Tỷ lệ sống sót được cải thiện với phác đồ Bu/Cy+Melphalan và Bu/Cy+Thiotepa trong ghép tế bào gốc đồng loại một phần cho bệnh bạch cầu cấp dòng megakaryoblastic không do hội chứng Down (AMKL)
Tại Hội nghị thường niên lần thứ 66 của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) được tổ chức tại San Diego từ ngày 7-10 tháng 12 năm 2024, Tiến sĩ Zhi-Jie Wei, Giám đốc Khoa Huyết học tại Bệnh viện Lu Daopei, đã trình bày nghiên cứu đột phá về điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tế bào megakaryoblastic không do hội chứng Down (Non-DS-AMKL). Nghiên cứu của nhóm ông, có tiêu đề “Cải thiện kết quả với phác đồ Bu/Cy+Melphalan và Bu/Cy+Thiotepa trong ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại cho bệnh bạch cầu cấp dòng tế bào megakaryoblastic không do hội chứng Down”, đã được đăng trong Tóm tắt số 3492 và đánh dấu một bước tiến đáng kể trong điều trị AMKL.
Bệnh bạch cầu cấp dòng tủy không do hội chứng Down (Non-DS-AMKL), một dạng bệnh bạch cầu hiếm gặp và ác tính, chiếm một tỷ lệ nhỏ trong cả các trường hợp bạch cầu cấp dòng tủy ở trẻ em và người lớn. Trong khi DS-AMKL thường có tiên lượng tốt hơn, Non-DS-AMKL lại có tiên lượng xấu với tỷ lệ sống sót sau ba năm (OS) dưới 40%. Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại một phần (haplo HCT) hiện là phương pháp điều trị duy nhất có thể chữa khỏi cho những bệnh nhân này.
Nghiên cứu tập trung vào việc sử dụng các phác đồ điều trị dựa trên Bu/Cy đã được điều chỉnh kết hợp với Melphalan (MEL) hoặc Thiotepa (TT) để cải thiện tỷ lệ sống sót và giảm biến chứng ở bệnh nhân trải qua ghép tế bào gốc đồng loại một phần. Kết quả rất khả quan, cho thấy sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót tổng thể (OS) ở những bệnh nhân đạt được thuyên giảm hoàn toàn (CR). Tỷ lệ OS đối với bệnh nhân CR là 68,2%, so với 16,7% đối với những bệnh nhân không đạt được CR (PR/NR), nhấn mạnh vai trò quan trọng của việc đạt được CR trong việc cải thiện kết quả sống sót.
Nghiên cứu bao gồm 59 bệnh nhi mắc bệnh AMKL không do hội chứng Down (Non-DS-AMKL) với độ tuổi trung bình là 2 năm. Sau điều trị, tất cả bệnh nhân đều đạt được sự ghép thành công, với thời gian trung bình là 13 ngày đối với ghép bạch cầu trung tính và 9 ngày đối với ghép tiểu cầu. Đáng chú ý, phác đồ Bu/Cy+MEL và Bu/Cy+TT mang lại tỷ lệ sống sót tổng thể (OS) 100% cho bệnh nhân trong nhóm Bu/Cy+TT, mặc dù không có sự khác biệt đáng kể về OS giữa nhóm Bu/Cy và nhóm Bu/Cy+MEL.
Về mặt biến chứng, các phác đồ điều trị được điều chỉnh cho thấy sự giảm thiểu...Điều này làm giảm đáng kể tỷ lệ mắc bệnh ghép chống chủ cấp độ III-IV (aGVHD) và tỷ lệ tử vong liên quan đến ghép (TRM), càng khẳng định tính an toàn của các phác đồ mới. Tỷ lệ mắc aGVHD nặng thấp hơn đáng kể ở nhóm Bu/Cy+TT, với sự giảm cả GVHD cấp tính và mãn tính so với phác đồ Bu/Cy truyền thống.
Tiến sĩ Wei nhấn mạnh tiềm năng của các phác đồ điều trị được điều chỉnh này trong việc cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân AMKL không mắc hội chứng Down, đặc biệt là ở những bệnh nhân đạt được thuyên giảm hoàn toàn. Nghiên cứu cung cấp những hiểu biết quý giá về việc tối ưu hóa phác đồ điều trị AMKL và tạo tiền đề cho các nghiên cứu lâm sàng sâu hơn. Mặc dù kết quả đối với bệnh nhân thuyên giảm một phần và không thuyên giảm không mấy khả quan, nhưng phương pháp này mang lại hy vọng về các chiến lược điều trị tốt hơn trong tương lai.
Thông qua việc tiếp tục nghiên cứu và thu thập dữ liệu, nhóm nghiên cứu tại Bệnh viện Lu Daopei hướng đến việc hoàn thiện các phác đồ điều trị này để cung cấp các giải pháp lâu dài cho bệnh nhân Non-DS-AMKL, từ đó có khả năng thay đổi cục diện điều trị cho loại bệnh bạch cầu khó chữa này.