Poboljšane stope preživljavanja s režimima Bu/Cy+Melfalan i Bu/Cy+Thiotepa kod transplantacije haploidentičnih matičnih ćelija za akutnu megakarioblastičnu leukemiju (AMKL) bez Downovog sindroma
Na 66. godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju (ASH) održanom u San Diegu od 7. do 10. decembra 2024. godine, dr. Zhi-Jie Wei, direktor Odjeljenja za hematologiju u bolnici Lu Daopei, predstavio je revolucionarno istraživanje o liječenju akutne megakarioblastične leukemije bez Downovog sindroma (Non-DS-AMKL). Studija njegovog tima pod nazivom „Poboljšani ishodi s Bu/Cy+Melfalan i Bu/Cy+Thiotepa režimima u haploidentičnoj transplantaciji hematopoetskih matičnih ćelija za akutnu megakarioblastičnu leukemiju bez Downovog sindroma“, predstavljena je u sažetku 3492 i označava značajan napredak u liječenju AMKL-a.
Non-DS-AMKL, rijedak i agresivan oblik leukemije, čini mali postotak slučajeva akutne mijeloične leukemije (AML) i kod djece i kod odraslih. Dok DS-AMKL često ima bolju prognozu, Non-DS-AMKL ima lošu prognozu sa trogodišnjom stopom ukupnog preživljavanja (OS) manjom od 40%. Haploidentična transplantacija hematopoetskih matičnih ćelija (haplo HCT) trenutno je jedini kurativni tretman dostupan ovim pacijentima.
Studija se fokusirala na upotrebu modificiranih režima zasnovanih na Bu/Cy u kombinaciji s Melfalanom (MEL) ili Thiotepom (TT) radi poboljšanja stope preživljavanja i smanjenja komplikacija kod pacijenata koji se podvrgavaju haploidentičnoj transplantaciji matičnih ćelija. Rezultati su bili obećavajući, pokazujući značajno poboljšanje ukupnog preživljavanja (OS) među pacijentima s potpunom remisijom (CR). OS za pacijente s CR bio je 68,2%, u poređenju sa 16,7% za pacijente koji nisu postigli CR (PR/NR), što naglašava ključnu ulogu postizanja CR u poboljšanju ishoda preživljavanja.
Studija je obuhvatila 59 pedijatrijskih pacijenata bez DS-AMKL-a, sa srednjom starošću od 2 godine. Nakon liječenja, svi pacijenti su postigli uspješno prihvatanje transplantata, sa srednjim vremenom od 13 dana za prihvatanje neutrofila i 9 dana za prihvatanje trombocita. Važno je napomenuti da su režimi Bu/Cy+MEL i Bu/Cy+TT rezultirali stopom ukupnog preživljavanja od 100% za pacijente u Bu/Cy+TT grupi, iako nije bilo značajnih razlika u ukupnom preživljavanju između Bu/Cy i Bu/Cy+MEL grupa.
Što se tiče komplikacija, modificirani režimi su pokazali smanjenjeUčinak akutne reakcije graft-versus-host (aGVHD) stepena III-IV i mortaliteta povezanog s transplantacijom (TRM), dodatno naglašava sigurnost novih protokola. Incidencija teškog aGVHD-a bila je značajno niža u Bu/Cy+TT grupi, sa smanjenjem i akutnog i hroničnog GVHD-a u poređenju s tradicionalnim Bu/Cy režimom.
Dr. Wei je naglasio potencijal ovih modificiranih režima u poboljšanju ishoda pacijenata koji nemaju DS-AMKL, posebno kod onih koji su postigli potpunu remisiju. Studija pruža vrijedne uvide u optimizaciju protokola liječenja AMKL-a i postavlja temelje za daljnja klinička istraživanja. Iako su rezultati za pacijente s djelomičnom remisijom i bez remisije bili manje obećavajući, ovaj pristup nudi nadu za bolje strategije liječenja u budućnosti.
Kontinuiranim istraživanjem i prikupljanjem podataka, tim bolnice Lu Daopei ima za cilj da usavrši ove režime liječenja kako bi pružio trajna rješenja za pacijente koji nemaju DS-AMKL, potencijalno mijenjajući način liječenja ovog izazovnog podtipa leukemije.