Даун синдромы булмаган кискен мегакариобластик лейкемия (AMKL) өчен гаплоидентик күзәнәк трансплантациясендә Bu/Cy+Melphalan һәм Bu/Cy+Thiotepa режимнары белән яшәү күрсәткечләре яхшырды.
2024 елның 7-10 декабрендә Сан-Диегода узган Америка Гематология Җәмгыятенең (ASH) 66 нчы еллык җыелышында Лу Даопэй хастаханәсенең гематология бүлеге директоры доктор Чжи-Цзе Вэй Даун синдромы булмаган кискен мегакариобластик лейкемияне (DS-AMKL түгел) дәвалау буенча алдынгы тикшеренүләр белән таныштырды. Аның командасының "Даун синдромы булмаган кискен мегакариобластик лейкемия өчен гаплоидентик гемопоэтик күзәнәкләр трансплантациясендә Бу/Ци+Мельфалан һәм Бу/Ци+Тиотепа режимнары белән яхшыртылган нәтиҗәләр" дип аталган тикшеренүе 3492 нче аннотациядә яктыртылды һәм AMKLны дәвалауда зур алга китеш булды.
Лейкемиянең сирәк һәм агрессив төре булган DS-AMKL булмаган очракта, ул балалар һәм өлкәннәрдә кискен миелоид лейкемия (AML) очракларының аз өлешен тәшкил итә. DS-AMKL еш кына яхшырак фараз белән аерылып торса да, DS-AMKL булмаган очракта начар фараз белән, өч еллык гомуми яшәү (OS) күрсәткече 40% тан кимрәк. Гаплоидентик гемопоэтик күзәнәк трансплантациясе (гапло-ГКТ) хәзерге вакытта бу пациентлар өчен бердәнбер дәвалау ысулы булып тора.
Тикшеренү гаплоидентик күзәнәк трансплантациясе ясалган пациентларда яшәү күрсәткечләрен яхшырту һәм өзлегүләрне киметү өчен модификацияләнгән Bu/Cy нигезендәге режимнарны Melphalan (MEL) яки Thiotepa (TT) белән берлектә куллануга юнәлтелгән. Нәтиҗәләр өметле булган, тулы ремиссия (CR) булган пациентларда гомуми яшәү күрсәткечләренең (OS) сизелерлек яхшыруын күрсәткән. CR пациентлары өчен OS 68,2% тәшкил иткән, CR (PR/NR) ирешмәгән пациентлар өчен 16,7% белән чагыштырганда, бу CR ирешүнең яшәү күрсәткечләрен яхшыртуда мөһим ролен күрсәтә.
Тикшеренүгә DS-AMKL булмаган 59 педиатрик пациент кертелгән, аларның уртача яше 2 ел. Дәвалаудан соң барлык пациентлар да уңышлы энтрактациягә ирешкәннәр, нейтрофил энтрактациясе өчен уртача вакыт 13 көн, ә тромбоцитлар энтрактациясе өчен 9 көн булган. Шунысы игътибарга лаек, Bu/Cy+MEL һәм Bu/Cy+TT режимнары Bu/Cy+TT төркемендәге пациентлар өчен OS күрсәткечен 100% ка җиткергән, гәрчә Bu/Cy һәм Bu/Cy+MEL төркемнәре арасында OS күрсәткечләрендә әһәмиятле аермалар булмаган.
Катлаулануларга килгәндә, үзгәртелгән режимнар кимү күрсәттеIII-IV дәрәҗәдәге кискен трансплантат хуҗага каршы авыру (aGVHD) һәм трансплантация белән бәйле үлем (TRM) очракларына йогынты ясады, бу яңа протоколларның куркынычсызлыгын тагын да ассызыклый. Бу/Cy+TT төркемендә авыр аGVHD очраклары күпкә түбәнрәк булды, традицион Бу/Cy режимы белән чагыштырганда кискен һәм хроник GVHD кимеде.
Доктор Вэй бу үзгәртелгән режимнарның DS-AMKL булмаган пациентларның, бигрәк тә тулы ремиссиягә ирешкән пациентларның нәтиҗәләрен яхшыртудагы потенциалын ассызыклады. Бу тикшеренү AMKL өчен дәвалау протоколларын оптимальләштерү буенча кыйммәтле фикерләр бирә һәм клиник тикшеренүләрне алга таба башлау өчен нигез сала. Өлешчә ремиссияле һәм ремиссиясез пациентлар өчен нәтиҗәләр өметле булмаса да, бу ысул киләчәктә яхшырак дәвалау стратегияләре өчен өмет бирә.
Дәвамлы тикшеренүләр һәм мәгълүмат җыю белән, Лу Даопэй хастаханәсе командасы DS-AMKL булмаган пациентлар өчен озак вакытлы чишелешләр тәкъдим итү өчен бу режимнарны камилләштерергә омтыла, бу лейкемиянең бу катлаулы төрен дәвалау ландшафтын үзгәртергә мөмкин.