Peningkatan Tingkat Kelangsungan Hidup dengan Regimen Bu/Cy+Melphalan dan Bu/Cy+Thiotepa pada Transplantasi Sel Punca Haploidentik untuk Leukemia Megakaryoblastik Akut (AMKL) Non-Sindrom Down

Pada Pertemuan Tahunan ke-66 American Society of Hematology (ASH) yang diadakan di San Diego pada tanggal 7-10 Desember 2024, Dr. Zhi-Jie Wei, Direktur Departemen Hematologi di Rumah Sakit Lu Daopei, mempresentasikan penelitian inovatif tentang pengobatan Leukemia Megakaryoblastik Akut Non-Down Syndrome (Non-DS-AMKL). Studi timnya, berjudul “Peningkatan Hasil dengan Regimen Bu/Cy+Melphalan dan Bu/Cy+Thiotepa dalam Transplantasi Sel Punca Hematopoietik Haploidentik untuk Leukemia Megakaryoblastik Akut Non-Down Syndrome,” ditampilkan dalam Abstrak 3492 dan menandai kemajuan signifikan dalam pengobatan AMKL.

Non-DS-AMKL, suatu bentuk leukemia yang langka dan agresif, menyumbang sebagian kecil dari kasus leukemia myeloid akut (AML) pada anak-anak dan orang dewasa. Meskipun DS-AMKL seringkali memiliki prognosis yang lebih baik, Non-DS-AMKL memiliki prognosis yang buruk dengan tingkat kelangsungan hidup keseluruhan (OS) tiga tahun kurang dari 40%. Transplantasi sel induk hematopoietik haploidentik (haplo HCT) saat ini merupakan satu-satunya pengobatan kuratif yang tersedia untuk pasien ini.

Studi ini berfokus pada penggunaan rejimen berbasis Bu/Cy yang dimodifikasi bersamaan dengan Melphalan (MEL) atau Thiotepa (TT) untuk meningkatkan angka harapan hidup dan mengurangi komplikasi pada pasien yang menjalani transplantasi sel induk haploidentik. Hasilnya menjanjikan, menunjukkan peningkatan signifikan dalam angka harapan hidup keseluruhan (OS) di antara pasien yang mencapai remisi lengkap (CR). Angka harapan hidup untuk pasien CR adalah 68,2%, dibandingkan dengan 16,7% untuk pasien yang tidak mencapai CR (PR/NR), yang menyoroti peran penting pencapaian CR dalam meningkatkan hasil harapan hidup.

Studi ini melibatkan 59 pasien anak Non-DS-AMKL dengan usia rata-rata 2 tahun. Setelah pengobatan, semua pasien mencapai keberhasilan cangkok, dengan waktu rata-rata 13 hari untuk cangkok neutrofil dan 9 hari untuk cangkok trombosit. Perlu dicatat, rejimen Bu/Cy+MEL dan Bu/Cy+TT menghasilkan tingkat kelangsungan hidup keseluruhan (OS) 100% untuk pasien dalam kelompok Bu/Cy+TT, meskipun tidak ada perbedaan signifikan dalam OS antara kelompok Bu/Cy dan Bu/Cy+MEL.

Dari segi komplikasi, regimen yang dimodifikasi menunjukkan penurunanPenurunan insidensi penyakit graft-versus-host akut (aGVHD) derajat III-IV dan mortalitas terkait transplantasi (TRM) semakin menegaskan keamanan protokol baru ini. Insidensi aGVHD berat secara signifikan lebih rendah pada kelompok Bu/Cy+TT, dengan pengurangan baik GVHD akut maupun kronis dibandingkan dengan rejimen Bu/Cy tradisional.

Dr. Wei menekankan potensi rejimen yang dimodifikasi ini dalam meningkatkan hasil pengobatan pasien Non-DS-AMKL, khususnya pada pasien yang mencapai remisi lengkap. Studi ini memberikan wawasan berharga untuk mengoptimalkan protokol pengobatan AMKL dan membuka jalan bagi eksplorasi klinis lebih lanjut. Meskipun hasil untuk pasien dengan remisi parsial dan non-remisi kurang menjanjikan, pendekatan ini menawarkan harapan untuk strategi pengobatan yang lebih baik di masa depan.

Dengan terus melakukan riset dan pengumpulan data, tim Rumah Sakit Lu Daopei bertujuan untuk menyempurnakan rejimen ini guna memberikan solusi jangka panjang bagi pasien Non-DS-AMKL, yang berpotensi mengubah lanskap pengobatan untuk subtipe leukemia yang menantang ini.