Даун синдромынан тыс жедел мегакариобласттық лейкемия (AMKL) кезінде гаплоидентикалық бағаналы жасуша трансплантациясында Bu/Cy+Melphalan және Bu/Cy+Thiotepa режимдерімен өмір сүру деңгейінің жоғарылауы
2024 жылдың 7-10 желтоқсаны аралығында Сан-Диегода өткен Америка гематология қоғамының (ASH) 66-шы жыл сайынғы жиналысында Лу Даопей ауруханасының гематология бөлімінің директоры доктор Чжи-Цзе Вэй Даун синдромынан тыс жедел мегакариобласттық лейкемияны (DS-AMKL емес) емдеу бойынша жаңашыл зерттеулерді ұсынды. Оның командасының «Даун синдромынан тыс жедел мегакариобласттық лейкемияны емдеу үшін гаплоидентті гемопоэтикалық бағаналы жасушаларды трансплантациялау кезіндегі Bu/Cy+Melphalan және Bu/Cy+Thiotepa режимдерімен жақсартылған нәтижелер» атты зерттеуі 3492 аннотациясында жарияланды және AMKL емдеудегі айтарлықтай ілгерілеушілікті білдіреді.
Лейкемияның сирек кездесетін және агрессивті түрі болып табылатын DS-AMKL емес, балалар мен ересектердің жедел миелоидты лейкемия (ЖМЛ) жағдайларының аз пайызын құрайды. DS-AMKL көбінесе жақсы болжамға ие болса, DS-AMKL емес жағдайда үш жылдық жалпы өмір сүру (ЖӨ) көрсеткіші 40%-дан аз, болжам нашар. Гаплоидентті гемопоэтикалық бағаналы жасушаларды трансплантациялау (гапло ГКТ) қазіргі уақытта бұл науқастар үшін қолжетімді жалғыз емдік емдеу әдісі болып табылады.
Зерттеу гаплоидентті бағаналы жасуша трансплантациясынан өткен науқастардың өмір сүру деңгейін жақсарту және асқынуларды азайту үшін модификацияланған Bu/Cy негізіндегі режимдерді Melphalan (MEL) немесе Thiotepa (TT) препаратымен бірге қолдануға бағытталған. Нәтижелер үміт күттіретін болды, толық ремиссия (CR) бар науқастарда жалпы өмір сүрудің (OS) айтарлықтай жақсарғанын көрсетті. CR бар науқастар үшін OS 68,2% құрады, ал CR (PR/NR) қол жеткізбеген науқастар үшін 16,7% болды, бұл CR-ға қол жеткізудің өмір сүру нәтижелерін жақсартудағы маңызды рөлін атап өтті.
Зерттеуге орташа жасы 2 жыл болатын 59 DS-AMKL емес педиатриялық пациент қатысты. Емдеуден кейін барлық пациенттер сәтті энтрактацияға қол жеткізді, нейтрофильді энтрактация үшін орташа уақыт 13 күн және тромбоциттерді энтрактациялау үшін 9 күн болды. Атап айтқанда, Bu/Cy+MEL және Bu/Cy+TT режимдері Bu/Cy+TT тобындағы пациенттер үшін OS көрсеткішін 100% қамтамасыз етті, дегенмен Bu/Cy және Bu/Cy+MEL топтары арасында OS-да айтарлықтай айырмашылықтар болған жоқ.
Асқынулар тұрғысынан өзгертілген режимдер төмендеуді көрсеттіIII-IV дәрежелі жедел трансплантат иесіне қарсы ауруының (aGVHD) және трансплантацияға байланысты өлім-жітімнің (TRM) жиілігіне әсер етті, бұл жаңа хаттамалардың қауіпсіздігін одан әрі атап көрсетеді. Ауыр aGVHD жиілігі Bu/Cy+TT тобында айтарлықтай төмен болды, дәстүрлі Bu/Cy режимімен салыстырғанда жедел және созылмалы GVHD төмендеді.
Доктор Вэй бұл өзгертілген режимдердің DS-AMKL емес пациенттердің, әсіресе толық ремиссияға қол жеткізген пациенттердің нәтижелерін жақсартудағы әлеуетін атап өтті. Зерттеу AMKL емдеу хаттамаларын оңтайландыру бойынша құнды түсініктер береді және одан әрі клиникалық зерттеулерге негіз қалайды. Жартылай ремиссияға ұшыраған және ремиссияға ұшырамаған пациенттердің нәтижелері онша үміт күттірмейтін болса да, бұл тәсіл болашақта емдеу стратегияларын жақсартуға үміт береді.
Үздіксіз зерттеулер мен деректер жинау арқылы Лу Даопэй ауруханасының командасы DS-AMKL емес пациенттерге ұзақ мерзімді шешімдер ұсыну үшін осы режимдерді жетілдіруді мақсат етеді, бұл лейкемияның осы күрделі кіші түрін емдеу ландшафтын өзгертуі мүмкін.