэлийг бууруулахын тулд өөрчлөгдсөн Bu/Cy дээр суурилсан горимыг Мелфалан (MEL) эсвэл Тиотепа (TT)-тай хамт хэрэглэхэд анхаарлаа хандуулсан. Үр дүн нь ирээдүйтэй байсан бөгөөд бүрэн ремиссиятай (CR) өвчтөнүүдийн нийт амьд үлдэх түвшин (OS) мэдэгдэхүйц сайжирсан болохыг харуулсан. CR өвчтөнүүдийн OS нь 68.2% байсан бол CR (PR/NR)-д хүрээгүй өвчтөнүүдийн 16.7% байсан нь CR-д хүрэх нь амьд үлдэх үр дүнг сайжруулахад чухал үүрэг гүйцэтгэдэг болохыг онцолж байна.
Судалгаанд DS-AMKL бус, дунджаар 2 настай 59 хүүхдийн өвчтөн хамрагдсан. Эмчилгээ хийсний дараа бүх өвчтөнд нейтрофилын трансплантацийн дундаж хугацаа 13 хоног, ялтас эсийн трансплантацийн дундаж хугацаа 9 хоног байсан нь амжилттай трансплантацид хүрсэн. Bu/Cy+MEL болон Bu/Cy+TT дэглэмүүд нь Bu/Cy+TT бүлгийн өвчтөнүүдийн OS-ийн түвшинг 100% болгосон боловч Bu/Cy болон Bu/Cy+MEL бүлгүүдийн хооронд OS-ийн хувьд мэдэгдэхүйц ялгаа байгаагүй нь анхаарал татаж байна.
Хүндрэлийн хувьд өөрчлөгдсөн горимууд буурсан үзүүлэлттэй байвIII-IV зэргийн цочмог шилжүүлэн суулгалтын эсрэг эзэн өвчний (aGVHD) тохиолдол болон шилжүүлэн суулгалттай холбоотой нас баралт (TRM)-д үзүүлэх нөлөө нь шинэ протоколын аюулгүй байдлыг улам бүр онцолж байна. Хүнд хэлбэрийн aGVHD-ийн тохиолдол Bu/Cy+TT бүлэгт мэдэгдэхүйц бага байсан бөгөөд уламжлалт Bu/Cy горимтой харьцуулахад цочмог болон архаг GVHD аль аль нь буурсан байна.
Доктор Вэй эдгээр өөрчлөгдсөн горимууд нь DS-AMKL бус өвчтөнүүдийн үр дүнг сайжруулах, ялангуяа бүрэн эдгэрэлтэд хүрсэн өвчтөнүүдийн үр дүнг сайжруулах боломжийг онцолсон. Энэхүү судалгаа нь AMKL-ийн эмчилгээний протоколыг оновчтой болгох талаар үнэ цэнэтэй ойлголтуудыг өгч, цаашдын клиник судалгааны үндэс суурийг тавьсан. Хэсэгчилсэн эдгэрэлттэй болон эдгэрээгүй өвчтөнүүдийн үр дүн тийм ч найдваргүй байсан ч энэхүү арга барил нь ирээдүйд илүү сайн эмчилгээний стратеги боловсруулах найдварыг төрүүлж байна.
Лу Даопэй эмнэлгийн баг судалгаа, мэдээлэл цуглуулах ажлыг үргэлжлүүлэн хийснээр DS-AMKL бус өвчтөнүүдэд удаан хугацааны шийдэл гаргахын тулд эдгээр горимыг боловсронгуй болгохыг зорьж байгаа бөгөөд энэ нь лейкемийн энэхүү хүнд хэлбэрийн эмчилгээний орчинг өөрчлөх боломжтой юм.