Përmirësimi i Shkallës së Mbijetesës me Regjimet Bu/Cy+Melphalan dhe Bu/Cy+Thiotepa në Transplantimin e Qelizave Staminale Haploidentike për Leuçeminë Akute Megakarioblastike (AMKL) jo me Sindromën Down
Në Takimin e 66-të Vjetor të Shoqatës Amerikane të Hematologjisë (ASH) të mbajtur në San Diego nga 7-10 dhjetori 2024, Dr. Zhi-Jie Wei, Drejtor i Departamentit të Hematologjisë në Spitalin Lu Daopei, prezantoi një hulumtim të ri mbi trajtimin e Leuçemisë Akute Megakarioblastike Jo-Sindromës Down (Jo-DS-AMKL). Studimi i ekipit të tij, i titulluar "Rezultate të Përmirësuara me Regjimet Bu/Cy+Melphalan dhe Bu/Cy+Thiotepa në Transplantimin Haploidentik të Qelizave Staminale Hematopoietike për Leuçeminë Akute Megakarioblastike Jo-Sindromës Down", u paraqit në Abstraktin 3492 dhe shënon një përparim të rëndësishëm në trajtimin e AMKL.
Non-DS-AMKL, një formë e rrallë dhe agresive e leuçemisë, përbën një përqindje të vogël të rasteve të leuçemisë akute mieloide (AML) si tek fëmijët ashtu edhe tek të rriturit. Ndërsa DS-AMKL shpesh ka një prognozë më të mirë, Non-DS-AMKL ka një prognozë të dobët me një shkallë mbijetese të përgjithshme (OS) tre-vjeçare prej më pak se 40%. Transplantimi haploidentik i qelizave staminale hematopoietike (haplo HCT) është aktualisht i vetmi trajtim kurativ i disponueshëm për këta pacientë.
Studimi u përqendrua në përdorimin e regjimeve të modifikuara të bazuara në Bu/Cy në lidhje me Melphalan (MEL) ose Thiotepa (TT) për të përmirësuar shkallën e mbijetesës dhe për të zvogëluar ndërlikimet tek pacientët që i nënshtrohen transplantimit të qelizave staminale haploidentike. Rezultatet ishin premtuese, duke treguar një përmirësim të ndjeshëm në mbijetesën e përgjithshme (OS) midis pacientëve me remision të plotë (CR). OS për pacientët me CR ishte 68.2%, krahasuar me 16.7% për pacientët që nuk arritën CR (PR/NR), duke theksuar rolin kritik të arritjes së CR në përmirësimin e rezultateve të mbijetesës.
Studimi përfshinte 59 pacientë pediatrikë jo-DS-AMKL me një moshë mesatare prej 2 vjeç. Pas trajtimit, të gjithë pacientët arritën vendosjen e suksesshme të transplantit, me një kohë mesatare prej 13 ditësh për vendosjen e neutrofileve dhe 9 ditësh për vendosjen e trombociteve. Veçanërisht, regjimet Bu/Cy+MEL dhe Bu/Cy+TT rezultuan në një shkallë 100% OS për pacientët në grupin Bu/Cy+TT, megjithëse nuk kishte dallime të rëndësishme në OS midis grupeve Bu/Cy dhe Bu/Cy+MEL.
Për sa i përket ndërlikimeve, regjimet e modifikuara treguan një reduktim.ndryshim në incidencën e sëmundjes akute të graft-versus-hostit të gradës III-IV (aGVHD) dhe vdekshmërisë së lidhur me transplantin (TRM), duke nënvizuar më tej sigurinë e protokolleve të reja. Incidenca e aGVHD të rëndë ishte dukshëm më e ulët në grupin Bu/Cy+TT, me një reduktim si në GVHD akute ashtu edhe në atë kronike krahasuar me regjimin tradicional Bu/Cy.
Dr. Wei theksoi potencialin e këtyre regjimeve të modifikuara në përmirësimin e rezultateve të pacientëve jo-DS-AMKL, veçanërisht tek ata që arrijnë remision të plotë. Studimi ofron njohuri të vlefshme në optimizimin e protokolleve të trajtimit për AMKL dhe përgatit terrenin për eksplorim të mëtejshëm klinik. Ndërsa rezultatet për pacientët me remision të pjesshëm dhe pa remision ishin më pak premtuese, kjo qasje ofron shpresë për strategji më të mira trajtimi në të ardhmen.
Me kërkime dhe mbledhje të vazhdueshme të të dhënave, ekipi i Spitalit Lu Daopei synon të përsosë këto regjime për të ofruar zgjidhje të qëndrueshme për pacientët jo-DS-AMKL, duke ndryshuar potencialisht peizazhin e trajtimit për këtë nëntip sfidues të leuçemisë.