Побољшане стопе преживљавања са режимима Bu/Cy+Мелфалан и Bu/Cy+Тиотепа код хаплоидентичне трансплантације матичних ћелија за акутну мегакариобластну леукемију (AMKL) без Дауновог синдрома
На 66. годишњем састанку Америчког друштва за хематологију (ASH) одржаном у Сан Дијегу од 7. до 10. децембра 2024. године, др Жи-Ђие Веи, директор одељења за хематологију у болници Лу Даопеи, представио је револуционарно истраживање о лечењу акутне мегакариобластне леукемије без Дауновог синдрома (Non-DS-AMKL). Студија његовог тима, под називом „Побољшани исходи са режимима Bu/Cy+Мелфалан и Bu/Cy+Тиотепа у хаплоидентичној трансплантацији хематопоетских матичних ћелија за акутну мегакариобластну леукемију без Дауновог синдрома“, представљена је у апстракту 3492 и означава значајан напредак у лечењу AMKL.
Не-ДС-АМКЛ, редак и агресиван облик леукемије, чини мали проценат случајева акутне мијелоидне леукемије (АМЛ) и код деце и код одраслих. Док ДС-АМКЛ често има бољу прогнозу, не-ДС-АМКЛ има лошу прогнозу са трогодишњом стопом укупног преживљавања (ОС) мањом од 40%. Хаплоидентична трансплантација хематопоетских матичних ћелија (хапло ХЦТ) је тренутно једини куративни третман доступан овим пацијентима.
Студија се фокусирала на употребу модификованих режима заснованих на Bu/Cy у комбинацији са мелфаланом (MEL) или тиотепом (TT) ради побољшања стопе преживљавања и смањења компликација код пацијената који се подвргавају хаплоидентичној трансплантацији матичних ћелија. Резултати су били обећавајући, показујући значајно побољшање укупног преживљавања (OS) код пацијената са комплетном ремисијом (CR). OS за пацијенте са CR је био 68,2%, у поређењу са 16,7% за пацијенте који нису постигли CR (PR/NR), што истиче кључну улогу постизања CR у побољшању исхода преживљавања.
Студија је обухватила 59 педијатријских пацијената без DS-AMKL, са средњом старошћу од 2 године. Након лечења, сви пацијенти су постигли успешно прихватање калемљења, са средњим временом од 13 дана за прихватање неутрофила и 9 дана за прихватање тромбоцита. Приметно је да су режими Bu/Cy+MEL и Bu/Cy+TT резултирали стопом ОС од 100% код пацијената у Bu/Cy+TT групи, иако није било значајних разлика у ОС између Bu/Cy и Bu/Cy+MEL група.
Што се тиче компликација, модификовани режими су показали смањењеу учесталости акутне болести калем-против-домаћина (aGVHD) степена III-IV и морталитета повезаног са трансплантацијом (TRM), што додатно наглашава безбедност нових протокола. Учесталост тешке aGVHD била је значајно нижа у Bu/Cy+TT групи, са смањењем и акутне и хроничне GVHD у поређењу са традиционалним Bu/Cy режимом.
Др Веи је нагласио потенцијал ових модификованих режима у побољшању исхода пацијената са не-DS-AMKL, посебно код оних који постижу потпуну ремисију. Студија пружа вредне увиде у оптимизацију протокола лечења за AMKL и поставља темеље за даља клиничка истраживања. Иако су резултати за пацијенте са делимичном ремисијом и без ремисије били мање обећавајући, овај приступ нуди наду за боље стратегије лечења у будућности.
Уз континуирано истраживање и прикупљање података, тим болнице Лу Даопеи има за циљ да усаврши ове режиме лечења како би пружио трајна решења за пацијенте који немају DS-AMKL, потенцијално мењајући пејзаж лечења овог изазовног подтипа леукемије.