Баланд бардоштани сатҳи зиндамонӣ бо реҷаҳои Bu/Cy+Melphalan ва Bu/Cy+Thiotepa дар трансплантатсияи ҳуҷайраҳои бунёдии гаплоидентикӣ барои лейкемияи шадиди мегакариобластикии ғайри-синдром (AMKL)
Дар ҷаласаи солонаи 66-уми Ҷамъияти гематологияи Амрико (ASH), ки аз 7 то 10 декабри соли 2024 дар Сан Диего баргузор гардид, доктор Чжи-Ҷие Вэй, директори шӯъбаи гематологияи беморхонаи Лу Даопей, таҳқиқоти наверо дар бораи табобати лейкемияи шадиди мегакариобластии ғайрисиндроми Даун (ғайри DS-AMKL) пешниҳод кард. Таҳқиқоти дастаи ӯ, ки бо номи "Натиҷаҳои беҳтаршуда бо реҷаҳои Бу/Си+Мелфалан ва Бу/Си+Тиотепа дар трансплантатсияи ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикии гаплоидентикӣ барои лейкемияи шадиди мегакариобластии ғайрисиндроми Даун" номгузорӣ шудааст, дар Хулосаи 3492 зикр шудааст ва як пешрафти назаррас дар табобати AMKL мебошад.
Ғайри-DS-AMKL, як шакли нодир ва хашмгини лейкемия, фоизи ками ҳолатҳои лейкемияи шадиди миелоидӣ (AML)-и кӯдакона ва калонсолонро ташкил медиҳад. Дар ҳоле ки DS-AMKL аксар вақт пешгӯии беҳтар дорад, ғайри-DS-AMKL пешгӯии бад дорад ва сатҳи умумии зиндамонӣ (OS) дар се сол камтар аз 40% аст. Трансплантатсияи ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикӣ (haplo HCT) дар айни замон ягона табобати шифобахш барои ин беморон мебошад.
Таҳқиқот ба истифодаи режимҳои тағйирёфтаи Bu/Cy дар якҷоягӣ бо Мелфалан (MEL) ё Тиотепа (TT) барои беҳтар кардани сатҳи зиндамонӣ ва коҳиш додани мушкилот дар бемороне, ки трансплантатсияи ҳуҷайраҳои бунёдии гаплоидентикиро аз сар гузаронидаанд, тамаркуз кард. Натиҷаҳо умедбахш буданд ва нишон доданд, ки дар байни беморони гирифтори ремиссияи пурра (CR) беҳбудии назаррас дар зиндамонии умумӣ (OS) ба назар мерасад. OS барои беморони CR 68,2% буд, дар муқоиса бо 16,7% барои бемороне, ки ба CR (PR/NR) ноил нашудаанд, ки нақши муҳими ба даст овардани CR-ро дар беҳтар кардани натиҷаҳои зиндамонӣ нишон медиҳад.
Таҳқиқот 59 бемори педиатрии ғайри DS-AMKL-ро бо синни миёнаи 2 сол дар бар мегирифт. Пас аз табобат, ҳамаи беморон бомуваффақият трансплантатсия ба даст оварданд, ки дар он вақти миёнаи трансплантатсияи нейтрофилҳо 13 рӯз ва трансплантатсияи тромбоситҳо 9 рӯзро ташкил медод. Қобили зикр аст, ки режимҳои Bu/Cy+MEL ва Bu/Cy+TT боиси 100% сатҳи OS барои беморон дар гурӯҳи Bu/Cy+TT шуданд, гарчанде ки дар OS байни гурӯҳҳои Bu/Cy ва Bu/Cy+MEL фарқиятҳои назаррас вуҷуд надоштанд.
Аз ҷиҳати мушкилот, режимҳои тағйирёфта коҳишро нишон додандтаъсири он ба паҳншавии бемории шадиди трансплантат бар зидди мизбон (aGVHD)-и дараҷаи III-IV ва фавти марбут ба трансплантатсия (TRM), ки бехатарии протоколҳои навро боз ҳам таъкид мекунад. Паҳншавии aGVHD-и шадид дар гурӯҳи Bu/Cy+TT ба таври назаррас пасттар буд ва дар муқоиса бо режими анъанавии Bu/Cy, ҳам GVHD-и шадид ва ҳам музмин коҳиш ёфт.
Д-р Вей ба потенсиали ин режимҳои тағйирёфта дар беҳтар кардани натиҷаҳои беморони ғайри DS-AMKL, бахусус дар онҳое, ки ба ремиссияи пурра ноил мегарданд, таъкид кард. Ин таҳқиқот фаҳмиши арзишмандеро дар бораи беҳтар кардани протоколҳои табобат барои AMKL пешниҳод мекунад ва заминаро барои таҳқиқоти минбаъдаи клиникӣ фароҳам меорад. Дар ҳоле ки натиҷаҳо барои беморони ремиссияи қисман ва ғайриремиссия камтар умедбахш буданд, ин равиш барои стратегияҳои беҳтари табобат дар оянда умед мебахшад.
Бо таҳқиқоти пайваста ва ҷамъоварии маълумот, дастаи беморхонаи Лу Даопей мекӯшад, ки ин низомҳоро такмил диҳад, то барои беморони ғайри DS-AMKL роҳҳои ҳалли пойдорро пешниҳод кунад ва эҳтимолан манзараи табобати ин зернамуди мушкили лейкемияро тағйир диҳад.