Daun sindromy bolmadyk ýiti megakaryoblastik leýkemiýa (AMKL) üçin Gaploidentik kök öýjük transplantasiýasynda Bu/Cy+Melphalan we Bu/Cy+Thiotepa režimleri bilen ýaşaýyş derejesiniň ýokarlanmagy
2024-nji ýylyň 7-10-njy dekabry aralygynda San-Diegoda geçirilen Amerikan Gematologiýa Jemgyýetiniň (ASH) 66-njy ýyllyk ýygnagynda Lu Daopeý hassahanasynyň gematologiýa bölüminiň müdiri doktor Çži-Jie Weý Daun sindromy bolmadyk ýiti megakaryoblastik leýkemiýanyň (DS-AMKL däl) bejergisi boýunça täze ylmy işleri hödürledi. Onuň toparynyň “Daun sindromy bolmadyk ýiti megakaryoblastik leýkemiýa üçin Gaploidentiki gematopoetik kök öýjük transplantasiýasynda Bu/Cy+Melphalan we Bu/Cy+Thiotepa režimleri bilen gowulaşdyrylan netijeler” atly ylmy işi 3492-nji abstraktda beýan edildi we AMKL bejergisinde uly öňegidişlik alamatlandyrýar.
Leýkemiýanyň seýrek we agressiw görnüşi bolan DS-AMKL däl, çagalaryň we ulularyň ýiti mieloid leýkemiýasynyň (AML) az göterimini emele getirýär. DS-AMKL köplenç has gowy prognoz berýän bolsa, DS-AMKL däl prognoz ýaramaz, üç ýyllyk umumy ýaşaýyş derejesi (OS) 40%-den az. Gaploidentik gematopoetik kök öýjük transplantasiýa (haplo HCT) häzirki wagtda bu näsaglar üçin elýeterli ýeke-täk bejeriş usulydyr.
Bu gözleg haploidentik kök öýjük transplantasiýasyndan geçen hassalarda ýaşaýyş derejesini ýokarlandyrmak we gaýraüzülmeleri azaltmak üçin üýtgedilen Bu/Cy esasly režimleri Melphalan (MEL) ýa-da Thiotepa (TT) bilen bilelikde ulanmaga gönükdirildi. Netijeler umyt beriji bolup, doly remissiýa (CR) hassalarynda umumy ýaşaýyşda (OS) ep-esli gowulaşmany görkezdi. CR hassalary üçin OS 68,2% boldy, CR (PR/NR) gazanmadyk hassalar üçin bolsa 16,7%, bu bolsa CR gazanmagyň ýaşaýyş netijelerini gowulandyrmakdaky möhüm roluny görkezýär.
Bu gözlegde ortaça ýaşy 2 bolan 59 DS-AMKL bolmadyk çaga hassalary gatnaşdy. Bejergiden soň, ähli hassalar üstünlikli transplantasiýa gazandylar, neýtrofil transplantasiýasynyň ortaça wagty 13 gün, trombosit transplantasiýasynyň bolsa 9 gün boldy. Bu/Cy+MEL we Bu/Cy+TT režimleri Bu/Cy+TT toparyndaky hassalar üçin 100% OS derejesine getirdi, ýöne Bu/Cy we Bu/Cy+MEL toparlarynyň arasynda OS-de düýpli tapawutlar bolmady.
Kynçylyklar babatda üýtgedilen režimler peseldi.III-IV derejeli ýiti transplantat garşy eýe keseliniň (aGVHD) we transplantasiýa bilen baglanyşykly ölümleriň (TRM) ýüze çykmagyna täsir edip, täze protokollaryň howpsuzlygyny has-da nygtaýar. Agyr aGVHD ýüze çykmagy Bu/Cy+TT toparynda ep-esli pes bolup, däp bolan Bu/Cy režimine garanyňda hem ýiti, hem dowamly GVHD azalypdyr.
Doktor Weý bu üýtgedilen režimleriň DS-AMKL bolmadyk hassalaryň, esasanam doly remissiýa ýeten hassalaryň netijelerini gowulandyrmakdaky mümkinçiliklerini nygtady. Bu gözleg AMKL üçin bejeriş protokollaryny optimizirlemek boýunça gymmatly maglumatlary berýär we mundan beýläk-de kliniki barlaglar üçin esas döredýär. Bölekleýin remissiýa we remissiýa geçirmeýän hassalar üçin netijeler az umytly bolsa-da, bu çemeleşme geljekde has gowy bejeriş strategiýalary üçin umyt döredýär.
Lu Daopei hassahanasynyň topary yzygiderli gözleg we maglumat ýygnamak bilen, DS-AMKL bolmadyk näsaglar üçin uzak möhletli çözgütleri üpjün etmek üçin bu režimleri kämilleşdirmegi maksat edinýär, bu bolsa leýkemiýanyň bu kyn görnüşiniň bejergisiniň landşaftyny üýtgedip biler.