नॉन-डाऊन सिंड्रोम ॲक्यूट मेगाकॅरियोब्लास्टिक ल्युकेमिया (AMKL) साठी हॅप्लोआयडेंटिकल स्टेम सेल ट्रान्सप्लांटेशनमध्ये Bu/Cy+Melphalan आणि Bu/Cy+Thiotepa उपचार पद्धतींमुळे जगण्याच्या दरात सुधारणा
७ ते १० डिसेंबर २०२४ दरम्यान सॅन दिएगो येथे आयोजित अमेरिकन सोसायटी ऑफ हेमॅटोलॉजीच्या (ASH) ६६ व्या वार्षिक बैठकीत, लु दाओपेई हॉस्पिटलच्या हेमॅटोलॉजी विभागाचे संचालक डॉ. झी-जी वेई यांनी नॉन-डाऊन सिंड्रोम ॲक्यूट मेगाकॅरियोब्लास्टिक ल्युकेमियाच्या (Non-DS-AMKL) उपचारांवरील महत्त्वपूर्ण संशोधन सादर केले. त्यांच्या टीमचा “Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia” नावाचा अभ्यास ॲबस्ट्रॅक्ट ३४९२ मध्ये समाविष्ट करण्यात आला होता आणि तो AMKL उपचारांमध्ये एक महत्त्वपूर्ण प्रगती दर्शवतो.
नॉन-डीएस-एएमकेएल, जो ल्युकेमियाचा एक दुर्मिळ आणि आक्रमक प्रकार आहे, तो लहान मुलांमधील आणि प्रौढांमधील तीव्र मायलोइड ल्युकेमियाच्या (AML) प्रकरणांमध्ये अल्प प्रमाणात आढळतो. डीएस-एएमकेएलचा रोगनिदानविषयक अंदाज अनेकदा चांगला असतो, तर नॉन-डीएस-एएमकेएलचा अंदाज वाईट असतो आणि त्याचा तीन वर्षांचा एकूण जगण्याचा दर (OS) ४०% पेक्षा कमी असतो. हॅप्लोआयडेंटिकल हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल ट्रान्सप्लांटेशन (हॅप्लो एचसीटी) ही सध्या या रुग्णांसाठी उपलब्ध असलेली एकमेव उपचारात्मक पद्धत आहे.
हॅप्लोआयडेंटिकल स्टेम सेल प्रत्यारोपण करणाऱ्या रुग्णांमध्ये जगण्याचे प्रमाण सुधारण्यासाठी आणि गुंतागुंत कमी करण्यासाठी, मेलफॅलन (MEL) किंवा थिओटेपा (TT) सोबत सुधारित Bu/Cy-आधारित उपचार पद्धतींच्या वापरावर या अभ्यासात लक्ष केंद्रित करण्यात आले. याचे परिणाम आशादायक होते, ज्यात पूर्ण उपशमन (CR) झालेल्या रुग्णांमध्ये एकूण जगण्याच्या दरात (OS) लक्षणीय सुधारणा दिसून आली. CR झालेल्या रुग्णांसाठी OS ६८.२% होता, तर CR न मिळालेल्या (PR/NR) रुग्णांसाठी तो १६.७% होता. यावरून जगण्याचे परिणाम सुधारण्यासाठी CR मिळवण्याची महत्त्वपूर्ण भूमिका अधोरेखित होते.
या अभ्यासात ५९ नॉन-डीएस-एएमकेएल बालरुग्णांचा समावेश होता, ज्यांचे सरासरी वय २ वर्षे होते. उपचारानंतर, सर्व रुग्णांमध्ये यशस्वी प्रत्यारोपण झाले, ज्यामध्ये न्यूट्रोफिल प्रत्यारोपणासाठी सरासरी १३ दिवस आणि प्लेटलेट प्रत्यारोपणासाठी ९ दिवस लागले. विशेष म्हणजे, Bu/Cy+MEL आणि Bu/Cy+TT या उपचार पद्धतींमुळे Bu/Cy+TT गटातील रुग्णांमध्ये १००% एकूण जगण्याचा दर (OS) दिसून आला, जरी Bu/Cy आणि Bu/Cy+MEL गटांमध्ये एकूण जगण्याच्या दरात कोणताही लक्षणीय फरक नव्हता.
गुंतागुंतीच्या बाबतीत, सुधारित उपचार पद्धतींमुळे घट दिसून आली.ग्रेड III-IV तीव्र ग्राफ्ट-व्हर्सस-होस्ट डिसीज (aGVHD) आणि प्रत्यारोपण-संबंधित मृत्यूदर (TRM) यांच्या घटनांमध्ये घट दिसून आली, ज्यामुळे नवीन प्रोटोकॉलची सुरक्षितता अधिक अधोरेखित झाली. पारंपारिक Bu/Cy उपचार पद्धतीच्या तुलनेत, Bu/Cy+TT गटामध्ये तीव्र aGVHD चे प्रमाण लक्षणीयरीत्या कमी होते, तसेच तीव्र आणि दीर्घकालीन GVHD या दोन्हीमध्ये घट झाली.
डॉ. वेई यांनी नॉन-डीएस-एएमकेएल रुग्णांचे, विशेषतः ज्यांना पूर्ण उपशम मिळतो, त्यांचे परिणाम सुधारण्यासाठी या सुधारित उपचार पद्धतींच्या क्षमतेवर भर दिला. हा अभ्यास एएमकेएलसाठी उपचार पद्धती अधिक प्रभावी बनवण्यासाठी मौल्यवान अंतर्दृष्टी प्रदान करतो आणि पुढील वैद्यकीय संशोधनासाठी मार्ग मोकळा करतो. आंशिक उपशम आणि उपशम न मिळालेल्या रुग्णांसाठीचे परिणाम कमी आशादायक असले तरी, हा दृष्टिकोन भविष्यात अधिक चांगल्या उपचार पद्धतींसाठी आशा निर्माण करतो.
सतत संशोधन आणि डेटा संकलनाच्या माध्यमातून, लु दाओपेई हॉस्पिटल टीमचे उद्दिष्ट आहे की नॉन-डीएस-एएमकेएल रुग्णांसाठी कायमस्वरूपी उपाय प्रदान करण्याकरिता या उपचार पद्धतींमध्ये सुधारणा करावी, ज्यामुळे ल्युकेमियाच्या या आव्हानात्मक उपप्रकाराच्या उपचारांचे स्वरूप संभाव्यतः बदलू शकेल.