Zlepšení míry přežití s režimy Bu/Cy+Melphalan a Bu/Cy+Thiotepa u transplantace haploidentických kmenových buněk u pacientů s akutní megakaryoblastickou leukémií (AMKL) bez Downova syndromu
Na 66. výročním zasedání Americké hematologické společnosti (ASH), které se konalo v San Diegu od 7. do 10. prosince 2024, představil Dr. Zhi-Jie Wei, ředitel hematologického oddělení nemocnice Lu Daopei, průlomový výzkum léčby akutní megakaryoblastické leukémie bez Downova syndromu (Non-DS-AMKL). Studie jeho týmu s názvem „Zlepšené výsledky s režimy Bu/Cy+Melphalan a Bu/Cy+Thiotepa při transplantaci haploidentických hematopoetických kmenových buněk u akutní megakaryoblastické leukémie bez Downova syndromu“ byla publikována v abstraktu 3492 a představuje významný pokrok v léčbě AMKL.
Non-DS-AMKL, vzácná a agresivní forma leukémie, představuje malé procento případů akutní myeloidní leukémie (AML) u dětí i dospělých. Zatímco DS-AMKL má často lepší prognózu, Non-DS-AMKL má špatnou prognózu s tříletou celkovou mírou přežití (OS) nižší než 40 %. Haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk (haplo HCT) je v současnosti jedinou dostupnou kurativní léčbou pro tyto pacienty.
Studie se zaměřila na použití modifikovaných režimů založených na Bu/Cy ve spojení s melfalanem (MEL) nebo thiotepou (TT) ke zlepšení míry přežití a snížení komplikací u pacientů podstupujících transplantaci haploidentických kmenových buněk. Výsledky byly slibné a ukázaly významné zlepšení celkového přežití (OS) u pacientů s kompletní remisí (CR). OS u pacientů s CR bylo 68,2 % ve srovnání s 16,7 % u pacientů, kteří CR (PR/NR) nedosáhli, což zdůrazňuje klíčovou roli dosažení CR ve zlepšení výsledků přežití.
Studie zahrnovala 59 pediatrických pacientů bez DS-AMKL s mediánem věku 2 roky. Po léčbě dosáhli všichni pacienti úspěšného uchycení štěpu, s mediánem doby uchycení neutrofilů 13 dní a u krevních destiček 9 dní. Je pozoruhodné, že režimy Bu/Cy+MEL a Bu/Cy+TT vedly ke 100% míře celkového přežití (OS) u pacientů ve skupině Bu/Cy+TT, ačkoli mezi skupinami Bu/Cy a Bu/Cy+MEL nebyly zjištěny žádné významné rozdíly v OS.
Pokud jde o komplikace, upravené režimy vykazovaly sníženíVýskyt závažné aGVHD byl ve skupině Bu/Cy+TT významně nižší, se snížením akutní i chronické GVHD ve srovnání s tradičním režimem Bu/Cy.
Dr. Wei zdůraznil potenciál těchto modifikovaných režimů ve zlepšení výsledků u pacientů bez DS-AMKL, zejména u těch, kteří dosáhli úplné remise. Studie poskytuje cenné poznatky o optimalizaci léčebných protokolů pro AMKL a připravuje půdu pro další klinický výzkum. Zatímco výsledky u pacientů s částečnou remisí a bez remise byly méně slibné, tento přístup nabízí naději na lepší léčebné strategie v budoucnu.
Tým nemocnice Lu Daopei se snaží s pokračujícím výzkumem a sběrem dat zdokonalit tyto režimy, aby poskytoval trvalá řešení pro pacienty bez DS-AMKL, a potenciálně tak změnit léčbu tohoto náročného podtypu leukémie.