Plibonigitaj Supervivaj Procentoj kun Bu/Cy+Melfalano kaj Bu/Cy+Tiotepa Reĝimoj en Haploidenta Stamĉela Transplantado por Ne-Down-Sindroma Akuta Megakarioblasta Leŭkemio (AMKL)
Ĉe la 66-a Jara Kunveno de la Usona Societo de Hematologio (ASH) okazinta en San-Diego de la 7-a ĝis la 10-a de decembro 2024, D-ro Zhi-Jie Wei, Direktoro de la Hematologia Fako ĉe la Hospitalo Lu Daopei, prezentis pioniran esploradon pri la traktado de Akuta Megakarioblasta Leŭkemio Ne-Down-Sindromo (Ne-DS-AMKL). La studo de lia teamo, titolita "Plibonigitaj Rezultoj per Bu/Cy+Melfalano kaj Bu/Cy+Tiotepa Reĝimoj en Haploidenta Hematopoeza Stamĉela Transplantado por Akuta Megakarioblasta Leŭkemio Ne-Down-Sindromo", estis prezentita en Abstraktaĵo 3492 kaj markas signifan progreson en AMKL-traktado.
Ne-DS-AMKL, malofta kaj agresema formo de leŭkemio, respondecas pri malgranda procento de kazoj de akuta mieloida leŭkemio (AML) kaj pediatriaj kaj plenkreskaj. Dum DS-AMKL ofte havas pli bonan prognozon, Ne-DS-AMKL havas malbonan prognozon kun trijara totala supervivo (OS) malpli ol 40%. Haploidenta hematopoeza stamĉela transplantado (haplo HCT) estas nuntempe la sola kuraca traktado havebla por ĉi tiuj pacientoj.
La studo fokusiĝis al la uzo de modifitaj Bu/Cy-bazitaj reĝimoj kune kun aŭ Melfalano (MEL) aŭ Tiotepo (TT) por plibonigi postvivadoprocentojn kaj redukti komplikaĵojn ĉe pacientoj spertantaj haploidentan stamĉelan transplantadon. La rezultoj estis promesplenaj, montrante signifan plibonigon en la ĝenerala postvivado (OS) inter pacientoj kun kompleta remisio (CR). La OS por CR-pacientoj estis 68.2%, kompare kun 16.7% por pacientoj, kiuj ne atingis CR (PR/NR), elstarigante la kritikan rolon de atingado de CR en plibonigado de postvivadaj rezultoj.
La studo inkluzivis 59 ne-DS-AMKL pediatriajn pacientojn kun mediana aĝo de 2 jaroj. Post la traktado, ĉiuj pacientoj atingis sukcesan enplantiĝon, kun mediana tempo de 13 tagoj por neutrofila enplantiĝo kaj 9 tagoj por trombocita enplantiĝo. Rimarkinde, la Bu/Cy+MEL kaj Bu/Cy+TT reĝimoj rezultigis 100% OS-oftecon por pacientoj en la Bu/Cy+TT grupo, kvankam ne estis signifaj diferencoj en OS inter la Bu/Cy kaj Bu/Cy+MEL grupoj.
Rilate al komplikaĵoj, la modifitaj reĝimoj montris reduktonredukto en la incidenco de grado III-IV akuta transplantaĵo-kontraŭ-gastiga malsano (aGVHD) kaj transplantaĵ-rilata morteco (TRM), plue substrekante la sekurecon de la novaj protokoloj. La incidenco de severa aGVHD estis signife pli malalta en la Bu/Cy+TT-grupo, kun redukto de kaj akuta kaj kronika GVHD kompare kun la tradicia Bu/Cy-reĝimo.
D-ro Wei emfazis la potencialon de ĉi tiuj modifitaj reĝimoj por plibonigi la rezultojn de pacientoj kun ne-DS-AMKL, precipe ĉe tiuj, kiuj atingis kompletan remision. La studo provizas valorajn komprenojn pri optimumigo de kuracprotokoloj por AMKL kaj preparas la scenejon por plia klinika esplorado. Dum la rezultoj por pacientoj kun parta remisio kaj ne-remisio estis malpli promesplenaj, la aliro ofertas esperon por pli bonaj kuracstrategioj en la estonteco.
Per daŭra esplorado kaj datenkolektado, la teamo de la Hospitalo Lu Daopei celas rafini ĉi tiujn reĝimojn por provizi daŭrajn solvojn por pacientoj kun ne-DS-AMKL, eble ŝanĝante la pejzaĝon de traktado por ĉi tiu malfacila leŭkemia subtipo.