تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة باستخدام نظامي Bu/Cy+Melphalan و Bu/Cy+Thiotepa في زراعة الخلايا الجذعية غير المتطابقة تمامًا لسرطان الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون (AMKL)

في الاجتماع السنوي السادس والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) الذي عُقد في سان دييغو في الفترة من 7 إلى 10 ديسمبر 2024، قدّم الدكتور تشي-جي وي، مدير قسم أمراض الدم في مستشفى لو داوبي، بحثًا رائدًا حول علاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون (Non-DS-AMKL). وقد عُرضت دراسة فريقه، بعنوان "تحسين النتائج باستخدام نظامي Bu/Cy+Melphalan و Bu/Cy+Thiotepa في زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم من متبرع غير مطابق تمامًا لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون"، في الملخص رقم 3492، وتُمثل تقدمًا هامًا في علاج هذا النوع من ابيضاض الدم.

يمثل سرطان الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون (DS-AMKL)، وهو نوع نادر وعدواني من سرطان الدم، نسبة ضئيلة من حالات سرطان الدم النخاعي الحاد (AML) لدى الأطفال والبالغين. في حين أن سرطان الدم النخاعي الحاد المرتبط بمتلازمة داون (DS-AMKL) غالبًا ما يكون له مآل أفضل، فإن سرطان الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون (Non-DS-AMKL) له مآل سيئ، حيث تقل نسبة البقاء على قيد الحياة لمدة ثلاث سنوات عن 40%. ويُعد زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم من متبرع غير مطابق تمامًا (haplo HCT) حاليًا العلاج الشافي الوحيد المتاح لهؤلاء المرضى.

ركزت الدراسة على استخدام أنظمة علاجية معدلة تعتمد على البوسلفان/السيكلوفوسفاميد مع إما ميلفالان أو ثيوتيبا لتحسين معدلات البقاء على قيد الحياة وتقليل المضاعفات لدى المرضى الذين يخضعون لزراعة الخلايا الجذعية من متبرع غير مطابق تمامًا. كانت النتائج واعدة، إذ أظهرت تحسنًا ملحوظًا في معدل البقاء على قيد الحياة الإجمالي لدى المرضى الذين حققوا هدأة كاملة. بلغ معدل البقاء على قيد الحياة الإجمالي للمرضى الذين حققوا هدأة كاملة 68.2%، مقارنةً بـ 16.7% للمرضى الذين لم يحققوا هدأة كاملة، مما يسلط الضوء على الدور الحاسم لتحقيق الهدأة الكاملة في تحسين نتائج البقاء على قيد الحياة.

شملت الدراسة 59 مريضًا من الأطفال المصابين بسرطان الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون، بمتوسط ​​عمر سنتين. بعد العلاج، حقق جميع المرضى نجاحًا في عملية زرع الخلايا الجذعية، بمتوسط ​​13 يومًا لزرع العدلات و9 أيام لزرع الصفائح الدموية. والجدير بالذكر أن نظامي العلاج Bu/Cy+MEL وBu/Cy+TT حققا معدل بقاء إجمالي بنسبة 100% للمرضى في مجموعة Bu/Cy+TT، على الرغم من عدم وجود فروق ذات دلالة إحصائية في معدل البقاء الإجمالي بين مجموعتي Bu/Cy وBu/Cy+MEL.

أما فيما يتعلق بالمضاعفات، فقد أظهرت الأنظمة المعدلة انخفاضًاأظهرت النتائج انخفاضًا في معدل الإصابة بداء الطعم ضد المضيف الحاد من الدرجة الثالثة والرابعة (aGVHD) ومعدل الوفيات المرتبطة بالزرع (TRM)، مما يؤكد سلامة البروتوكولات الجديدة. وكان معدل الإصابة بداء الطعم ضد المضيف الحاد الشديد أقل بكثير في مجموعة Bu/Cy+TT، مع انخفاض في كل من داء الطعم ضد المضيف الحاد والمزمن مقارنةً بنظام Bu/Cy التقليدي.

أكد الدكتور وي على إمكانات هذه الأنظمة العلاجية المعدلة في تحسين نتائج مرضى سرطان الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون، لا سيما أولئك الذين حققوا شفاءً تامًا. تقدم هذه الدراسة رؤى قيّمة لتحسين بروتوكولات علاج سرطان الدم النخاعي الحاد، وتمهد الطريق لمزيد من الدراسات السريرية. ورغم أن نتائج المرضى الذين حققوا شفاءً جزئيًا أو لم يحققوا شفاءً كانت أقل إيجابية، إلا أن هذا النهج يبشر باستراتيجيات علاجية أفضل في المستقبل.

مع استمرار البحث وجمع البيانات، يهدف فريق مستشفى لو داوبي إلى تحسين هذه الأنظمة لتوفير حلول دائمة لمرضى سرطان الدم النخاعي الحاد غير المرتبط بمتلازمة داون، مما قد يغير مشهد العلاج لهذا النوع الفرعي الصعب من سرطان الدم.