Pinahusay na Antas ng Kaligtasan Gamit ang mga Regimen ng Bu/Cy+Melphalan at Bu/Cy+Thiotepa sa Haploidentical Stem Cell Transplantation para sa Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia (AMKL)

Sa ika-66 na Taunang Pagpupulong ng American Society of Hematology (ASH) na ginanap sa San Diego mula Disyembre 7-10, 2024, si Dr. Zhi-Jie Wei, Direktor ng Hematology Department sa Lu Daopei Hospital, ay naglahad ng makabagong pananaliksik sa paggamot ng Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia (Non-DS-AMKL). Ang pag-aaral ng kanyang pangkat, na pinamagatang “Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia,” ay itinampok sa Abstract 3492 at nagmamarka ng isang makabuluhang pagsulong sa paggamot ng AMKL.

Ang Non-DS-AMKL, isang bihira at agresibong uri ng leukemia, ay bumubuo sa maliit na porsyento ng mga kaso ng acute myeloid leukemia (AML) sa mga bata at matatanda. Bagama't kadalasang may mas magandang prognosis ang DS-AMKL, ang Non-DS-AMKL ay may mahinang prognosis na may tatlong-taong overall survival (OS) rate na mas mababa sa 40%. Ang Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (haplo HCT) ang kasalukuyang tanging lunas na magagamit para sa mga pasyenteng ito.

Ang pag-aaral ay nakatuon sa paggamit ng mga binagong regimen na nakabatay sa Bu/Cy kasabay ng Melphalan (MEL) o Thiotepa (TT) upang mapabuti ang mga rate ng kaligtasan at mabawasan ang mga komplikasyon sa mga pasyenteng sumasailalim sa haploidentical stem cell transplantation. Ang mga resulta ay maganda, na nagpapakita ng isang makabuluhang pagpapabuti sa pangkalahatang kaligtasan (OS) sa mga pasyenteng may kumpletong remisyon (CR). Ang OS para sa mga pasyenteng may CR ay 68.2%, kumpara sa 16.7% para sa mga pasyenteng hindi nakamit ang CR (PR/NR), na nagbibigay-diin sa mahalagang papel ng pagkamit ng CR sa pagpapabuti ng mga resulta ng kaligtasan.

Kasama sa pag-aaral ang 59 na pasyenteng pediatric na Non-DS-AMKL na may median na edad na 2 taon. Pagkatapos ng paggamot, lahat ng pasyente ay nakamit ang matagumpay na engraftment, na may median na oras na 13 araw para sa neutrophil engraftment at 9 na araw para sa platelet engraftment. Kapansin-pansin, ang mga regimen ng Bu/Cy+MEL at Bu/Cy+TT ay nagresulta sa 100% OS rate para sa mga pasyente sa grupong Bu/Cy+TT, bagama't walang makabuluhang pagkakaiba sa OS sa pagitan ng mga grupong Bu/Cy at Bu/Cy+MEL.

Kung pag-uusapan ang mga komplikasyon, ang mga binagong regimen ay nagpakita ng pagbawaspagbabago sa saklaw ng Grade III-IV acute graft-versus-host disease (aGVHD) at transplant-related mortality (TRM), na lalong nagbibigay-diin sa kaligtasan ng mga bagong protocol. Ang saklaw ng malalang aGVHD ay mas mababa nang malaki sa grupong Bu/Cy+TT, na may pagbawas sa parehong acute at chronic GVHD kumpara sa tradisyonal na Bu/Cy regimen.

Binigyang-diin ni Dr. Wei ang potensyal ng mga binagong regimen na ito sa pagpapabuti ng mga resulta ng mga pasyenteng hindi DS-AMKL, lalo na sa mga nakakamit ng kumpletong remisyon. Ang pag-aaral ay nagbibigay ng mahahalagang pananaw sa pag-optimize ng mga protocol ng paggamot para sa AMKL at naghahanda ng daan para sa karagdagang klinikal na paggalugad. Bagama't hindi gaanong maganda ang mga resulta para sa mga pasyenteng may bahagyang remisyon at walang remisyon, ang pamamaraan ay nag-aalok ng pag-asa para sa mas mahusay na mga diskarte sa paggamot sa hinaharap.

Sa patuloy na pananaliksik at pangangalap ng datos, nilalayon ng pangkat ng Lu Daopei Hospital na pinuhin ang mga regimen na ito upang makapagbigay ng pangmatagalang solusyon para sa mga pasyenteng hindi DS-AMKL, na posibleng magpabago sa tanawin ng paggamot para sa mapanghamong subtype ng leukemia na ito.