Uzlaboti izdzīvošanas rādītāji ar Bu/Cy+melfalāna un Bu/Cy+tiotepa shēmām haploidentiskās cilmes šūnu transplantācijas gadījumā akūtas megakarioblastiskas leikēmijas (AMKL) gadījumā bez Dauna sindroma
Amerikas Hematoloģijas biedrības (ASH) 66. ikgadējā sanāksmē, kas notika Sandiego no 2024. gada 7. līdz 10. decembrim, Lu Daopei slimnīcas hematoloģijas nodaļas direktors Dr. Dži-Dzje Vei prezentēja revolucionāru pētījumu par ne-Dauna sindroma akūtas megakarioblastiskas leikēmijas (non-DS-AMKL) ārstēšanu. Viņa komandas pētījums ar nosaukumu “Uzlaboti rezultāti ar Bu/Cy+Melfalāna un Bu/Cy+Thiotepa režīmiem haploidentiskā hematopoētisko cilmes šūnu transplantācijā ne-Dauna sindroma akūtas megakarioblastiskas leikēmijas gadījumā” tika publicēts kopsavilkumā 3492 un iezīmē ievērojamu progresu AMKL ārstēšanā.
Ne-DS-AMKL, reta un agresīva leikēmijas forma, veido nelielu daļu no bērnu un pieaugušo akūtas mieloleikozes (AML) gadījumiem. Lai gan DS-AMKL bieži vien ir labāka prognoze, ne-DS-AMKL ir slikta prognoze, un trīs gadu kopējā dzīvildze (OS) ir mazāka par 40%. Haploidentiska hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija (haplo HCT) pašlaik ir vienīgā šiem pacientiem pieejamā ārstnieciskā ārstēšanas metode.
Pētījumā galvenā uzmanība tika pievērsta modificētu Bu/Cy balstītu shēmu lietošanai kopā ar melfalānu (MEL) vai tiotepu (TT), lai uzlabotu izdzīvošanas rādītājus un mazinātu komplikācijas pacientiem, kuriem tiek veikta haploidentiska cilmes šūnu transplantācija. Rezultāti bija daudzsološi, uzrādot ievērojamu kopējās izdzīvošanas (OS) uzlabošanos pacientiem ar pilnīgu remisiju (CR). CR pacientu kopējā izdzīvošana bija 68,2%, salīdzinot ar 16,7% pacientiem, kuri nesasniedza pilnīgu remisiju (PR/NR), uzsverot CR sasniegšanas kritisko lomu izdzīvošanas rezultātu uzlabošanā.
Pētījumā tika iekļauti 59 pediatriski pacienti bez DS-AMKL, un viņu vidējais vecums bija 2 gadi. Pēc ārstēšanas visiem pacientiem tika panākta veiksmīga transplantāta iesakņošanās, un vidējais neitrofilo leikocītu iesakņošanās laiks bija 13 dienas, bet trombocītu iesakņošanās laiks - 9 dienas. Jāatzīmē, ka Bu/Cy+MEL un Bu/Cy+TT shēmas nodrošināja 100% kopējo izdzīvošanas līmeni pacientiem Bu/Cy+TT grupā, lai gan nebija būtisku atšķirību kopējā izdzīvošanas līmenī starp Bu/Cy un Bu/Cy+MEL grupām.
Runājot par komplikācijām, modificētās shēmas uzrādīja samazinātuietekmi uz III–IV pakāpes akūtas transplantāta pret saimnieka slimības (aGVHD) un ar transplantātu saistītās mirstības (TRM) sastopamību, vēl vairāk uzsverot jauno protokolu drošību. Smagas aGVHD sastopamība bija ievērojami zemāka Bu/Cy+TT grupā, un gan akūtas, gan hroniskas GVHD sastopamība bija samazināta, salīdzinot ar tradicionālo Bu/Cy shēmu.
Dr. Vei uzsvēra šo modificēto shēmu potenciālu pacientu bez DS-AMKL ārstēšanas rezultātu uzlabošanā, īpaši tiem, kuri sasniedz pilnīgu remisiju. Pētījums sniedz vērtīgu ieskatu AMKL ārstēšanas protokolu optimizēšanā un sagatavo augsni turpmākai klīniskai izpētei. Lai gan daļējas remisijas un pacientu bez remisijas rezultāti bija mazāk daudzsološi, šī pieeja sniedz cerību uz labākām ārstēšanas stratēģijām nākotnē.
Turpinot pētījumus un datu vākšanu, Lu Daopei slimnīcas komanda cenšas pilnveidot šīs shēmas, lai nodrošinātu ilgstošus risinājumus pacientiem bez DS-AMKL, potenciāli mainot ārstēšanas ainavu šim sarežģītajam leikēmijas apakštipam.