Паляпшэнне паказчыкаў выжывальнасці пры выкарыстанні рэжымаў Bu/Cy+Мелфалан і Bu/Cy+Тыятэпа пры трансплантацыі гаплоідэнтычных ствалавых клетак пры вострым мегакарыябластычным лейкозе (AMKL) без сіндрому Даўна

На 66-й штогадовай сустрэчы Амерыканскага таварыства гематалогіі (ASH), якая праходзіла ў Сан-Дыега з 7 па 10 снежня 2024 года, доктар Чжы-Цзе Вэй, дырэктар гематалагічнага аддзялення бальніцы Лу Даопэй, прадставіў рэвалюцыйнае даследаванне па лячэнні вострага мегакарыябластычнага лейкозу без сіндрому Даўна (Non-DS-AMKL). Даследаванне яго каманды пад назвай «Паляпшэнне вынікаў пры выкарыстанні рэжымаў Bu/Cy+Мелфалан і Bu/Cy+Тыятэпа пры гаплаідэнтычнай трансплантацыі гематапаэтычных ствалавых клетак пры вострым мегакарыябластычным лейкозу без сіндрому Даўна» было апублікавана ў рэфераце 3492 і з'яўляецца значным прагрэсам у лячэнні AMKL.

Не-DS-AMKL, рэдкая і агрэсіўная форма лейкеміі, складае невялікі працэнт выпадкаў вострага міелоіднага лейкозу (OML) як у дзяцей, так і ў дарослых. У той час як DS-AMKL часта мае лепшы прагноз, не-DS-AMKL мае дрэнны прагноз з трохгадовай агульнай выжывальнасцю (OV) менш за 40%. Гаплаідэнтычная трансплантацыя гематапаэтычных ствалавых клетак (гапло-HCT) у цяперашні час з'яўляецца адзіным метадам лячэння, даступным для гэтых пацыентаў.

Даследаванне было сканцэнтравана на выкарыстанні мадыфікаваных рэжымаў на аснове Bu/Cy у спалучэнні з мелфаланам (MEL) або тыятэпай (TT) для паляпшэння выжывальнасці і зніжэння ўскладненняў у пацыентаў, якія перанеслі трансплантацыю гаплоідэнтычных ствалавых клетак. Вынікі былі шматабяцальнымі, яны паказалі значнае паляпшэнне агульнай выжывальнасці (АВ) сярод пацыентаў з поўнай рэмісіяй (КР). АВ для пацыентаў з КР склала 68,2% у параўнанні з 16,7% для пацыентаў, якія не дасягнулі КР (ПР/НР), што падкрэслівае важную ролю дасягнення КР у паляпшэнні вынікаў выжывальнасці.

У даследаванне былі ўключаны 59 педыятрычных пацыентаў без DS-AMKL, сярэдні ўзрост якіх складаў 2 гады. Пасля лячэння ўсе пацыенты дасягнулі паспяховага прыжывання трансплантацыі, з сярэднім часам прыжывання нейтрофілаў 13 дзён і 9 дзён для прыжывання трамбацытаў. Прыкметна, што рэжымы Bu/Cy+MEL і Bu/Cy+TT прывялі да 100% выжывальнасці ў пацыентаў у групе Bu/Cy+TT, хоць істотных адрозненняў у выжывальнасці паміж групамі Bu/Cy і Bu/Cy+MEL не назіралася.

Што тычыцца ўскладненняў, мадыфікаваныя рэжымы лячэння паказалі зніжэннеуплыў на частату вострай рэакцыі трансплантата супраць гаспадара (aRTPH) III-IV ступені і смяротнасці, звязанай з трансплантацыяй (TRM), што яшчэ раз падкрэслівае бяспеку новых пратаколаў. Частата цяжкай aRTPH была значна ніжэйшай у групе Bu/Cy+TT, са зніжэннем як вострай, так і хранічнай РТПХ у параўнанні з традыцыйным рэжымам Bu/Cy.

Доктар Вэй падкрэсліў патэнцыял гэтых мадыфікаваных рэжымаў лячэння ў паляпшэнні вынікаў лячэння пацыентаў без СД-АМКЛ, асабліва тых, хто дасягнуў поўнай рэмісіі. Даследаванне дае каштоўную інфармацыю аб аптымізацыі пратаколаў лячэння АМКЛ і стварае глебу для далейшых клінічных даследаванняў. Нягледзячы на ​​тое, што вынікі лячэння пацыентаў з частковай рэмісіяй і без рэмісіі былі менш перспектыўнымі, гэты падыход дае надзею на лепшыя стратэгіі лячэння ў будучыні.

Дзякуючы працяглым даследаванням і збору дадзеных, каманда бальніцы Лу Даопэй імкнецца ўдасканаліць гэтыя рэжымы лячэння, каб забяспечыць доўгатэрміновыя рашэнні для пацыентаў без СД-АМКЛ, што патэнцыйна можа змяніць ландшафт лячэння гэтага складанага падтыпу лейкеміі.