Down sindromea ez den leuzemia megakarioblastiko akuturako (AMKL) zelula ama haploidentikoen transplantean Bu/Cy+Melphalan eta Bu/Cy+Thiotepa erregimenekin biziraupen-tasak hobetu dira
2024ko abenduaren 7tik 10era San Diegon egindako Amerikako Hematologia Elkartearen (ASH) 66. Urteko Bileran, Zhi-Jie Wei doktoreak, Lu Daopei Ospitaleko Hematologia Saileko zuzendariak, Down sindromea ez den leuzemia megakarioblastiko akutua (Non-DS-AMKL) tratatzeko ikerketa berritzailea aurkeztu zuen. Bere taldearen ikerketa, "Emaitza hobetuak Bu/Cy+Melphalan eta Bu/Cy+Thiotepa erregimenekin Haploidentiko zelula ama hematopoietikoen transplantean Down sindromea ez den leuzemia megakarioblastiko akutua lortzeko" izenburukoa, 3492 laburpenean agertu zen eta aurrerapen nabarmena da AMKL tratamenduan.
AMKL ez-DSak, leuzemia mota arraro eta oldarkorra, leuzemia mieloide akutuaren (AML) kasuen ehuneko txiki bat osatzen du bai haurren bai helduen artean. DS-AMKL-k pronostiko hobea izaten duen arren, AMKL ez-DSak pronostiko txarra du, hiru urteko biziraupen orokorra (OS) % 40tik beherako tasarekin. Zelula hematopoietiko haploidentikoak (haplo HCT) dira gaur egun paziente horientzat eskuragarri dagoen sendatzeko tratamendu bakarra.
Ikerketak Bu/Cy-n oinarritutako erregimen aldatuak erabiltzean zentratu zen, Melphalan (MEL) edo Thiotepa (TT)rekin batera, zelula ama haploidentikoen transplantea jasaten duten pazienteen biziraupen-tasak hobetzeko eta konplikazioak murrizteko. Emaitzak itxaropentsuak izan ziren, biziraupen orokorraren (OS) hobekuntza nabarmena erakutsiz erremisio osoa (CR) duten pazienteen artean. CR pazienteen OS % 68,2 izan zen, CR (PR/NR) lortu ez zuten pazienteen % 16,7arekin alderatuta, CR lortzeak biziraupen-emaitzak hobetzeko duen funtsezko eginkizuna azpimarratuz.
Ikerketan 59 DS-AMKL ez diren paziente pediatriko hartu ziren parte, 2 urteko batez besteko adinarekin. Tratamenduaren ondoren, paziente guztiek lortu zuten txertaketa arrakastatsua, neutrofiloen txertaketarako 13 eguneko batez besteko denborarekin eta plaketen txertaketarako 9 egunekoa. Aipagarria da Bu/Cy+MEL eta Bu/Cy+TT erregimenek % 100eko OS tasa eman zutela Bu/Cy+TT taldeko pazienteetan, nahiz eta ez zegoen OS desberdintasun esanguratsurik Bu/Cy eta Bu/Cy+MEL taldeen artean.
Konplikazioei dagokienez, erregimen aldatuek murrizketa erakutsi zutenIII-IV mailako txerto-ostalariaren aurkako gaixotasun akutuaren (aGVHD) eta transplantearekin lotutako hilkortasunaren (TRM) intzidentzian izandako hobekuntzak, protokolo berrien segurtasuna are gehiago azpimarratuz. aGVHD larriaren intzidentzia nabarmen txikiagoa izan zen Bu/Cy+TT taldean, GVHD akutua eta kronikoa murriztuz Bu/Cy erregimen tradizionalarekin alderatuta.
Wei doktoreak azpimarratu zuen erregimen aldatu hauek AMKL-DS ez duten pazienteen emaitzak hobetzeko duten potentziala, batez ere erremisio osoa lortzen dutenengan. Ikerketak AMKL-rako tratamendu-protokoloak optimizatzeko informazio baliotsua eskaintzen du eta azterketa kliniko gehiago egiteko oinarriak ezartzen ditu. Erremisio partziala eta erremisiorik gabeko pazienteen emaitzak ez ziren hain itxaropentsuak izan, baina etorkizunean tratamendu-estrategia hobeak lortzeko itxaropena eskaintzen du ikuspegi honek.
Lu Daopei Ospitaleko taldeak etengabeko ikerketa eta datuak biltzen jarraituz, erregimen hauek hobetu nahi ditu DS-AMKL ez diren pazienteentzako irtenbide iraunkorrak eskaintzeko, leuzemia azpimota zail honen tratamenduaren paisaia aldatuz.