Tassi di sopravvivenza migliorati con i regimi Bu/Cy+Melphalan e Bu/Cy+Thiotepa nel trapianto di cellule staminali aploidentiche per la leucemia megacarioblastica acuta non associata alla sindrome di Down (AMKL)
In occasione del 66° congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH), tenutosi a San Diego dal 7 al 10 dicembre 2024, il Dott. Zhi-Jie Wei, Direttore del Dipartimento di Ematologia dell'Ospedale Lu Daopei, ha presentato una ricerca innovativa sul trattamento della leucemia megacarioblastica acuta non associata alla sindrome di Down (Non-DS-AMKL). Lo studio del suo team, intitolato "Miglioramenti nei risultati con i regimi Bu/Cy+Melphalan e Bu/Cy+Thiotepa nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche per la leucemia megacarioblastica acuta non associata alla sindrome di Down", è stato presentato nell'Abstract 3492 e rappresenta un significativo progresso nel trattamento dell'AMKL.
La leucemia mieloide acuta non associata alla sindrome di Down (Non-DS-AMKL), una forma rara e aggressiva di leucemia, rappresenta una piccola percentuale dei casi di leucemia mieloide acuta (LMA) sia in età pediatrica che adulta. Mentre la DS-AMKL ha spesso una prognosi migliore, la Non-DS-AMKL ha una prognosi sfavorevole, con un tasso di sopravvivenza globale a tre anni inferiore al 40%. Il trapianto aploidentico di cellule staminali ematopoietiche (aplo-HCT) è attualmente l'unico trattamento curativo disponibile per questi pazienti.
Lo studio si è concentrato sull'utilizzo di regimi terapeutici modificati a base di Bu/Cy in combinazione con Melphalan (MEL) o Thiotepa (TT) per migliorare i tassi di sopravvivenza e ridurre le complicanze nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali aploidentiche. I risultati sono stati promettenti, mostrando un miglioramento significativo della sopravvivenza globale (OS) nei pazienti in remissione completa (CR). La OS per i pazienti in CR è stata del 68,2%, rispetto al 16,7% per i pazienti che non hanno raggiunto la CR (PR/NR), evidenziando il ruolo cruciale del raggiungimento della CR nel miglioramento dei risultati di sopravvivenza.
Lo studio ha incluso 59 pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta non associata a sindrome di Down (Non-DS-AMKL) con un'età mediana di 2 anni. Dopo il trattamento, tutti i pazienti hanno ottenuto un attecchimento efficace, con un tempo mediano di 13 giorni per l'attecchimento dei neutrofili e 9 giorni per l'attecchimento delle piastrine. In particolare, i regimi Bu/Cy+MEL e Bu/Cy+TT hanno determinato un tasso di sopravvivenza globale (OS) del 100% per i pazienti del gruppo Bu/Cy+TT, sebbene non vi fossero differenze significative nella sopravvivenza globale tra i gruppi Bu/Cy e Bu/Cy+MEL.
In termini di complicazioni, i regimi modificati hanno mostrato una riduzioneazione nell'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) di grado III-IV e della mortalità correlata al trapianto (TRM), sottolineando ulteriormente la sicurezza dei nuovi protocolli. L'incidenza di aGVHD grave è stata significativamente inferiore nel gruppo Bu/Cy+TT, con una riduzione sia della GVHD acuta che cronica rispetto al regime tradizionale Bu/Cy.
Il dottor Wei ha sottolineato il potenziale di questi regimi modificati nel migliorare gli esiti dei pazienti affetti da AMKL non associata a sindrome di Down, in particolare in quelli che raggiungono la remissione completa. Lo studio fornisce preziose informazioni per ottimizzare i protocolli di trattamento dell'AMKL e pone le basi per ulteriori ricerche cliniche. Sebbene i risultati per i pazienti in remissione parziale e non in remissione siano stati meno promettenti, questo approccio offre speranza per migliori strategie di trattamento in futuro.
Grazie alla continua ricerca e alla raccolta di dati, il team dell'ospedale Lu Daopei mira a perfezionare questi regimi terapeutici per fornire soluzioni durature ai pazienti affetti da leucemia mieloide acuta non associata alla sindrome di Down (Non-DS-AMKL), potenzialmente rivoluzionando il panorama del trattamento di questo difficile sottotipo di leucemia.