Verbessert Iwwerliewensquote mat Bu/Cy+Melphalan- a Bu/Cy+Thiotepa-Behandlungen bei haploidentescher Stammzelltransplantatioun fir akut megakaryoblastesch Leukämie (AMKL) ouni Down-Syndrom
Op der 66. Joresversammlung vun der American Society of Hematology (ASH), déi vum 7. bis den 10. Dezember 2024 zu San Diego ofgehale gouf, huet den Dr. Zhi-Jie Wei, Direkter vun der Hämatologie-Ofdeelung am Lu Daopei Spidol, banebriechend Fuerschung iwwer d'Behandlung vun der akuter megakaryoblastescher Leukämie ouni Down-Syndrom (Non-DS-AMKL) presentéiert. D'Studie vu sengem Team mam Titel "Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia" gouf am Abstract 3492 virgestallt a markéiert e bedeitende Fortschrëtt an der AMKL-Behandlung.
Non-DS-AMKL, eng rar an aggressiv Form vu Leukämie, ass verantwortlech fir e klenge Prozentsaz vun de Fäll vun akuter myeloescher Leukämie (AML) souwuel bei Kanner wéi och bei Erwuessenen. Wärend DS-AMKL dacks eng besser Prognose huet, huet Non-DS-AMKL eng schlecht Prognose mat enger dräijähreger Gesamtüberlebensquote (OS) vu manner wéi 40%. Haploidentesch hämatopoetesch Stammzelltransplantatioun (Haplo-HCT) ass de Moment déi eenzeg kurativ Behandlung, déi fir dës Patienten verfügbar ass.
D'Studie huet sech op d'Benotzung vu modifizéierte Bu/Cy-baséierte Behandlungsregime a Verbindung mat entweder Melphalan (MEL) oder Thiotepa (TT) konzentréiert, fir d'Iwwerliewensquoten ze verbesseren a Komplikatioune bei Patienten ze reduzéieren, déi eng haploidentesch Stammzelltransplantatioun maachen. D'Resultater ware villverspriechend a weisen eng bedeitend Verbesserung vum Gesamtiwwerliewe (OS) bei Patienten a kompletter Remissioun (CR). Den OS fir CR-Patienten louch bei 68,2%, am Verglach zu 16,7% fir Patienten, déi keng CR (PR/NR) erreecht hunn, wat déi entscheedend Roll vun der Erreeche vun CR bei der Verbesserung vun den Iwwerliewensresultater ënnersträicht.
D'Studie huet 59 Kanner ouni DS-AMKL mat engem Duerchschnëttsalter vun 2 Joer abegraff. Nom Behandlung hunn all Patienten eng erfollegräich Engraftment erreecht, mat enger Duerchschnëttszäit vun 13 Deeg fir d'Neutrophilen-Engraftment an 9 Deeg fir d'Placketten-Engraftment. Bemierkenswäert ass, datt d'Bu/Cy+MEL- a Bu/Cy+TT-Schemae zu enger OS-Rate vun 100% fir Patienten an der Bu/Cy+TT-Grupp gefouert hunn, obwuel et keng signifikant Ënnerscheeder an der OS tëscht de Bu/Cy- a Bu/Cy+MEL-Gruppen gouf.
Wat d'Komplikatioune betrëfft, hunn déi modifizéiert Regimer eng Reduktioun gewisen.eng Verbesserung vun der Inzidenz vun der akuter Graft-versus-Host-Krankheet (aGVHD) vum Grad III-IV an der Transplantatiounsbedingter Mortalitéit (TRM), wat d'Sécherheet vun den neie Protokoller weider ënnersträicht. D'Inzidenz vu schwéierer aGVHD war an der Bu/Cy+TT-Grupp däitlech méi niddreg, mat enger Reduktioun souwuel vun der akuter wéi och vun der chronescher GVHD am Verglach zum traditionellen Bu/Cy-Schema.
Den Dr. Wei huet de Potenzial vun dëse modifizéierte Behandlungsregime betount, fir d'Resultater vu Patienten ouni DS-AMKL ze verbesseren, besonnesch bei deenen, déi eng komplett Remission erreechen. D'Studie liwwert wäertvoll Ablécker an d'Optimiséierung vun der Behandlungsprotokoller fir AMKL a bereet de Wee fir weider klinesch Fuerschung. Wärend d'Resultater fir Patienten mat deelweiser Remission a Patienten ouni Remission manner villverspriechend waren, bitt dës Approche Hoffnung fir besser Behandlungsstrategien an der Zukunft.
Mat weiderer Fuerschung an Datensammlung zielt d'Team vum Lu Daopei Spidol drop of, dës Behandlungsregime ze verfeineren, fir dauerhaft Léisunge fir Net-DS-AMKL-Patienten ze bidden, wat potenziell d'Behandlungslandschaft fir dësen usprochsvollen Leukämiesubtyp verännert.