Rate de supraviețuire îmbunătățite cu scheme de tratament cu Bu/Cy+Melphalan și Bu/Cy+Thiotepa în transplantul de celule stem haploidentice pentru leucemia megacarioblastică acută (AMKL) fără sindrom Down

La cea de-a 66-a Reuniune Anuală a Societății Americane de Hematologie (ASH), care a avut loc la San Diego în perioada 7-10 decembrie 2024, Dr. Zhi-Jie Wei, directorul Departamentului de Hematologie de la Spitalul Lu Daopei, a prezentat o cercetare inovatoare privind tratamentul leucemiei megacarioblastice acute non-Down (AMKL non-DS). Studiul echipei sale, intitulat „Rezultate îmbunătățite cu regimuri Bu/Cy+Melphalan și Bu/Cy+Thiotepa în transplantul de celule stem hematopoietice haploidentice pentru leucemia megacarioblastică acută non-Down”, a fost prezentat în Rezumatul 3492 și marchează un progres semnificativ în tratamentul AMKL.

Leucemia mieloidă acută (LAM) non-DS-AMKL, o formă rară și agresivă de leucemie, reprezintă un procent mic de cazuri de leucemie mieloidă acută (LAM) atât la copii, cât și la adulți. În timp ce LAM-D-AMKL are adesea un prognostic mai bun, LAM-D-AMKL non-DS are un prognostic slab, cu o rată de supraviețuire generală (OS) la trei ani mai mică de 40%. Transplantul de celule stem hematopoietice haploidentice (haplo HCT) este în prezent singurul tratament curativ disponibil pentru acești pacienți.

Studiul s-a concentrat pe utilizarea schemelor terapeutice modificate pe bază de Bu/Cy în asociere fie cu Melphalan (MEL), fie cu Thiotepa (TT) pentru a îmbunătăți ratele de supraviețuire și a reduce complicațiile la pacienții supuși transplantului de celule stem haploidentice. Rezultatele au fost promițătoare, arătând o îmbunătățire semnificativă a supraviețuirii generale (SG) în rândul pacienților cu remisiune completă (RC). SG pentru pacienții cu RC a fost de 68,2%, comparativ cu 16,7% pentru pacienții care nu au obținut RC (PR/NR), subliniind rolul critic al obținerii RC în îmbunătățirea rezultatelor privind supraviețuirea.

Studiul a inclus 59 de pacienți pediatrici fără DS-AMKL, cu o vârstă mediană de 2 ani. După tratament, toți pacienții au obținut grefarea cu succes, cu un timp median de 13 zile pentru grefarea neutrofilelor și 9 zile pentru grefarea plachetară. În mod notabil, schemele de tratament Bu/Cy+MEL și Bu/Cy+TT au dus la o rată de OS de 100% pentru pacienții din grupul Bu/Cy+TT, deși nu au existat diferențe semnificative în ceea ce privește OS între grupurile Bu/Cy și Bu/Cy+MEL.

În ceea ce privește complicațiile, schemele terapeutice modificate au arătat o reducereo creștere a incidenței bolii acute grefă-contra-gazdă (aGVHD) de gradul III-IV și a mortalității legate de transplant (TRM), subliniind și mai mult siguranța noilor protocoale. Incidența aGVHD severă a fost semnificativ mai mică în grupul Bu/Cy+TT, cu o reducere atât a GVHD acute, cât și a celei cronice, comparativ cu regimul tradițional Bu/Cy.

Dr. Wei a subliniat potențialul acestor scheme terapeutice modificate în îmbunătățirea rezultatelor pacienților fără DS-AMKL, în special la cei care au obținut o remisie completă. Studiul oferă informații valoroase despre optimizarea protocoalelor de tratament pentru AMKL și pregătește terenul pentru explorări clinice ulterioare. Deși rezultatele pentru pacienții cu remisie parțială și fără remisie au fost mai puțin promițătoare, abordarea oferă speranță pentru strategii de tratament mai bune în viitor.

Prin cercetarea și colectarea continuă de date, echipa Spitalului Lu Daopei își propune să perfecționeze aceste scheme terapeutice pentru a oferi soluții durabile pacienților fără DS-AMKL, schimbând potențial peisajul tratamentului pentru acest subtip dificil de leucemie.