नॉन-डाउन सिंड्रोम एक्यूट मेगाकारियोब्लास्टिक ल्यूकेमिया (AMKL) के लिए हैप्लोआइडेंटिकल स्टेम सेल प्रत्यारोपण में Bu/Cy+Melphalan और Bu/Cy+Thiotepa उपचार पद्धतियों के साथ बेहतर उत्तरजीविता दरें।

7 से 10 दिसंबर, 2024 तक सैन डिएगो में आयोजित अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी (ASH) की 66वीं वार्षिक बैठक में, लू दाओपेई अस्पताल के हेमेटोलॉजी विभाग के निदेशक डॉ. झी-जी वेई ने नॉन-डाउन सिंड्रोम एक्यूट मेगाकार्योब्लास्टिक ल्यूकेमिया (नॉन-डीएस-एएमकेएल) के उपचार पर अभूतपूर्व शोध प्रस्तुत किया। उनकी टीम के अध्ययन का शीर्षक था, "नॉन-डाउन सिंड्रोम एक्यूट मेगाकार्योब्लास्टिक ल्यूकेमिया के लिए हैप्लोआइडेंटिकल हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण में Bu/Cy+Melphalan और Bu/Cy+Thiotepa उपचार पद्धतियों के साथ बेहतर परिणाम।" यह अध्ययन सार संख्या 3492 में प्रकाशित हुआ और एएमकेएल उपचार में एक महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतीक है।

नॉन-डीएस-एएमकेएल, ल्यूकेमिया का एक दुर्लभ और आक्रामक रूप है, जो बच्चों और वयस्कों दोनों में होने वाले एक्यूट मायलोइड ल्यूकेमिया (एएमएल) के मामलों का एक छोटा प्रतिशत है। जबकि डीएस-एएमकेएल का पूर्वानुमान अक्सर बेहतर होता है, नॉन-डीएस-एएमकेएल का पूर्वानुमान खराब होता है और इसकी तीन साल की समग्र उत्तरजीविता दर (ओएस) 40% से कम होती है। हैप्लोआइडेंटिकल हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (हैप्लो एचसीटी) वर्तमान में इन रोगियों के लिए उपलब्ध एकमात्र उपचारात्मक उपचार है।

इस अध्ययन में हेप्लोआइडेंटिकल स्टेम सेल प्रत्यारोपण करा रहे रोगियों में उत्तरजीविता दर में सुधार और जटिलताओं को कम करने के लिए मेलफालन (MEL) या थियोटेपा (TT) के साथ संशोधित Bu/Cy-आधारित उपचार पद्धतियों के उपयोग पर ध्यान केंद्रित किया गया। परिणाम आशाजनक रहे, जिनमें पूर्ण छूट (CR) प्राप्त करने वाले रोगियों में समग्र उत्तरजीविता (OS) में महत्वपूर्ण सुधार देखा गया। CR प्राप्त करने वाले रोगियों की OS 68.2% थी, जबकि CR प्राप्त न करने वाले रोगियों (PR/NR) की OS 16.7% थी, जो उत्तरजीविता परिणामों में सुधार के लिए CR प्राप्त करने की महत्वपूर्ण भूमिका को उजागर करती है।

इस अध्ययन में 2 वर्ष की औसत आयु वाले 59 नॉन-डीएस-एएमकेएल बाल रोगियों को शामिल किया गया। उपचार के बाद, सभी रोगियों में सफल प्रत्यारोपण हुआ, जिसमें न्यूट्रोफिल प्रत्यारोपण का औसत समय 13 दिन और प्लेटलेट प्रत्यारोपण का औसत समय 9 दिन था। विशेष रूप से, बु/साइ+एमईएल और बु/साइ+टीटी उपचारों के परिणामस्वरूप बु/साइ+टीटी समूह के रोगियों में 100% जीवित रहने की दर (ओएस) प्राप्त हुई, हालांकि बु/साइ और बु/साइ+एमईएल समूहों के बीच जीवित रहने की दर में कोई महत्वपूर्ण अंतर नहीं था।

जटिलताओं के संदर्भ में, संशोधित उपचार पद्धतियों ने कमी दिखाई।ग्रेड III-IV तीव्र ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (aGVHD) और प्रत्यारोपण-संबंधी मृत्यु दर (TRM) की घटनाओं में कमी आई है, जो नए प्रोटोकॉल की सुरक्षा को और अधिक रेखांकित करती है। गंभीर aGVHD की घटनाएँ Bu/Cy+TT समूह में काफी कम थीं, और पारंपरिक Bu/Cy उपचार की तुलना में तीव्र और दीर्घकालिक दोनों प्रकार के GVHD में कमी आई।

डॉ. वेई ने नॉन-डीएस-एएमकेएल रोगियों, विशेष रूप से पूर्ण रूप से रोगमुक्त होने वाले रोगियों के उपचार परिणामों में सुधार लाने के लिए इन संशोधित उपचार पद्धतियों की क्षमता पर बल दिया। यह अध्ययन एएमकेएल के उपचार प्रोटोकॉल को अनुकूलित करने के लिए बहुमूल्य जानकारी प्रदान करता है और आगे के नैदानिक ​​अन्वेषण के लिए आधार तैयार करता है। यद्यपि आंशिक रूप से रोगमुक्त और रोगमुक्त न होने वाले रोगियों के परिणाम उतने आशाजनक नहीं थे, फिर भी यह दृष्टिकोण भविष्य में बेहतर उपचार रणनीतियों की उम्मीद जगाता है।

निरंतर अनुसंधान और डेटा संग्रह के साथ, लू दाओपेई अस्पताल की टीम का लक्ष्य नॉन-डीएस-एएमकेएल रोगियों के लिए स्थायी समाधान प्रदान करने के लिए इन उपचार पद्धतियों को परिष्कृत करना है, जिससे इस चुनौतीपूर्ण ल्यूकेमिया उपप्रकार के उपचार के परिदृश्य में संभावित रूप से बदलाव आ सके।