Daun Sindromu Olmayan Kəskin Meqakaryoblastik Lösemi (AMKL) Üçün Haploidentik Kök Hüceyrə Transplantasiyasında Bu/Cy+Melphalan və Bu/Cy+Thiotepa Rejimləri ilə Yaşama Nisbətlərinin Yaxşılaşdırılması
7-10 dekabr 2024-cü il tarixlərində San Dieqoda keçirilən Amerika Hematologiya Cəmiyyətinin (ASH) 66-cı İllik Yığıncağında Lu Daopei Xəstəxanasının Hematologiya şöbəsinin direktoru Dr. Zhi-Jie Wei Daun Sindromu olmayan Kəskin Meqakaryoblastik Lösemi (DS-AMKL olmayan) müalicəsi ilə bağlı qabaqcıl tədqiqat təqdim etdi. Onun komandasının "Daun Sindromu olmayan Kəskin Meqakaryoblastik Lösemi üçün Haploidentik Hematopoetik Kök Hüceyrə Transplantasiyasında Bu/Cy+Melphalan və Bu/Cy+Thiotepa Rejimləri ilə Təkmilləşdirilmiş Nəticələr" adlı tədqiqatı 3492 saylı Xülasəsində yer aldı və AMKL müalicəsində əhəmiyyətli bir irəliləyiş olduğunu qeyd etdi.
Nadir və aqressiv leykemiya forması olan Qeyri-DS-AMKL həm uşaqlarda, həm də yetkinlərdə kəskin miyeloid leykemiya (KML) hallarının az bir faizini təşkil edir. DS-AMKL-in proqnozu tez-tez daha yaxşı olsa da, Qeyri-DS-AMKL-in proqnozu zəifdir və üç illik ümumi sağ qalma (ÜS) nisbəti 40%-dən azdır. Haploidentik hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyası (haplo HCT) hazırda bu xəstələr üçün mövcud olan yeganə müalicəvi müalicədir.
Tədqiqat, haploidentik kök hüceyrə transplantasiyası keçirən xəstələrdə sağ qalma nisbətlərini yaxşılaşdırmaq və ağırlaşmaları azaltmaq üçün modifikasiya olunmuş Bu/Cy əsaslı rejimlərin Melphalan (MEL) və ya Thiotepa (TT) ilə birlikdə istifadəsinə yönəlmişdir. Nəticələr ümidverici idi və tam remissiya (CR) xəstələrində ümumi sağ qalmada (OS) əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşma göstərdi. CR xəstələrində OS 68,2% təşkil edirdi, CR (PR/NR) əldə etməyən xəstələrdə isə bu rəqəm 16,7% idi ki, bu da CR əldə etməyin sağ qalma nəticələrinin yaxşılaşdırılmasındakı mühüm rolunu vurğulayır.
Tədqiqata orta yaşı 2 olan 59 DS-AMKL olmayan pediatrik xəstə daxil edilmişdir. Müalicədən sonra bütün xəstələr uğurlu enqraftasiyaya nail olmuş, neytrofil enqraftının orta müddəti 13 gün, trombosit enqraftının isə 9 gün olmuşdur. Xüsusilə, Bu/Cy+MEL və Bu/Cy+TT rejimləri Bu/Cy+TT qrupundakı xəstələrdə 100% OS nisbəti ilə nəticələnmişdir, baxmayaraq ki, Bu/Cy və Bu/Cy+MEL qrupları arasında OS-də əhəmiyyətli fərqlər müşahidə edilməmişdir.
Fəsadlar baxımından, dəyişdirilmiş rejimlər azalma göstərdiIII-IV dərəcəli kəskin transplantat-sahib əleyhinə xəstəlik (aGVHD) və transplantasiya ilə əlaqəli ölüm (TRM) hallarının azalmasına təsir göstərərək, yeni protokolların təhlükəsizliyini daha da vurğulayır. Ağır aGVHD hallarının Bu/Cy+TT qrupunda əhəmiyyətli dərəcədə aşağı olması, ənənəvi Bu/Cy rejimi ilə müqayisədə həm kəskin, həm də xroniki GVHD hallarının azalması müşahidə olunmuşdur.
Doktor Vey, bu modifikasiya olunmuş rejimlərin DS-AMKL olmayan xəstələrin, xüsusən də tam remissiyaya nail olanların nəticələrini yaxşılaşdırmaq potensialını vurğuladı. Tədqiqat AMKL üçün müalicə protokollarının optimallaşdırılması ilə bağlı dəyərli məlumatlar verir və gələcək klinik tədqiqatlar üçün zəmin yaradır. Qismən remissiya və remissiya olmayan xəstələr üçün nəticələr daha az ümidverici olsa da, yanaşma gələcəkdə daha yaxşı müalicə strategiyaları üçün ümid verir.
Davamlı tədqiqatlar və məlumatların toplanması ilə Lu Daopei Xəstəxanası komandası, DS-AMKL olmayan xəstələr üçün davamlı həllər təmin etmək üçün bu rejimləri təkmilləşdirməyi hədəfləyir və bu da potensial olaraq bu çətin lösemi alt tipinin müalicə mənzərəsini dəyişdirir.