ಡೌನ್ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ ಅಲ್ಲದ ತೀವ್ರವಾದ ಮೆಗಾಕಾರ್ಯೋಬ್ಲಾಸ್ಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (AMKL) ಗಾಗಿ ಹ್ಯಾಪ್ಲಾಯ್ಡೆಂಟಿಕಲ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಪ್ಲಾಂಟೇಶನ್ನಲ್ಲಿ ಬು/ಸೈ+ಮೆಲ್ಫಾಲನ್ ಮತ್ತು ಬು/ಸೈ+ಥಿಯೋಟೆಪಾ ರೆಜಿಮೆನ್ಗಳೊಂದಿಗೆ ಸುಧಾರಿತ ಬದುಕುಳಿಯುವ ದರಗಳು.
ಡಿಸೆಂಬರ್ 7-10, 2024 ರಂದು ಸ್ಯಾನ್ ಡಿಯಾಗೋದಲ್ಲಿ ನಡೆದ ಅಮೇರಿಕನ್ ಸೊಸೈಟಿ ಆಫ್ ಹೆಮಟಾಲಜಿ (ASH) ನ 66 ನೇ ವಾರ್ಷಿಕ ಸಭೆಯಲ್ಲಿ, ಲು ದಾವೊಪೆ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ಹೆಮಟಾಲಜಿ ವಿಭಾಗದ ನಿರ್ದೇಶಕ ಡಾ. ಝಿ-ಜೀ ವೀ, ನಾನ್-ಡೌನ್ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ ಅಕ್ಯೂಟ್ ಮೆಗಾಕಾರ್ಯೋಬ್ಲಾಸ್ಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (ನಾನ್-DS-AMKL) ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಕುರಿತು ಹೊಸ ಸಂಶೋಧನೆಯನ್ನು ಮಂಡಿಸಿದರು. "ಡೌನ್ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ ಅಕ್ಯೂಟ್ ಮೆಗಾಕಾರ್ಯೋಬ್ಲಾಸ್ಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾಕ್ಕಾಗಿ ಹ್ಯಾಪ್ಲೋಯಿಡೆಂಟಿಕಲ್ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಪ್ಲಾಂಟೇಶನ್ನಲ್ಲಿ ಬು/ಸೈ+ಮೆಲ್ಫಾಲನ್ ಮತ್ತು ಬು/ಸೈ+ಥಿಯೋಟೆಪಾ ರೆಜಿಮೆನ್ಸ್ನೊಂದಿಗೆ ಸುಧಾರಿತ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು" ಎಂಬ ಶೀರ್ಷಿಕೆಯ ಅವರ ತಂಡದ ಅಧ್ಯಯನವು ಅಮೂರ್ತ 3492 ರಲ್ಲಿ ಕಾಣಿಸಿಕೊಂಡಿದೆ ಮತ್ತು AMKL ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಗಮನಾರ್ಹ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಗುರುತಿಸುತ್ತದೆ.
ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾದ ಅಪರೂಪದ ಮತ್ತು ಆಕ್ರಮಣಕಾರಿ ರೂಪವಾದ ನಾನ್-ಡಿಎಸ್-ಎಎಂಕೆಎಲ್, ಮಕ್ಕಳ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಕರ ತೀವ್ರ ಮೈಲೋಯ್ಡ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (ಎಎಂಎಲ್) ಪ್ರಕರಣಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದು ಸಣ್ಣ ಶೇಕಡಾವಾರು ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ. ಡಿಎಸ್-ಎಎಂಕೆಎಲ್ ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಉತ್ತಮ ಮುನ್ನರಿವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರೆ, ಡಿಎಸ್-ಎಎಂಕೆಎಲ್ ಅಲ್ಲದವು ಕಳಪೆ ಮುನ್ನರಿವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದು, ಮೂರು ವರ್ಷಗಳ ಒಟ್ಟಾರೆ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ (ಒಎಸ್) ದರವು 40% ಕ್ಕಿಂತ ಕಡಿಮೆಯಿದೆ. ಹ್ಯಾಪ್ಲೋಯಿಡೆಂಟಿಕಲ್ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಪ್ಲಾಂಟೇಶನ್ (ಹ್ಯಾಪ್ಲೊ ಎಚ್ಸಿಟಿ) ಪ್ರಸ್ತುತ ಈ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಲಭ್ಯವಿರುವ ಏಕೈಕ ಗುಣಪಡಿಸುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.
ಹ್ಯಾಪ್ಲೋಯಿಡೆಂಟಿಕಲ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಕಸಿ ಮಾಡುವಿಕೆಗೆ ಒಳಗಾಗುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಮತ್ತು ತೊಡಕುಗಳನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಮೆಲ್ಫಲನ್ (MEL) ಅಥವಾ ಥಿಯೋಟೆಪಾ (TT) ಜೊತೆಗೆ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಬು/ಸೈ-ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಕ್ರಮಗಳ ಬಳಕೆಯ ಮೇಲೆ ಅಧ್ಯಯನವು ಗಮನಹರಿಸಿತು. ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಭರವಸೆ ನೀಡುತ್ತಿದ್ದವು, ಸಂಪೂರ್ಣ ಉಪಶಮನ (CR) ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಒಟ್ಟಾರೆ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯಲ್ಲಿ (OS) ಗಮನಾರ್ಹ ಸುಧಾರಣೆಯನ್ನು ತೋರಿಸಿದವು. CR ರೋಗಿಗಳಿಗೆ OS 68.2% ಆಗಿತ್ತು, CR (PR/NR) ಸಾಧಿಸದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ 16.7% ಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, ಬದುಕುಳಿಯುವ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುವಲ್ಲಿ CR ಸಾಧಿಸುವ ನಿರ್ಣಾಯಕ ಪಾತ್ರವನ್ನು ಎತ್ತಿ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ.
ಈ ಅಧ್ಯಯನವು 2 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನ 59 DS-AMKL ಅಲ್ಲದ ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ, ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಿಗಳು ಯಶಸ್ವಿ ಕಸಿ ಮಾಡುವಿಕೆಯನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದರು, ನ್ಯೂಟ್ರೋಫಿಲ್ ಕಸಿ ಮಾಡುವಿಕೆಗೆ ಸರಾಸರಿ ಸಮಯ 13 ದಿನಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ಲೇಟ್ಲೆಟ್ ಕಸಿ ಮಾಡುವಿಕೆಗೆ 9 ದಿನಗಳು. ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ, ಬು/ಸೈ+ಎಂಇಎಲ್ ಮತ್ತು ಬು/ಸೈ+ಟಿಟಿ ಕಟ್ಟುಪಾಡುಗಳು ಬು/ಸೈ+ಟಿಟಿ ಗುಂಪಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ 100% OS ದರವನ್ನು ನೀಡಿತು, ಆದಾಗ್ಯೂ ಬು/ಸೈ ಮತ್ತು ಬು/ಸೈ+ಎಂಇಎಲ್ ಗುಂಪುಗಳ ನಡುವೆ OS ನಲ್ಲಿ ಯಾವುದೇ ಗಮನಾರ್ಹ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳಿಲ್ಲ.
ತೊಡಕುಗಳ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ, ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಕಟ್ಟುಪಾಡುಗಳು ಇಳಿಕೆಯನ್ನು ತೋರಿಸಿದವುಗ್ರೇಡ್ III-IV ಅಕ್ಯೂಟ್ ಗ್ರಾಫ್ಟ್-ವರ್ಸಸ್-ಹೋಸ್ಟ್ ಡಿಸೀಸ್ (aGVHD) ಮತ್ತು ಟ್ರಾನ್ಸ್ಪ್ಲಾಂಟ್-ರಿಲೇಟೆಡ್ ಮರ್ತ್ಯತೆ (TRM) ಯ ಸಂಭವದಲ್ಲಿನ ಬದಲಾವಣೆಯು ಹೊಸ ಪ್ರೋಟೋಕಾಲ್ಗಳ ಸುರಕ್ಷತೆಯನ್ನು ಮತ್ತಷ್ಟು ಒತ್ತಿಹೇಳುತ್ತದೆ. ಸಾಂಪ್ರದಾಯಿಕ ಬು/ಸೈ ಕಟ್ಟುಪಾಡಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ತೀವ್ರ ಮತ್ತು ದೀರ್ಘಕಾಲದ GVHD ಎರಡರಲ್ಲೂ ಕಡಿತದೊಂದಿಗೆ ಬು/ಸೈ+ಟಿಟಿ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿ ತೀವ್ರವಾದ aGVHD ಯ ಸಂಭವವು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಕಡಿಮೆಯಾಗಿದೆ.
DS-AMKL ಅಲ್ಲದ ರೋಗಿಗಳ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುವಲ್ಲಿ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಸಂಪೂರ್ಣ ಉಪಶಮನವನ್ನು ಸಾಧಿಸುವವರಲ್ಲಿ, ಈ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಕಟ್ಟುಪಾಡುಗಳ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಡಾ. ವೀ ಒತ್ತಿ ಹೇಳಿದರು. AMKL ಗಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರೋಟೋಕಾಲ್ಗಳನ್ನು ಅತ್ಯುತ್ತಮವಾಗಿಸುವುದರ ಕುರಿತು ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ಅಮೂಲ್ಯವಾದ ಒಳನೋಟಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಮತ್ತಷ್ಟು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪರಿಶೋಧನೆಗೆ ವೇದಿಕೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿಸುತ್ತದೆ. ಭಾಗಶಃ ಉಪಶಮನ ಮತ್ತು ಉಪಶಮನವಿಲ್ಲದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಕಡಿಮೆ ಭರವಸೆ ನೀಡಿದ್ದರೂ, ಈ ವಿಧಾನವು ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ಉತ್ತಮ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ತಂತ್ರಗಳಿಗೆ ಭರವಸೆ ನೀಡುತ್ತದೆ.
ನಿರಂತರ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ದತ್ತಾಂಶ ಸಂಗ್ರಹಣೆಯೊಂದಿಗೆ, ಲು ದಾವೊಪೆ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ತಂಡವು DS-AMKL ಅಲ್ಲದ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಶಾಶ್ವತ ಪರಿಹಾರಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸಲು ಈ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಧಾನಗಳನ್ನು ಪರಿಷ್ಕರಿಸುವ ಗುರಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ, ಈ ಸವಾಲಿನ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ ಉಪವಿಭಾಗಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಭೂದೃಶ್ಯವನ್ನು ಸಂಭಾವ್ಯವಾಗಿ ಬದಲಾಯಿಸುತ್ತದೆ.