Mejora de las tasas de supervivencia con los regímenes de Bu/Cy+Melphalan y Bu/Cy+Thiotepa en el trasplante de células madre haploidénticas para la leucemia megacarioblástica aguda (AMKL) en pacientes sin síndrome de Down.
En la 66.ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), celebrada en San Diego del 7 al 10 de diciembre de 2024, el Dr. Zhi-Jie Wei, director del Departamento de Hematología del Hospital Lu Daopei, presentó una investigación pionera sobre el tratamiento de la leucemia megacarioblástica aguda no asociada al síndrome de Down (AMKL-ND). El estudio de su equipo, titulado «Mejores resultados con los regímenes de Bu/Cy+Melphalan y Bu/Cy+Thiotepa en el trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas para la leucemia megacarioblástica aguda no asociada al síndrome de Down», se presentó en el Resumen 3492 y representa un avance significativo en el tratamiento de la AMKL.
La leucemia mieloide aguda no asociada al síndrome de Down (LMA-SD), una forma rara y agresiva de leucemia, representa un pequeño porcentaje de los casos de LMA tanto en niños como en adultos. Si bien la LMA-SD suele tener un mejor pronóstico, la LMA-SD tiene un pronóstico desfavorable, con una tasa de supervivencia global a tres años inferior al 40 %. El trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas (TCMH haploidéntico) es actualmente el único tratamiento curativo disponible para estos pacientes.
El estudio se centró en el uso de regímenes modificados basados en Bu/Cy junto con Melfalán (MEL) o Tiotepa (TT) para mejorar las tasas de supervivencia y reducir las complicaciones en pacientes sometidos a trasplante de células madre haploidénticas. Los resultados fueron prometedores, mostrando una mejora significativa en la supervivencia global (SG) entre los pacientes con remisión completa (RC). La SG para los pacientes con RC fue del 68,2 %, en comparación con el 16,7 % para los pacientes que no lograron la RC (RP/NR), lo que subraya el papel fundamental de lograr la RC para mejorar los resultados de supervivencia.
El estudio incluyó a 59 pacientes pediátricos con leucemia mieloide aguda no asociada al síndrome de Down (Non-DS-AMKL), con una edad media de 2 años. Tras el tratamiento, todos los pacientes lograron un injerto exitoso, con un tiempo medio de 13 días para el injerto de neutrófilos y de 9 días para el de plaquetas. Cabe destacar que los regímenes Bu/Cy+MEL y Bu/Cy+TT dieron como resultado una tasa de supervivencia global del 100 % para los pacientes del grupo Bu/Cy+TT, aunque no se observaron diferencias significativas en la supervivencia global entre los grupos Bu/Cy y Bu/Cy+MEL.
En términos de complicaciones, los regímenes modificados mostraron una reducciónacción en la incidencia de enfermedad de injerto contra huésped aguda (EICHa) de grado III-IV y mortalidad relacionada con el trasplante (MRT), lo que subraya aún más la seguridad de los nuevos protocolos. La incidencia de EICHa grave fue significativamente menor en el grupo Bu/Cy+TT, con una reducción tanto en la EICH aguda como en la crónica en comparación con el régimen tradicional Bu/Cy.
El Dr. Wei destacó el potencial de estos regímenes modificados para mejorar los resultados en pacientes con AMKL no asociada al síndrome de Down, especialmente en aquellos que alcanzan la remisión completa. El estudio aporta información valiosa para optimizar los protocolos de tratamiento de la AMKL y sienta las bases para futuras investigaciones clínicas. Si bien los resultados para los pacientes con remisión parcial y aquellos que no alcanzaron la remisión fueron menos prometedores, este enfoque ofrece la esperanza de desarrollar mejores estrategias de tratamiento en el futuro.
Mediante la investigación continua y la recopilación de datos, el equipo del Hospital Lu Daopei pretende perfeccionar estos regímenes para proporcionar soluciones duraderas a los pacientes con AMKL no asociada al síndrome de Down, lo que podría cambiar el panorama del tratamiento para este subtipo de leucemia tan complejo.