Cyfraddau Goroesi Gwell gyda Chyfundrefnau Bu/Cy+Melphalan a Bu/Cy+Thiotepa mewn Trawsblannu Celloedd Bonyn Haploidentig ar gyfer Lewcemia Megakaryoblastig Acíwt (AMKL) nad yw'n Syndrom Down
Yng Nghyfarfod Blynyddol 66ain Cymdeithas Hematoleg America (ASH) a gynhaliwyd yn San Diego o Ragfyr 7-10, 2024, cyflwynodd Dr. Zhi-Jie Wei, Cyfarwyddwr yr Adran Hematoleg yn Ysbyty Lu Daopei, ymchwil arloesol ar driniaeth Lewcemia Megakaryoblastig Acíwt nad yw'n Syndrom Down (Non-DS-AMKL). Cafodd astudiaeth ei dîm, o'r enw “Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Megakaryoblastig Acíwt,” ei chynnwys yn Abstract 3492 ac mae'n nodi datblygiad sylweddol mewn triniaeth AMKL.
Mae Non-DS-AMKL, math prin ac ymosodol o lewcemia, yn cyfrif am ganran fach o achosion lewcemia myeloid acíwt (AML) mewn plant ac oedolion. Er bod gan DS-AMKL prognosis gwell yn aml, mae gan Non-DS-AMKL prognosis gwael gyda chyfradd goroesi gyffredinol (OS) tair blynedd o lai na 40%. Ar hyn o bryd, trawsblaniad celloedd bonyn hematopoietig haploidentig (haplo HCT) yw'r unig driniaeth iachaol sydd ar gael i'r cleifion hyn.
Canolbwyntiodd yr astudiaeth ar ddefnyddio cyfundrefnau wedi'u haddasu sy'n seiliedig ar Bu/Cy ar y cyd â naill ai Melphalan (MEL) neu Thiotepa (TT) i wella cyfraddau goroesi a lleihau cymhlethdodau mewn cleifion sy'n cael trawsblaniad celloedd bonyn haploidentig. Roedd y canlyniadau'n addawol, gan ddangos gwelliant sylweddol mewn goroesiad cyffredinol (OS) ymhlith cleifion â maddeuant llwyr (CR). Roedd yr OS ar gyfer cleifion CR yn 68.2%, o'i gymharu â 16.7% ar gyfer cleifion na chyflawnodd CR (PR/NR), gan dynnu sylw at rôl hanfodol cyflawni CR wrth wella canlyniadau goroesi.
Roedd yr astudiaeth yn cynnwys 59 o gleifion pediatrig nad ydynt yn DS-AMKL gydag oedran canolrifol o 2 flynedd. Ar ôl triniaeth, cyflawnodd pob claf ymgorfforiad llwyddiannus, gydag amser canolrifol o 13 diwrnod ar gyfer ymgorffori niwtroffiliau a 9 diwrnod ar gyfer ymgorffori platennau. Yn nodedig, arweiniodd y cyfundrefnau Bu/Cy+MEL a Bu/Cy+TT at gyfradd OS o 100% ar gyfer cleifion yn y grŵp Bu/Cy+TT, er nad oedd unrhyw wahaniaethau arwyddocaol mewn OS rhwng y grwpiau Bu/Cy a Bu/Cy+MEL.
O ran cymhlethdodau, dangosodd y cyfundrefnau wedi'u haddasu ostyngiadcynnydd yn nifer yr achosion o glefyd acíwt graft-yn-erbyn-lletywr (aGVHD) Gradd III-IV a marwolaethau sy'n gysylltiedig â thrawsblaniadau (TRM), gan danlinellu ymhellach ddiogelwch y protocolau newydd. Roedd nifer yr achosion o aGVHD difrifol yn sylweddol is yn y grŵp Bu/Cy+TT, gyda gostyngiad mewn GVHD acíwt a chronig o'i gymharu â'r drefn Bu/Cy draddodiadol.
Pwysleisiodd Dr. Wei botensial y cyfundrefnau wedi'u haddasu hyn wrth wella canlyniadau cleifion nad ydynt yn dioddef o AMKL DS, yn enwedig yn y rhai sy'n cyflawni rhyddhad llwyr. Mae'r astudiaeth yn rhoi cipolwg gwerthfawr ar optimeiddio protocolau triniaeth ar gyfer AMKL ac yn gosod y llwyfan ar gyfer archwiliad clinigol pellach. Er bod y canlyniadau ar gyfer cleifion â rhyddhad rhannol a chleifion nad ydynt yn dioddef o ryddhad yn llai addawol, mae'r dull yn cynnig gobaith am strategaethau triniaeth gwell yn y dyfodol.
Gyda pharhad ymchwil a chasglu data, nod tîm Ysbyty Lu Daopei yw mireinio'r cyfundrefnau hyn i ddarparu atebion parhaol i gleifion nad ydynt yn DS-AMKL, a allai newid tirwedd y driniaeth ar gyfer yr isdeip lewcemia heriol hwn.