Melhoria nas taxas de sobrevida com os regimes Bu/Cy+Melfalano e Bu/Cy+Tiotepa no transplante de células-tronco haploidênticas para leucemia megacarioblástica aguda (LMA) não associada à síndrome de Down.
Na 66ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH), realizada em San Diego de 7 a 10 de dezembro de 2024, o Dr. Zhi-Jie Wei, Diretor do Departamento de Hematologia do Hospital Lu Daopei, apresentou uma pesquisa inovadora sobre o tratamento da Leucemia Megacarioblástica Aguda Não Associada à Síndrome de Down (LMA-ND). O estudo de sua equipe, intitulado “Melhoria dos Resultados com os Regimes Bu/Cy+Melfalano e Bu/Cy+Tiotepa no Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas Haploidênticas para Leucemia Megacarioblástica Aguda Não Associada à Síndrome de Down”, foi apresentado no Resumo 3492 e representa um avanço significativo no tratamento da LMA-ND.
A leucemia mieloide aguda não associada à síndrome de Down (não-DS-AMKL), uma forma rara e agressiva de leucemia, representa uma pequena porcentagem dos casos de leucemia mieloide aguda (LMA) tanto em crianças quanto em adultos. Enquanto a DS-AMKL geralmente apresenta um prognóstico melhor, a não-DS-AMKL tem um prognóstico ruim, com uma taxa de sobrevida global (SG) em três anos inferior a 40%. O transplante de células-tronco hematopoiéticas haploidênticas (TCTH haploidêntico) é atualmente o único tratamento curativo disponível para esses pacientes.
O estudo focou no uso de regimes modificados à base de Bu/Cy em conjunto com Melfalano (MEL) ou Tiotepa (TT) para melhorar as taxas de sobrevida e reduzir as complicações em pacientes submetidos a transplante de células-tronco haploidênticas. Os resultados foram promissores, demonstrando uma melhora significativa na sobrevida global (SG) entre os pacientes em remissão completa (RC). A SG para pacientes em RC foi de 68,2%, em comparação com 16,7% para pacientes que não alcançaram RC (RP/NR), destacando o papel crucial da obtenção de RC na melhoria dos desfechos de sobrevida.
O estudo incluiu 59 pacientes pediátricos com AMKL não-DS, com idade mediana de 2 anos. Após o tratamento, todos os pacientes apresentaram enxerto bem-sucedido, com tempo mediano de 13 dias para enxerto de neutrófilos e 9 dias para enxerto de plaquetas. Notavelmente, os regimes Bu/Cy+MEL e Bu/Cy+TT resultaram em uma taxa de sobrevida global (SG) de 100% para os pacientes do grupo Bu/Cy+TT, embora não tenha havido diferenças significativas na SG entre os grupos Bu/Cy e Bu/Cy+MEL.
Em termos de complicações, os regimes modificados mostraram uma reduçãoA redução na incidência de doença do enxerto contra o hospedeiro aguda (DECHa) de grau III-IV e na mortalidade relacionada ao transplante (MRT) reforça ainda mais a segurança dos novos protocolos. A incidência de DECHa grave foi significativamente menor no grupo Bu/Cy+TT, com redução tanto da DECHa aguda quanto da crônica em comparação ao regime tradicional Bu/Cy.
O Dr. Wei enfatizou o potencial desses regimes modificados para melhorar os resultados de pacientes com AMKL não associada à síndrome de Down, particularmente naqueles que alcançaram remissão completa. O estudo fornece informações valiosas para a otimização de protocolos de tratamento para AMKL e prepara o terreno para futuras pesquisas clínicas. Embora os resultados para pacientes com remissão parcial e sem remissão tenham sido menos promissores, a abordagem oferece esperança para melhores estratégias de tratamento no futuro.
Com pesquisa e coleta de dados contínuas, a equipe do Hospital Lu Daopei pretende aprimorar esses regimes para fornecer soluções duradouras para pacientes com AMKL não-DS, potencialmente mudando o panorama do tratamento para esse subtipo desafiador de leucemia.