നോൺ-ഡൗൺ സിൻഡ്രോം അക്യൂട്ട് മെഗാകാരിയോബ്ലാസ്റ്റിക് ലുക്കീമിയ (AMKL) യ്ക്കുള്ള ഹാപ്ലോയിഡന്റിക്കൽ സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷനിൽ Bu/Cy+Melphalan, Bu/Cy+Thiotepa റെജിമെൻസ് എന്നിവ ഉപയോഗിച്ചുള്ള മെച്ചപ്പെട്ട അതിജീവന നിരക്ക്.

2024-12-17

12.17.2.വെബ്

2024 ഡിസംബർ 7 മുതൽ 10 വരെ സാൻ ഡീഗോയിൽ നടന്ന അമേരിക്കൻ സൊസൈറ്റി ഓഫ് ഹെമറ്റോളജി (ASH) യുടെ 66-ാമത് വാർഷിക യോഗത്തിൽ, ലു ഡാവോപി ആശുപത്രിയിലെ ഹെമറ്റോളജി വിഭാഗം ഡയറക്ടർ ഡോ. ഷി-ജി വെയ്, നോൺ-ഡൗൺ സിൻഡ്രോം അക്യൂട്ട് മെഗാകാരിയോബ്ലാസ്റ്റിക് ലുക്കീമിയ (നോൺ-ഡിഎസ്-എഎംകെഎൽ) ചികിത്സയെക്കുറിച്ചുള്ള വിപ്ലവകരമായ ഗവേഷണം അവതരിപ്പിച്ചു. "ഇംപ്രൂവ്ഡ് ഔട്ട്‌കംസ് വിത്ത് ബു/സൈ+മെൽഫലാൻ ആൻഡ് ബു/സൈ+തിയോട്ടെപ റെജിമെൻസ് ഇൻ ഹാപ്ലോയിഡന്റിക്കൽ ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ ഫോർ നോൺ-ഡൗൺ സിൻഡ്രോം അക്യൂട്ട് മെഗാകാരിയോബ്ലാസ്റ്റിക് ലുക്കീമിയ" എന്ന തലക്കെട്ടിലുള്ള അദ്ദേഹത്തിന്റെ സംഘത്തിന്റെ പഠനം അബ്‌സ്ട്രാക്റ്റ് 3492 ൽ ഉൾപ്പെടുത്തിയിട്ടുണ്ട്, ഇത് AMKL ചികിത്സയിൽ ഒരു പ്രധാന പുരോഗതിയെ അടയാളപ്പെടുത്തുന്നു.

രക്താർബുദത്തിന്റെ അപൂർവവും ആക്രമണാത്മകവുമായ രൂപമായ നോൺ-DS-AMKL, കുട്ടികളിലും മുതിർന്നവരിലും അക്യൂട്ട് മൈലോയ്ഡ് ലുക്കീമിയ (AML) കേസുകളിൽ ഒരു ചെറിയ ശതമാനം മാത്രമേ ഉണ്ടാകൂ. DS-AMKL പലപ്പോഴും മെച്ചപ്പെട്ട രോഗനിർണയം കാണിക്കുമ്പോൾ, നോൺ-DS-AMKL ന് മോശം രോഗനിർണയം ഉണ്ട്, മൂന്ന് വർഷത്തെ മൊത്തത്തിലുള്ള അതിജീവന നിരക്ക് (OS) 40% ൽ താഴെയാണ്. ഹാപ്ലോയിന്റിക്കൽ ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ (ഹാപ്ലോ HCT) മാത്രമാണ് നിലവിൽ ഈ രോഗികൾക്ക് ലഭ്യമായ ഏക രോഗശാന്തി ചികിത്സ.

ഹാപ്ലോയിഡന്റിക്കൽ സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷന് വിധേയരായ രോഗികളിൽ അതിജീവന നിരക്ക് മെച്ചപ്പെടുത്തുന്നതിനും സങ്കീർണതകൾ കുറയ്ക്കുന്നതിനും മെൽഫലാൻ (MEL) അല്ലെങ്കിൽ തിയോട്ടെപ (TT) എന്നിവയുമായി സംയോജിപ്പിച്ച് പരിഷ്കരിച്ച Bu/Cy-അധിഷ്ഠിത ചികിത്സാരീതികളുടെ ഉപയോഗത്തിലാണ് പഠനം ശ്രദ്ധ കേന്ദ്രീകരിച്ചത്. ഫലങ്ങൾ പ്രതീക്ഷ നൽകുന്നതായിരുന്നു, പൂർണ്ണമായ പരിഹാര (CR) രോഗികളിൽ മൊത്തത്തിലുള്ള അതിജീവനത്തിൽ (OS) ഗണ്യമായ പുരോഗതി കാണിക്കുന്നു. CR (PR/NR) നേടാത്ത രോഗികൾക്ക് 16.7% മായി താരതമ്യം ചെയ്യുമ്പോൾ, CR രോഗികൾക്ക് OS 68.2% ആയിരുന്നു, അതിജീവന ഫലങ്ങൾ മെച്ചപ്പെടുത്തുന്നതിൽ CR നേടുന്നതിന്റെ നിർണായക പങ്ക് എടുത്തുകാണിക്കുന്നു.

2 വയസ്സ് പ്രായമുള്ള 59 നോൺ-DS-AMKL പീഡിയാട്രിക് രോഗികളെയാണ് പഠനത്തിൽ ഉൾപ്പെടുത്തിയത്. ചികിത്സയ്ക്ക് ശേഷം, എല്ലാ രോഗികളും വിജയകരമായ എൻഗ്രാഫ്റ്റ്മെന്റ് നേടി, ന്യൂട്രോഫിൽ എൻഗ്രാഫ്റ്റ്മെന്റിന് ശരാശരി 13 ദിവസവും പ്ലേറ്റ്ലെറ്റ് എൻഗ്രാഫ്റ്റ്മെന്റിന് 9 ദിവസവും സമയം ലഭിച്ചു. ശ്രദ്ധേയമായി, Bu/Cy+MEL, Bu/Cy+TT എന്നീ ചികിത്സാരീതികൾ Bu/Cy+TT ഗ്രൂപ്പിലെ രോഗികൾക്ക് 100% OS നിരക്ക് നൽകി, എന്നിരുന്നാലും Bu/Cy, Bu/Cy+MEL ഗ്രൂപ്പുകൾക്കിടയിൽ OS-ൽ കാര്യമായ വ്യത്യാസങ്ങളൊന്നും ഉണ്ടായിരുന്നില്ല.

സങ്കീർണതകളുടെ കാര്യത്തിൽ, പരിഷ്കരിച്ച ചികിത്സാരീതികൾ ഒരു കുറവ് കാണിച്ചു.ഗ്രേഡ് III-IV അക്യൂട്ട് ഗ്രാഫ്റ്റ്-വേഴ്‌സസ്-ഹോസ്റ്റ് ഡിസീസ് (aGVHD), ട്രാൻസ്പ്ലാൻറ്-റിലേറ്റഡ് മോർട്ടാലിറ്റി (TRM) എന്നിവയുടെ സംഭവങ്ങളിൽ നടത്തിയ പഠനം, പുതിയ പ്രോട്ടോക്കോളുകളുടെ സുരക്ഷയെ കൂടുതൽ അടിവരയിടുന്നു. പരമ്പരാഗത Bu/Cy ചികിത്സാരീതിയുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ Bu/Cy+TT ഗ്രൂപ്പിൽ ഗുരുതരമായ aGVHD യുടെ സംഭവങ്ങൾ ഗണ്യമായി കുറവായിരുന്നു, അക്യൂട്ട്, ക്രോണിക് GVHD എന്നിവയിൽ കുറവുണ്ടായിരുന്നു.

DS-AMKL അല്ലാത്ത രോഗികളുടെ, പ്രത്യേകിച്ച് പൂർണ്ണമായ ആശ്വാസം നേടുന്നവരുടെ ഫലങ്ങൾ മെച്ചപ്പെടുത്തുന്നതിൽ ഈ പരിഷ്കരിച്ച ചികിത്സാരീതികളുടെ സാധ്യതയെക്കുറിച്ച് ഡോ. വെയ് ഊന്നിപ്പറഞ്ഞു. AMKL-നുള്ള ചികിത്സാ പ്രോട്ടോക്കോളുകൾ ഒപ്റ്റിമൈസ് ചെയ്യുന്നതിനെക്കുറിച്ചുള്ള വിലപ്പെട്ട ഉൾക്കാഴ്ചകൾ ഈ പഠനം നൽകുകയും കൂടുതൽ ക്ലിനിക്കൽ പര്യവേക്ഷണത്തിന് വേദിയൊരുക്കുകയും ചെയ്യുന്നു. ഭാഗിക ആശ്വാസത്തിനും ആശ്വാസം ലഭിക്കാത്ത രോഗികൾക്കും ഫലങ്ങൾ അത്ര പ്രതീക്ഷ നൽകുന്നതല്ലെങ്കിലും, ഭാവിയിൽ മികച്ച ചികിത്സാ തന്ത്രങ്ങൾക്കായി ഈ സമീപനം പ്രതീക്ഷ നൽകുന്നു.

തുടർച്ചയായ ഗവേഷണത്തിലൂടെയും ഡാറ്റ ശേഖരണത്തിലൂടെയും, DS-AMKL ഇതര രോഗികൾക്ക് ശാശ്വതമായ പരിഹാരങ്ങൾ നൽകുന്നതിനായി ഈ ചികിത്സാരീതികൾ പരിഷ്കരിക്കാൻ ലു ദാവോപി ഹോസ്പിറ്റൽ ടീം ലക്ഷ്യമിടുന്നു, ഇത് ഈ വെല്ലുവിളി നിറഞ്ഞ രക്താർബുദ ഉപവിഭാഗത്തിനുള്ള ചികിത്സയുടെ ഭൂപ്രകൃതിയെ തന്നെ മാറ്റാൻ സാധ്യതയുണ്ട്.