Բուժման ցուցանիշների բարելավում Bu/Cy+Մելֆալան և Bu/Cy+Թիոտեպա ռեժիմներով՝ հապլոիդենտիկ ցողունային բջիջների փոխպատվաստման դեպքում՝ ոչ Դաունի համախտանիշով սուր մեգաքարիոբլաստային լեյկեմիայի (AMKL) դեպքում։

Ամերիկյան արյունաբանության ընկերության (ASH) 66-րդ տարեկան հանդիպման ժամանակ, որը տեղի ունեցավ Սան Դիեգոյում 2024 թվականի դեկտեմբերի 7-10-ը, Լու Դաոպեի հիվանդանոցի արյունաբանության բաժանմունքի տնօրեն, բժիշկ Չժի-Ջիե Վեյը ներկայացրեց ոչ Դաունի համախտանիշի սուր մեգակարիոբլաստային լեյկեմիայի (ոչ-DS-AMKL) բուժման վերաբերյալ նորարարական հետազոտություն: Նրա թիմի ուսումնասիրությունը, որը կոչվում էր «Բարելավված արդյունքներ Bu/Cy+Մելֆալան և Bu/Cy+Թիոտեպա ռեժիմներով հապլոիդենտիկ արյունաստեղծ ցողունային բջիջների փոխպատվաստման դեպքում ոչ Դաունի համախտանիշի սուր մեգակարիոբլաստային լեյկեմիայի դեպքում», ներկայացվել է Abstract 3492-ում և նշանավորում է AMKL բուժման զգալի առաջընթաց:

Ոչ-DS-AMKL-ը, որը լեյկեմիայի հազվագյուտ և ագրեսիվ ձև է, կազմում է սուր միելոիդ լեյկեմիայի (ՍՄԼ) և՛ մանկական, և՛ մեծահասակների դեպքերի փոքր տոկոսը: Մինչդեռ DS-AMKL-ն հաճախ ունի ավելի լավ կանխատեսում, ոչ-DS-AMKL-ն ունի վատ կանխատեսում՝ երեք տարվա ընդհանուր գոյատևման (ԳԳ) մակարդակ, որը կազմում է 40%-ից պակաս: Հապլոիդենտիկ արյունաստեղծ ցողունային բջիջների փոխպատվաստումը (հապլո ՀԲԲ) ներկայումս միակ բուժիչ բուժումն է այս հիվանդների համար:

Ուսումնասիրությունը կենտրոնացած էր Bu/Cy-ի վրա հիմնված մոդիֆիկացված ռեժիմների՝ մելֆալանի (MEL) կամ թիոտեպայի (TT) հետ համատեղ օգտագործման վրա՝ հապլոիդենտիկ ցողունային բջիջների փոխպատվաստման ենթարկվող հիվանդների մոտ գոյատևման մակարդակը բարելավելու և բարդությունները նվազեցնելու համար: Արդյունքները խոստումնալից էին, ցույց տալով ընդհանուր գոյատևման (OS) զգալի բարելավում լրիվ ռեմիսիայի (CR) ունեցող հիվանդների մոտ: CR հիվանդների OS-ն կազմել է 68.2%, համեմատած CR (PR/NR) չհասած հիվանդների 16.7%-ի հետ, ինչը ընդգծում է CR-ի հասնելու կարևոր դերը գոյատևման արդյունքների բարելավման գործում:

Ուսումնասիրությանը մասնակցել են 59 ոչ DS-AMKL մանկական հիվանդներ, որոնց միջին տարիքը 2 տարեկան էր: Բուժումից հետո բոլոր հիվանդների մոտ պատվաստանյութի հաջող տեղադրում է տեղի ունեցել՝ նեյտրոֆիլների տեղադրման միջին ժամանակը կազմել է 13 օր, իսկ թրոմբոցիտների տեղադրմանը՝ 9 օր: Հատկանշական է, որ Bu/Cy+MEL և Bu/Cy+TT ռեժիմները Bu/Cy+TT խմբի հիվանդների համար ապահովել են 100% գոյատևում, չնայած Bu/Cy և Bu/Cy+MEL խմբերի միջև գոյատևման մեջ էական տարբերություններ չեն եղել:

Բարդությունների առումով, փոփոխված ռեժիմները ցույց տվեցին նվազեցումIII-IV աստիճանի սուր պատվաստ-ընդդեմ-տիրոջ հիվանդության (aGVHD) և փոխպատվաստման հետ կապված մահացության (TRM) դեպքերի նվազում, ինչը ևս մեկ անգամ ընդգծում է նոր արձանագրությունների անվտանգությունը: Ծանր aGVHD-ի դեպքերի թիվը զգալիորեն ցածր էր Bu/Cy+TT խմբում՝ ինչպես սուր, այնպես էլ քրոնիկ GVHD-ի նվազմամբ՝ համեմատած ավանդական Bu/Cy ռեժիմի հետ:

Դոկտոր Վեյը ընդգծեց այս փոփոխված ռեժիմների ներուժը՝ ոչ DS-AMKL հիվանդների արդյունքները բարելավելու գործում, մասնավորապես՝ լիակատար ռեմիսիայի հասածների մոտ: Ուսումնասիրությունը արժեքավոր պատկերացումներ է տալիս AMKL-ի բուժման արձանագրությունների օպտիմալացման վերաբերյալ և հիմք է ստեղծում հետագա կլինիկական հետազոտությունների համար: Չնայած մասնակի ռեմիսիայի և ոչ ռեմիսիայի հիվանդների արդյունքները պակաս խոստումնալից էին, այս մոտեցումը հույս է ներշնչում ապագայում ավելի լավ բուժման ռազմավարությունների համար:

Շարունակական հետազոտությունների և տվյալների հավաքագրման միջոցով Լու Դաոպեի հիվանդանոցի թիմը նպատակ ունի կատարելագործել այս ռեժիմները՝ ոչ DS-AMKL հիվանդների համար երկարատև լուծումներ ապահովելու համար, ինչը հնարավոր է փոխի այս մարտահրավերային լեյկեմիայի ենթատիպի բուժման լանդշաֆտը։