Verbeterde overlevingskansen met Bu/Cy+Melphalan- en Bu/Cy+Thiotepa-schema's bij haplo-identieke stamceltransplantatie voor acute megakaryoblastische leukemie (AMKL) die geen verband houdt met het syndroom van Down.
Tijdens de 66e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH), die van 7 tot 10 december 2024 in San Diego plaatsvond, presenteerde Dr. Zhi-Jie Wei, directeur van de afdeling Hematologie van het Lu Daopei Ziekenhuis, baanbrekend onderzoek naar de behandeling van acute megakaryoblastische leukemie zonder het syndroom van Down (Non-DS-AMKL). De studie van zijn team, getiteld "Verbeterde resultaten met Bu/Cy+Melphalan- en Bu/Cy+Thiotepa-regimes bij haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie voor acute megakaryoblastische leukemie zonder het syndroom van Down", werd gepresenteerd in abstract 3492 en markeert een belangrijke vooruitgang in de behandeling van AMKL.
Niet-DS-AMKL, een zeldzame en agressieve vorm van leukemie, vertegenwoordigt een klein percentage van zowel acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen als bij volwassenen. Hoewel DS-AMKL vaak een betere prognose heeft, is de prognose voor niet-DS-AMKL slecht, met een algehele overlevingskans van minder dan 40% na drie jaar. Haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie (haplo-HCT) is momenteel de enige curatieve behandeling die beschikbaar is voor deze patiënten.
De studie richtte zich op het gebruik van aangepaste Bu/Cy-gebaseerde regimes in combinatie met Melphalan (MEL) of Thiotepa (TT) om de overlevingskansen te verbeteren en complicaties te verminderen bij patiënten die een haplo-identieke stamceltransplantatie ondergaan. De resultaten waren veelbelovend en toonden een significante verbetering van de algehele overleving (OS) bij patiënten in complete remissie (CR). De OS voor CR-patiënten was 68,2%, vergeleken met 16,7% voor patiënten die geen CR bereikten (PR/NR), wat het cruciale belang van het bereiken van CR voor het verbeteren van de overlevingskansen benadrukt.
De studie omvatte 59 pediatrische patiënten met niet-DS-AMKL met een mediane leeftijd van 2 jaar. Na de behandeling bereikten alle patiënten een succesvolle engraftment, met een mediane tijd van 13 dagen voor neutrofielengraftment en 9 dagen voor trombocytengraftment. Opvallend is dat de Bu/Cy+MEL- en Bu/Cy+TT-regimes resulteerden in een overlevingspercentage van 100% voor patiënten in de Bu/Cy+TT-groep, hoewel er geen significante verschillen waren in overleving tussen de Bu/Cy- en Bu/Cy+MEL-groepen.
Wat betreft complicaties lieten de aangepaste behandelingsschema's een vermindering zien.Dit resulteerde in een afname van de incidentie van acute graft-versus-hostziekte (aGVHD) graad III-IV en transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM), wat de veiligheid van de nieuwe protocollen verder onderstreept. De incidentie van ernstige aGVHD was significant lager in de Bu/Cy+TT-groep, met een vermindering van zowel acute als chronische GVHD in vergelijking met het traditionele Bu/Cy-regime.
Dr. Wei benadrukte het potentieel van deze aangepaste behandelingsschema's voor het verbeteren van de resultaten bij patiënten met niet-DS-AMKL, met name bij patiënten die volledige remissie bereiken. De studie biedt waardevolle inzichten in het optimaliseren van behandelprotocollen voor AMKL en vormt de basis voor verder klinisch onderzoek. Hoewel de resultaten voor patiënten met gedeeltelijke remissie en patiënten zonder remissie minder veelbelovend waren, biedt de aanpak hoop op betere behandelstrategieën in de toekomst.
Door voortdurend onderzoek en het verzamelen van gegevens streeft het team van het Lu Daopei Ziekenhuis ernaar deze behandelingsschema's te verfijnen om duurzame oplossingen te bieden voor patiënten met niet-DS-AMKL, wat mogelijk het behandelingslandschap voor dit uitdagende subtype van leukemie zal veranderen.