Bu/Cy+მელფალანის და Bu/Cy+თიოტეპას რეჟიმებით გადარჩენის მაჩვენებლების გაუმჯობესება ჰაპლოიდენტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის დროს არადაუნის სინდრომის მქონე მწვავე მეგაკარიობლასტური ლეიკემიის (AMKL) დროს.
2024 წლის 7-10 დეკემბერს სან დიეგოში გამართულ ამერიკის ჰემატოლოგიის საზოგადოების (ASH) 66-ე ყოველწლიურ შეხვედრაზე ლუ დაოპეის საავადმყოფოს ჰემატოლოგიის განყოფილების დირექტორმა, დოქტორმა ჟი-ჯიე ვეიმ, წარმოადგინა ინოვაციური კვლევა არა-დაუნის სინდრომის მწვავე მეგაკარიობლასტური ლეიკემიის (არა-DS-AMKL) მკურნალობის შესახებ. მისი გუნდის კვლევა, სახელწოდებით „გაუმჯობესებული შედეგები Bu/Cy+მელფალანის და Bu/Cy+თიოტეპას რეჟიმებით ჰაპლოიდენტური ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციაში არა-დაუნის სინდრომის მწვავე მეგაკარიობლასტური ლეიკემიის დროს“, წარმოდგენილი იყო აბსტრაქტ 3492-ში და წარმოადგენს მნიშვნელოვან წინსვლას AMKL-ის მკურნალობაში.
არა-DS-AMKL, ლეიკემიის იშვიათი და აგრესიული ფორმა, მწვავე მიელოიდური ლეიკემიის (AML) როგორც ბავშვებში, ასევე მოზრდილებში მცირე პროცენტს შეადგენს. მიუხედავად იმისა, რომ DS-AMKL-ს ხშირად უკეთესი პროგნოზი აქვს, არა-DS-AMKL-ს ცუდი პროგნოზი აქვს, სამწლიანი საერთო გადარჩენის (OS) მაჩვენებლით, რომელიც 40%-ზე ნაკლებია. ჰაპლოიდენტური ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (haploHCT) ამჟამად ერთადერთი სამკურნალო მეთოდია ამ პაციენტებისთვის.
კვლევა ფოკუსირებული იყო Bu/Cy-ზე დაფუძნებული მოდიფიცირებული რეჟიმების გამოყენებაზე მელფალანთან (MEL) ან თიოტეპასთან (TT) ერთად, რათა გაუმჯობესებულიყო გადარჩენის მაჩვენებლები და შემცირებულიყო გართულებები ჰაპლოიდენტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის შემდეგ პაციენტებში. შედეგები იმედისმომცემი იყო და აჩვენებდა საერთო გადარჩენის (OS) მნიშვნელოვან გაუმჯობესებას სრული რემისიის (CR) მქონე პაციენტებში. სრული რემისიის (CR) მქონე პაციენტების საერთო გადარჩენის (OS) მაჩვენებელი შეადგენდა 68.2%-ს, იმ პაციენტების 16.7%-თან შედარებით, რომლებმაც ვერ მიაღწიეს სრული რემისიას (PR/NR), რაც ხაზს უსვამს სრული რემისიის მიღწევის კრიტიკულ როლს გადარჩენის შედეგების გაუმჯობესებაში.
კვლევაში მონაწილეობდა 59 არა-DS-AMKL პედიატრიული პაციენტი, რომელთა საშუალო ასაკი 2 წელი იყო. მკურნალობის შემდეგ, ყველა პაციენტმა წარმატებით მიაღწია ტრანსპლანტატის მიმაგრებას, ნეიტროფილების მიმაგრების საშუალო დრო 13 დღე იყო, ხოლო თრომბოციტების მიმაგრების - 9 დღე. აღსანიშნავია, რომ Bu/Cy+MEL და Bu/Cy+TT რეჟიმების გამოყენების შედეგად Bu/Cy+TT ჯგუფის პაციენტებისთვის გადარჩენის მაჩვენებელი 100%-ია, თუმცა Bu/Cy და Bu/Cy+MEL ჯგუფებს შორის გადარჩენის მხრივ მნიშვნელოვანი განსხვავებები არ დაფიქსირებულა.
გართულებების თვალსაზრისით, მოდიფიცირებულმა რეჟიმებმა შეამცირაIII-IV ხარისხის მწვავე ტრანსპლანტატის წინააღმდეგ მასპინძლის დაავადების (aGVHD) და ტრანსპლანტაციასთან დაკავშირებული სიკვდილიანობის (TRM) შემთხვევების შემცირება კიდევ უფრო ხაზს უსვამს ახალი პროტოკოლების უსაფრთხოებას. მძიმე aGVHD-ის შემთხვევები მნიშვნელოვნად დაბალი იყო Bu/Cy+TT ჯგუფში, როგორც მწვავე, ასევე ქრონიკული GVHD-ის შემცირებით ტრადიციულ Bu/Cy რეჟიმთან შედარებით.
დოქტორ ვეიმ ხაზი გაუსვა ამ მოდიფიცირებული რეჟიმების პოტენციალს არა-DS-AMKL პაციენტების შედეგების გასაუმჯობესებლად, განსაკუთრებით მათში, ვინც სრულ რემისიას მიაღწია. კვლევა ღირებულ ინფორმაციას გვაწვდის AMKL-ის მკურნალობის პროტოკოლების ოპტიმიზაციის შესახებ და საფუძველს ქმნის შემდგომი კლინიკური კვლევისთვის. მიუხედავად იმისა, რომ ნაწილობრივი და არარემისიული პაციენტების შედეგები ნაკლებად იმედისმომცემი იყო, ეს მიდგომა მომავალში მკურნალობის უკეთესი სტრატეგიების იმედს იძლევა.
ლუ დაოპეის საავადმყოფოს გუნდი კვლევისა და მონაცემთა შეგროვების გაგრძელებით, მიზნად ისახავს ამ რეჟიმების დახვეწას, რათა უზრუნველყოს ხანგრძლივი გადაწყვეტილებები არა-DS-AMKL პაციენტებისთვის, რაც პოტენციურად შეცვლის ლეიკემიის ამ რთული ქვეტიპის მკურნალობის ლანდშაფტს.