Melloras nas taxas de supervivencia con réximes de Bu/Cy+melfalán e Bu/Cy+tiotepa en transplante de células nai haploidénticas para leucemia megacarioblástica aguda (AMKL) non relacionada coa síndrome de Down
Na 66ª Reunión Anual da Sociedade Americana de Hematoloxía (ASH), celebrada en San Diego do 7 ao 10 de decembro de 2024, o doutor Zhi-Jie Wei, director do Departamento de Hematoloxía do Hospital Lu Daopei, presentou unha investigación innovadora sobre o tratamento da leucemia megacarioblástica aguda non relacionada coa síndrome de Down (AMKL non DS). O estudo do seu equipo, titulado "Melloras dos resultados cos réximes de Bu/Cy+melfalán e Bu/Cy+tiotepa no transplante de células nai hematopoéticas haploidénticas para a leucemia megacarioblástica aguda non relacionada coa síndrome de Down", apareceu no resumo 3492 e supón un avance significativo no tratamento da AMKL.
A leucemia mieloide aguda non DS-AMKL, unha forma rara e agresiva de leucemia, representa unha pequena porcentaxe dos casos de leucemia mieloide aguda (LMA) tanto pediátrica como adulta. Aínda que a leucemia mieloide aguda DS adoita ter un mellor prognóstico, a leucemia mieloide aguda non DS ten un mal prognóstico, cunha taxa de supervivencia global (SG) a tres anos inferior ao 40 %. O transplante de células nai hematopoéticas haploidénticas (haplo HCT) é actualmente o único tratamento curativo dispoñible para estes pacientes.
O estudo centrouse no uso de réximes modificados baseados en Bu/Cy en conxunción con melfalán (MEL) ou tiotepa (TT) para mellorar as taxas de supervivencia e reducir as complicacións en pacientes sometidos a transplante de células nai haploidénticas. Os resultados foron prometedores, mostrando unha mellora significativa na supervivencia global (SG) entre os pacientes con remisión completa (RC). A SG para os pacientes con RC foi do 68,2 %, en comparación co 16,7 % para os pacientes que non acadaron a RC (PR/NR), o que destaca o papel fundamental de acadar a RC na mellora dos resultados de supervivencia.
O estudo incluíu 59 pacientes pediátricos sen DS-AMKL cunha mediana de idade de 2 anos. Despois do tratamento, todos os pacientes lograron o enxerto exitoso, cunha mediana de tempo de 13 días para o enxerto de neutrófilos e 9 días para o enxerto de plaquetas. Cabe destacar que os réximes Bu/Cy+MEL e Bu/Cy+TT resultaron nunha taxa de SG do 100 % para os pacientes do grupo Bu/Cy+TT, aínda que non houbo diferenzas significativas na SG entre os grupos Bu/Cy e Bu/Cy+MEL.
En canto ás complicacións, os réximes modificados mostraron unha reducióncción na incidencia da enfermidade aguda do enxerto contra o hóspede (EICHa) de grao III-IV e da mortalidade relacionada co transplante (MRT), o que subliña aínda máis a seguridade dos novos protocolos. A incidencia de EICHa grave foi significativamente menor no grupo Bu/Cy+TT, cunha redución tanto na EICH aguda como na crónica en comparación co réxime tradicional de Bu/Cy.
O Dr. Wei salientou o potencial destes réximes modificados para mellorar os resultados dos pacientes con AMKL sen DS, especialmente naqueles que acadaron a remisión completa. O estudo proporciona información valiosa para optimizar os protocolos de tratamento para a AMKL e prepara o escenario para futuras exploracións clínicas. Aínda que os resultados para pacientes con remisión parcial e sen remisión foron menos prometedores, o enfoque ofrece esperanza para mellores estratexias de tratamento no futuro.
Coa investigación e a recompilación de datos continuas, o equipo do Hospital Lu Daopei ten como obxectivo perfeccionar estes réximes para proporcionar solucións duradeiras para os pacientes con AMKL non DS-AMKL, o que podería cambiar o panorama do tratamento para este complexo subtipo de leucemia.