டவுன் சிண்ட்ரோம் அல்லாத கடுமையான மெகாகாரியோபிளாஸ்டிக் லுகேமியா (AMKL) நோய்க்கான ஹாப்ளோஐடென்டிகல் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சையில் Bu/Cy+Melphalan மற்றும் Bu/Cy+Thiotepa சிகிச்சை முறைகளால் மேம்படுத்தப்பட்ட உயிர்வாழும் விகிதங்கள்

2024-12-17

12.17.2.webp

டிசம்பர் 7-10, 2024 வரை சான் டியாகோவில் நடைபெற்ற அமெரிக்க இரத்தவியல் சங்கத்தின் (ASH) 66வது ஆண்டுக்கூட்டத்தில், லு டாவோபெய் மருத்துவமனையின் இரத்தவியல் துறை இயக்குநர் டாக்டர். ஜி-ஜியே வெய், டவுன் சிண்ட்ரோம் அல்லாத கடுமையான மெகாகாரியோபிளாஸ்டிக் லுகேமியா (Non-DS-AMKL) சிகிச்சை குறித்த ஒரு முன்னோடி ஆராய்ச்சியை வழங்கினார். "டவுன் சிண்ட்ரோம் அல்லாத கடுமையான மெகாகாரியோபிளாஸ்டிக் லுகேமியாவுக்கான ஹாப்ளோஐடென்டிகல் ஹெமடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சையில் Bu/Cy+Melphalan மற்றும் Bu/Cy+Thiotepa சிகிச்சை முறைகள் மூலம் மேம்பட்ட விளைவுகள்" என்ற தலைப்பிலான அவரது குழுவின் ஆய்வு, சுருக்கம் 3492-இல் இடம்பெற்றதுடன், AMKL சிகிச்சையில் ஒரு குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றத்தையும் குறிக்கிறது.

அரிதான மற்றும் தீவிரமான ஒரு வகை இரத்தப் புற்றுநோயான நான்-டிஎஸ்-ஏஎம்கேஎல் (Non-DS-AMKL), குழந்தைகள் மற்றும் பெரியவர்களிடையே காணப்படும் கடுமையான மைலோயிட் லுகேமியா (AML) பாதிப்புகளில் ஒரு சிறிய சதவீதத்தைக் கொண்டுள்ளது. டிஎஸ்-ஏஎம்கேஎல் பெரும்பாலும் சிறந்த முன்கணிப்பைக் கொண்டிருக்கும் அதே வேளையில், நான்-டிஎஸ்-ஏஎம்கேஎல் மோசமான முன்கணிப்பைக் கொண்டுள்ளது; இதன் மூன்றாண்டு ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழும் விகிதம் (OS) 40%க்கும் குறைவாக உள்ளது. ஹாப்ளோஐடென்டிகல் ஹெமடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சை (haplo HCT) மட்டுமே தற்போது இந்த நோயாளிகளுக்குக் கிடைக்கக்கூடிய ஒரே குணப்படுத்தும் சிகிச்சையாகும்.

ஹாப்ளோஐடென்டிகல் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்கு உட்படும் நோயாளிகளிடையே உயிர்வாழும் விகிதங்களை மேம்படுத்தவும், சிக்கல்களைக் குறைக்கவும், மெல்ஃபாலன் (MEL) அல்லது தியோடெபா (TT) உடன் இணைந்து மாற்றியமைக்கப்பட்ட Bu/Cy-அடிப்படையிலான சிகிச்சை முறைகளின் பயன்பாட்டில் இந்த ஆய்வு கவனம் செலுத்தியது. முழுமையான குணமடைந்த (CR) நோயாளிகளிடையே ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழ்வில் (OS) குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றத்தைக் காட்டிய இதன் முடிவுகள் நம்பிக்கையளிப்பதாக இருந்தன. முழுமையான குணமடைந்த நோயாளிகளுக்கான OS 68.2% ஆக இருந்தது, அதேசமயம் முழுமையான குணமடையாத (PR/NR) நோயாளிகளுக்கான OS 16.7% ஆக இருந்தது. இது, உயிர்வாழும் முடிவுகளை மேம்படுத்துவதில் முழுமையான குணமடைதலை அடைவதன் முக்கியப் பங்கை எடுத்துக்காட்டுகிறது.

இந்த ஆய்வில், சராசரியாக 2 வயதுடைய, DS-AMKL அல்லாத 59 குழந்தைகள் சேர்க்கப்பட்டனர். சிகிச்சைக்குப் பிறகு, அனைத்து நோயாளிகளுக்கும் வெற்றிகரமான ஒட்டுதல் ஏற்பட்டது; நியூட்ரோஃபில் ஒட்டுதலுக்குச் சராசரியாக 13 நாட்களும், பிளேட்லெட் ஒட்டுதலுக்கு 9 நாட்களும் ஆனது. குறிப்பிடத்தக்க வகையில், Bu/Cy+MEL மற்றும் Bu/Cy+TT சிகிச்சை முறைகள், Bu/Cy+TT குழுவில் உள்ள நோயாளிகளுக்கு 100% ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழ்வு விகிதத்தை அளித்தன. இருப்பினும், Bu/Cy மற்றும் Bu/Cy+MEL குழுக்களுக்கு இடையே ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழ்வில் குறிப்பிடத்தக்க வேறுபாடுகள் எதுவும் இல்லை.

சிக்கல்களைப் பொறுத்தவரை, மாற்றியமைக்கப்பட்ட சிகிச்சை முறைகள் ஒரு குறைப்பைக் காட்டின.மூன்றாம் மற்றும் நான்காம் நிலை கடுமையான ஒட்டு-எதிர்-ஓம்புயிர் நோய் (aGVHD) மற்றும் மாற்று உறுப்பு தொடர்பான இறப்பு (TRM) ஆகியவற்றின் நிகழ்வுகளில் ஏற்பட்ட செயல்பாடு, புதிய நெறிமுறைகளின் பாதுகாப்பை மேலும் அடிக்கோடிட்டுக் காட்டுகிறது. பாரம்பரிய Bu/Cy சிகிச்சை முறையுடன் ஒப்பிடும்போது, Bu/Cy+TT குழுவில் கடுமையான aGVHD-யின் நிகழ்வு குறிப்பிடத்தக்க அளவில் குறைவாக இருந்ததுடன், கடுமையான மற்றும் நாள்பட்ட GVHD ஆகிய இரண்டிலும் குறைவு காணப்பட்டது.

குறிப்பாக முழுமையான குணமடைதலை அடையும் DS அல்லாத AMKL நோயாளிகளின் சிகிச்சை முடிவுகளை மேம்படுத்துவதில், இந்த மாற்றியமைக்கப்பட்ட சிகிச்சை முறைகளின் ஆற்றலை டாக்டர் வெய் வலியுறுத்தினார். இந்த ஆய்வு, AMKL-க்கான சிகிச்சை நெறிமுறைகளை உகந்ததாக்குவதில் மதிப்புமிக்க நுண்ணறிவுகளை வழங்குவதோடு, மேலதிக மருத்துவ ஆய்வுகளுக்கும் வழிவகுக்கிறது. பகுதி குணமடைதல் மற்றும் குணமடையாத நோயாளிகளுக்கான முடிவுகள் அவ்வளவு நம்பிக்கையளிப்பதாக இல்லை என்றாலும், இந்த அணுகுமுறை எதிர்காலத்தில் சிறந்த சிகிச்சை உத்திகளுக்கான நம்பிக்கையை அளிக்கிறது.

தொடர்ச்சியான ஆராய்ச்சி மற்றும் தரவு சேகரிப்பின் மூலம், லு டாவோபெய் மருத்துவமனை குழு, DS-அல்லாத AMKL நோயாளிகளுக்கு நீடித்த தீர்வுகளை வழங்கும் வகையில் இந்த சிகிச்சை முறைகளைச் செம்மைப்படுத்தவும், சவாலான இந்த லுகேமியா துணை வகைக்கான சிகிச்சை முறையை மாற்றியமைக்கவும் நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளது.