Amelyorasyon nan to siviv ak rejim Bu/Cy+Melphalan ak Bu/Cy+Thiotepa nan transplantasyon selil souch aploidantik pou lesemi megakaryoblastik egi ki pa gen rapò ak Sendwòm Down (AMKL)
Nan 66yèm Reyinyon Anyèl Sosyete Ameriken pou Ematoloji (ASH) ki te fèt nan San Diego soti 7 pou rive 10 desanm 2024, Dr. Zhi-Jie Wei, Direktè Depatman Ematoloji nan Lopital Lu Daopei, te prezante yon rechèch inovatè sou tretman Lesemi Megakaryoblastik Egi ki pa gen rapò ak Sendwòm Down (Non-DS-AMKL). Etid ekip li a, ki gen tit "Rezilta Amelyore ak Rejim Bu/Cy+Melphalan ak Bu/Cy+Thiotepa nan Transplantasyon Selil Souch Ematopoyetik Aploidantik pou Lesemi Megakaryoblastik Egi ki pa gen rapò ak Sendwòm Down," te parèt nan Rezime 3492 e li make yon avansman siyifikatif nan tretman AMKL.
Non-DS-AMKL, yon fòm lesemi ki ra e agresif, reprezante yon ti pousantaj ka lesemi myeloid egi (AML) tou de nan timoun ak granmoun. Pandan ke DS-AMKL souvan gen yon pi bon pronostik, Non-DS-AMKL gen yon move pronostik ak yon to siviv jeneral (OS) twa zan ki mwens pase 40%. Transplantasyon selil souch ematopoyetik aploidantik (haplo HCT) se kounye a sèl tretman gerizon ki disponib pou pasyan sa yo.
Etid la te konsantre sou itilizasyon rejim modifye ki baze sou Bu/Cy ansanm ak swa Melphalan (MEL) oswa Thiotepa (TT) pou amelyore to siviv epi diminye konplikasyon nan pasyan ki sibi transplantasyon selil souch aploidantik. Rezilta yo te pwomèt, ki montre yon amelyorasyon siyifikatif nan siviv jeneral (OS) pami pasyan ki an remisyon konplè (CR). OS pou pasyan CR te 68.2%, konpare ak 16.7% pou pasyan ki pa t rive jwenn CR (PR/NR), sa ki mete aksan sou wòl kritik reyalize CR nan amelyore rezilta siviv yo.
Etid la te gen ladan l 59 pasyan pedyatrik ki pa gen DS-AMKL ak yon laj medyàn 2 zan. Apre tretman an, tout pasyan yo te reyisi grefaj la, ak yon tan medyàn 13 jou pou grefaj netrofil yo ak 9 jou pou grefaj plakèt yo. Li enpòtan pou note ke rejim Bu/Cy+MEL ak Bu/Cy+TT yo te lakòz yon to OS 100% pou pasyan ki nan gwoup Bu/Cy+TT a, byenke pa te gen okenn diferans siyifikatif nan OS ant gwoup Bu/Cy ak Bu/Cy+MEL yo.
An tèm de konplikasyon, rejim modifye yo te montre yon rediksyon.Ensidans maladi grèf kont lame egi klas III-IV (aGVHD) ak mòtalite ki gen rapò ak transplantasyon (TRM), sa ki plis souliye sekirite nouvo pwotokòl yo. Ensidans aGVHD grav la te siyifikativman pi ba nan gwoup Bu/Cy+TT a, ak yon rediksyon nan tou de GVHD egi ak kwonik konpare ak rejim tradisyonèl Bu/Cy la.
Doktè Wei te mete aksan sou potansyèl rejim modifye sa yo pou amelyore rezilta pasyan ki pa gen DS-AMKL yo, patikilyèman nan moun ki rive nan yon remisyon konplè. Etid la bay enfòmasyon enpòtan sou optimize pwotokòl tretman pou AMKL epi li prepare teren an pou plis eksplorasyon klinik. Pandan ke rezilta yo pou pasyan ki an remisyon pasyèl ak pasyan ki pa an remisyon yo te mwens pwomèt, apwòch la ofri espwa pou pi bon estrateji tretman nan lavni.
Avèk rechèch ak koleksyon done kontinyèl, ekip Lopital Lu Daopei a gen pou objektif amelyore rejim sa yo pou bay solisyon dirab pou pasyan ki pa gen DS-AMKL, sa ki potansyèlman chanje jaden tretman pou soutip lesemi difisil sa a.