Rátaí Marthanais Feabhsaithe le Réimeanna Bu/Cy+Melphalan agus Bu/Cy+Thiotepa i dTrasphlandú Gascheall Haploidentical le haghaidh Leuceemia Géarmheigicarioblastach Neamh-Shiondróm Down (AMKL)
Ag an 66ú Cruinniú Bliantúil de Chumann Héimeolaíochta Mheiriceá (ASH) a tionóladh i San Diego ón 7-10 Nollaig, 2024, chuir an Dr. Zhi-Jie Wei, Stiúrthóir na Roinne Héimeolaíochta in Ospidéal Lu Daopei, taighde ceannródaíoch i láthair ar chóireáil Leuceimé Meigeacaróblastach Géarmhíochaine Neamh-Shiondróm Down (Non-DS-AMKL). Bhí staidéar a fhoirne, dar teideal “Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Gas Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Meigeacaróblastach Géarmhíochaine,” le feiceáil in Achoimre 3492 agus is dul chun cinn suntasach é i gcóireáil AMKL.
Is cineál neamhchoitianta agus ionsaitheach leoicéime é neamh-DS-AMKL, agus is cúis le céatadán beag de chásanna leoicéime mielóideach géarmhíochaine (AML) i measc péidiatraice agus daoine fásta araon. Cé go mbíonn prognóis níos fearr ag DS-AMKL go minic, bíonn drochphrognóis ag neamh-DS-AMKL le ráta marthanais foriomlán (OS) trí bliana atá níos lú ná 40%. Is é trasphlandú gascheall haemaiteapoietic haploidentical (haplo HCT) an t-aon chóireáil leighis atá ar fáil do na hothair seo faoi láthair.
Dhírigh an staidéar ar úsáid réimeanna modhnaithe bunaithe ar Bu/Cy i gcomhar le Melphalan (MEL) nó Thiotepa (TT) chun rátaí marthanais a fheabhsú agus deacrachtaí a laghdú in othair atá ag dul faoi thrasphlandú gascheall haploidentical. Bhí na torthaí gealladh fúthu, ag léiriú feabhas suntasach ar an marthanacht fhoriomlán (OS) i measc othar a raibh loghadh iomlán (CR) acu. Ba é 68.2% an OS d'othair CR, i gcomparáid le 16.7% d'othair nár bhain CR (PR/NR) amach, rud a aibhsíonn an ról ríthábhachtach atá ag CR a bhaint amach i bhfeabhsú torthaí marthanais.
Áiríodh sa staidéar 59 othar péidiatraiceach Neamh-DS-AMKL a raibh meánaois 2 bhliain acu. Tar éis na cóireála, bhain na hothair uile ionchorprú rathúil amach, le meán-am 13 lá le haghaidh ionchorprú neodróifile agus 9 lá le haghaidh ionchorprú pláitíní. Is suntasach gur mar thoradh ar na réimis Bu/Cy+MEL agus Bu/Cy+TT bhí ráta OS 100% d’othair sa ghrúpa Bu/Cy+TT, cé nach raibh aon difríochtaí suntasacha in OS idir na grúpaí Bu/Cy agus Bu/Cy+MEL.
Maidir le deacrachtaí, léirigh na réimis mhodhnaithe laghdúlaghdú ar mhinicíocht ghalar géarmhíochaine graft-versus-host (aGVHD) Grád III-IV agus mortlaíocht a bhaineann le trasphlandú (TRM), rud a chuireann béim bhreise ar shábháilteacht na bprótacal nua. Bhí minicíocht aGVHD dian i bhfad níos ísle sa ghrúpa Bu/Cy+TT, le laghdú ar GVHD géarmhíochaine agus ainsealach araon i gcomparáid leis an réimeas traidisiúnta Bu/Cy.
Leag an Dr. Wei béim ar chumas na gcóras modhnaithe seo chun feabhas a chur ar thorthaí othar nach bhfuil DS-AMKL acu, go háirithe iad siúd a bhaineann maithiúnas iomlán amach. Soláthraíonn an staidéar léargas luachmhar ar phrótacail chóireála a bharrfheabhsú le haghaidh AMKL agus leagann sé an chéim le haghaidh tuilleadh taiscéalaíochta cliniciúla. Cé nach raibh na torthaí d’othair a bhfuil maithiúnas páirteach agus neamh-mhaithiúnas acu chomh gealladh fúthu, tugann an cur chuige dóchas do straitéisí cóireála níos fearr amach anseo.
Le taighde agus bailiú sonraí leanúnach, tá sé mar aidhm ag foireann Ospidéal Lu Daopei na córais seo a bheachtú chun réitigh fhadtéarmacha a sholáthar d'othair Neamh-DS-AMKL, rud a d'fhéadfadh tírdhreach na cóireála don fhochineál leoicéime dúshlánach seo a athrú.