Даун синдромунан тышкары курч мегакариобласттык лейкемия (AMKL) үчүн гаплоидентикалык өзөк клеткаларын трансплантациялоодо Bu/Cy+Melphalan жана Bu/Cy+Thiotepa режимдери менен жашоо көрсөткүчтөрүн жакшыртуу.
2024-жылдын 7-10-декабрында Сан-Диегодо өткөн Америкалык Гематология Коомунун (ASH) 66-жылдык жыйынында Лу Даопей ооруканасынын гематология бөлүмүнүн директору доктор Чжи-Цзе Вэй Даун синдромунан эмес курч мегакариобласттык лейкемияны (DS-AMKL эмес) дарылоо боюнча новатордук изилдөөлөрдү сунуштады. Анын командасынын "Даун синдромунан эмес курч мегакариобласттык лейкемия үчүн гаплоидентикалык гемопоэтикалык өзөк клеткаларын трансплантациялоодо Bu/Cy+Melphalan жана Bu/Cy+Thiotepa режимдери менен жакшыртылган натыйжалар" деп аталган изилдөөсү 3492-абстрактында чагылдырылган жана AMKLди дарылоодогу олуттуу жетишкендикти белгилейт.
Лейкемия оорусунун сейрек кездешүүчү жана агрессивдүү түрү болгон DS-AMKL эмес түрү балдардын жана чоңдордун курч миелоиддик лейкемиясынын (АМЛ) аз пайызын түзөт. DS-AMKL көбүнчө жакшыраак прогнозго ээ болсо, DS-AMKL эмес түрү начар прогнозго ээ, үч жылдык жалпы жашоо көрсөткүчү (ОС) 40% дан аз. Гаплоидентикалык гемопоэтикалык өзөк клеткаларын трансплантациялоо (гапло ГКТ) учурда бул бейтаптар үчүн жеткиликтүү болгон жалгыз айыктыруучу дарылоо болуп саналат.
Изилдөө гаплоидентикалык өзөк клеткаларын трансплантациялоодон өткөн бейтаптардын жашоо көрсөткүчтөрүн жакшыртуу жана татаалдашууларды азайтуу үчүн модификацияланган Bu/Cy негизиндеги режимдерди Melphalan (MEL) же Thiotepa (TT) менен бирге колдонууга багытталган. Жыйынтыктар үмүттүү болуп, толук ремиссия (CR) менен ооругандардын жалпы жашоо көрсөткүчүнүн (OS) олуттуу жакшырганын көрсөттү. CR менен ооругандардын OS көрсөткүчү 68,2%ды түздү, ал эми CRге (PR/NR) жетишпеген бейтаптарда 16,7% түздү, бул CRге жетишүүнүн жашоо көрсөткүчтөрүн жакшыртуудагы маанилүү ролун баса белгилейт.
Изилдөөгө орточо жашы 2 жаш болгон 59 DS-AMKL эмес педиатриялык бейтап катышкан. Дарылоодон кийин бардык бейтаптар ийгиликтүү энтрактацияга жетишкен, нейтрофилдерди энтрактациялоо үчүн орточо убакыт 13 күн жана тромбоциттерди энтрактациялоо үчүн 9 күн болгон. Белгилей кетчү нерсе, Bu/Cy+MEL жана Bu/Cy+TT режимдери Bu/Cy+TT тобундагы бейтаптар үчүн OS көрсөткүчүн 100% түзгөн, бирок Bu/Cy жана Bu/Cy+MEL топторунун ортосунда OS көрсөткүчүндө олуттуу айырмачылыктар болгон эмес.
Кыйынчылыктар жагынан алганда, өзгөртүлгөн режимдер төмөндөөнү көрсөттүIII-IV даражадагы курч трансплантаттын кожоюнга каршы оорусунун (aGVHD) жана трансплантацияга байланыштуу өлүмдүн (TRM) көрсөткүчтөрүнө таасир этүү, бул жаңы протоколдордун коопсуздугун дагы бир жолу баса белгилейт. Оор aGVHD көрсөткүчү Bu/Cy+TT тобунда бир кыйла төмөн болгон, салттуу Bu/Cy режимине салыштырмалуу курч жана өнөкөт GVHD көрсөткүчтөрү төмөндөгөн.
Доктор Вэй бул өзгөртүлгөн режимдердин DS-AMKL эмес бейтаптардын, айрыкча толук ремиссияга жеткендердин натыйжаларын жакшыртуудагы потенциалын баса белгиледи. Бул изилдөө AMKLди дарылоо протоколдорун оптималдаштыруу боюнча баалуу түшүнүктөрдү берет жана андан ары клиникалык изилдөөлөр үчүн негиз түзөт. Жарым-жартылай ремиссияга ээ жана ремиссияга ээ эмес бейтаптардын жыйынтыктары анчалык деле келечектүү болбосо да, бул ыкма келечекте дарылоонун жакшыраак стратегияларына үмүт берет.
Улантылган изилдөөлөр жана маалыматтарды чогултуу менен, Лу Даопей ооруканасынын командасы DS-AMKL эмес бейтаптар үчүн узак мөөнөттүү чечимдерди камсыз кылуу үчүн бул режимдерди өркүндөтүүнү көздөйт, бул лейкемия түрүнүн татаал түрүн дарылоо ландшафтын өзгөртүүгө мүмкүндүк берет.