פֿאַרבעסערטע איבערלעבונג ראַטעס מיט Bu/Cy+Melphalan און Bu/Cy+Thiotepa רעזשים אין האַפּלאָידענטיקאַל סטעם צעל טראַנספּלאַנטאַציע פֿאַר ניט-דאַון סינדראָום אַקוט מעגאַקאַריאָבלאַסטיק לוקימיאַ (AMKL)
ביי דער 66סטער יערלעכער זיצונג פון דער אמעריקאנער געזעלשאפט פון העמאטאלאגיע (ASH) וואס איז פארגעקומען אין סאן דיעגא פון 7טן ביזן 10טן דעצעמבער, 2024, האט ד"ר זשי-דזשי וויי, דירעקטאר פון דער העמאטאלאגיע דעפארטמענט אין לו דאאפעי שפיטאל, פארגעשטעלט גרונט-ברייטע פארשונג איבער דער באהאנדלונג פון נישט-דאון סינדראם אקוטע מעגאקאריאבלאסטישע לוקימיע (נישט-DS-AMKL). זיין מאַנשאַפֿט'ס שטודיע, מיטן טיטל "פארבעסערטע רעזולטאטן מיט Bu/Cy+Melphalan און Bu/Cy+Thiotepa רעזשים אין האַפּלאָידענטישע העמאטאפּאָיעטיק סטעם צעל טראַנספּלאַנטאַציע פֿאַר נישט-דאון סינדראם אקוטע מעגאקאריאבלאסטישע לוקימיע," איז געווען פיטשערד אין אַבסטראַקט 3492 און מאַרקירט אַ באַדייטנדיקע פֿאָרשריט אין AMKL באַהאַנדלונג.
נישט-DS-AMKL, א זעלטענע און אגרעסיווע פאָרעם פון לויקעמיאַ, איז פאַראַנטוואָרטלעך פֿאַר אַ קליינעם פּראָצענט פון ביידע פּידיאַטרישע און דערוואַקסענע אַקוטע מיעלאָיד לויקעמיאַ (AML) פאַלן. כאָטש DS-AMKL האט אָפט אַ בעסערע פּראָגנאָז, האט נישט-DS-AMKL אַ שלעכטע פּראָגנאָז מיט אַ דריי-יאָר קוילעלדיק איבערלעבונג (OS) קורס פון ווייניקער ווי 40%. האַפּלאָידענטיקאַל העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל טראַנספּלאַנטאַציע (האַפּלאָ HCT) איז איצט די איינציקע היילונג באַהאַנדלונג בנימצא פֿאַר די פּאַטיענץ.
די שטודיע האט זיך קאנצענטרירט אויף דער באנוץ פון מאדיפיצירטע Bu/Cy-באזירטע רעזשים אין פארבינדונג מיט אדער מעלפאלאן (MEL) אדער טהיאָטעפּאַ (TT) צו פארבעסערן איבערלעבענס ראטעס און רעדוצירן קאמפליקאציעס אין פאציענטן וואס גייען דורך האַפּלאָידענטישע סטעם צעל טראַנספּלאַנטאַציע. די רעזולטאטן זענען געווען פילפארשפרעכנדיק, ווייזנדיק א באדייטנדיקע פארבעסערונג אין אלגעמיינע איבערלעבענס (OS) צווישן פולשטענדיקע רעמיסיע (CR) פאציענטן. די OS פאר CR פאציענטן איז געווען 68.2%, קעגן 16.7% פאר פאציענטן וואס האבן נישט דערגרייכט CR (PR/NR), אונטערשטרייכנדיק די קריטישע ראלע פון דערגרייכן CR אין פארבעסערן איבערלעבענס רעזולטאטן.
די שטודיע האט אריינגענומען 59 נישט-DS-AMKL פּעדיאַטרישע פּאַציענטן מיט אַ דורכשניטלעכן עלטער פון 2 יאָר. נאָך באַהאַנדלונג, האָבן אַלע פּאַציענטן דערגרייכט געראָטן ענגראַפטמענט, מיט אַ דורכשניטלעכן צייט פון 13 טעג פֿאַר נעוטראָפיל ענגראַפטמענט און 9 טעג פֿאַר טראָמבאָציטן ענגראַפטמענט. באַמערקענסווערט, די Bu/Cy+MEL און Bu/Cy+TT רעזשים האָבן רעזולטירט אין אַ 100% OS קורס פֿאַר פּאַציענטן אין דער Bu/Cy+TT גרופּע, כאָטש עס זענען נישט געווען קיין באַדייטנדיקע אונטערשיידן אין OS צווישן די Bu/Cy און Bu/Cy+MEL גרופּעס.
אין טערמינען פון קאָמפּליקאַציעס, די מאָדיפיצירטע רעזשים האָבן געוויזן אַ רעדוקציע.א פארקלענערונג אין דער אינצידענץ פון גראַד III-IV אַקוטע גראַפט-ווערסוס-האָסט קרענק (aGVHD) און טראַנספּלאַנט-פֿאַרבונדענע מאָרטאַליטעט (TRM), וואָס ווייטער אונטערשטרייכט די זיכערקייט פון די נייע פּראָטאָקאָלן. די אינצידענץ פון שווערע aGVHD איז געווען באַדייטנד נידעריקער אין דער Bu/Cy+TT גרופּע, מיט אַ רעדוקציע אין ביידע אַקוטע און כראָניש GVHD קאַמפּערד צו דער טראַדיציאָנעלער Bu/Cy רעזשים.
ד״ר וויי האט אונטערגעשטראָכן דעם פּאָטענציאַל פֿון די מאָדיפֿיצירטע רעזשים אין פֿאַרבעסערן די רעזולטאַטן פֿון נישט-DS-AMKL פּאַציענטן, באַזונדערס אין יענע וואָס דערגרייכן פֿולשטענדיקע רעמיסיע. די שטודיע גיט ווערטפֿולע אײַנבליקן אין אָפּטימיזירן באַהאַנדלונג פּראָטאָקאָלן פֿאַר AMKL און שטעלט דעם בינע פֿאַר ווײַטערדיקע קלינישע אויספֿאָרשונג. כאָטש די רעזולטאַטן פֿאַר טיילווײַזע רעמיסיע און נישט-רעמיסיע פּאַציענטן זענען געווען ווייניקער פֿאַרשפּרעכנדיק, אָפערט דער צוגאַנג האָפֿענונג פֿאַר בעסערע באַהאַנדלונג סטראַטעגיעס אין דער צוקונפֿט.
מיט ווייטערדיגע פאָרשונג און דאַטן זאַמלונג, צילט די לו דאַאָפּעי שפּיטאָל מאַנשאַפֿט צו פֿאַרבעסערן די רעזשים צו צושטעלן בלייַביקע לייזונגען פֿאַר ניט-DS-AMKL פּאַטיענץ, פּאָטענציעל טשאַנגינג די לאַנדשאַפט פון באַהאַנדלונג פֿאַר דעם טשאַלאַנדזשינג לוקימיאַ סובטיפּ.