Συστηματικός ερυθηματώδης λύκος (ΣΕΛ)-05

Η κα C είναι μια 32χρονη γυναίκα με ιστορικό διάγνωσης συστηματικού ερυθηματώδους λύκου (ΣΕΛ) πριν από δύο χρόνια. Τα κύρια συμπτώματά της περιελάμβαναν σοβαρή νεφρίτιδα, αρθρίτιδα και εξανθήματα. Παρά τη λήψη πολλαπλών ανοσοκατασταλτικών θεραπειών (συμπεριλαμβανομένων γλυκοκορτικοειδών, υδροξυχλωροκίνης και ριτουξιμάμπης), η κατάστασή της παρέμεινε ανεξέλεγκτη.

Προεπεξεργασία Κατάσταση:

Συμπτώματα: Σοβαρός πόνος και πρήξιμο στις αρθρώσεις, επίμονα εξανθήματα, σημαντική κόπωση και υποτροπιάζουσες εξάρσεις νεφρίτιδας.

Εργαστηριακά ευρήματα:

# Βαθμολογία SLEDAI-2K: 16

# Επίπεδα αντισωμάτων κατά του δίκλωνου DNA στον ορό: Αυξημένα πάνω από το φυσιολογικό εύρος

# Επίπεδα συμπληρώματος C3 και C4: Κάτω από το φυσιολογικό εύρος

Διαδικασία θεραπείας:

1. Επιλογή Ασθενούς: Δεδομένης της αναποτελεσματικότητας των παραδοσιακών θεραπειών και της σοβαρότητας της κατάστασής της, η κα. C συμμετείχε σε κλινική δοκιμή για θεραπεία με CAR-T κύτταρα.

2. Προετοιμασία: Πριν από τη λήψη της έγχυσης κυττάρων CAR-T, η κα C υποβλήθηκε σε τυπική χημειοθεραπεία για την εξάντληση των υπαρχόντων λεμφοκυττάρων και την προετοιμασία για την εισαγωγή των κυττάρων CAR-T.

3. Προετοιμασία κυττάρων:

# Τα Τ κύτταρα απομονώθηκαν από το αίμα της κας C.

# Αυτά τα Τ κύτταρα τροποποιήθηκαν γενετικά στο εργαστήριο για να εκφράζουν χιμαιρικούς υποδοχείς αντιγόνου (CAR) που στοχεύουν τα αντιγόνα CD19 και BCMA.

4. Έγχυση Κυττάρων: Μετά την επέκταση και τον ποιοτικό έλεγχο, τα τροποποιημένα κύτταρα CAR-T επανεγχύθηκαν στο σώμα της κας C.

5. Παρακολούθηση Νοσηλείας: Η κα C παρακολουθήθηκε στο νοσοκομείο για 25 ημέρες μετά την έγχυση για την παρατήρηση πιθανών παρενεργειών και την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας.

Αποτελέσματα Θεραπείας:

1. Βραχυπρόθεσμη απόκριση:

# Βελτίωση Συμπτωμάτων: Εντός τριών εβδομάδων μετά την έγχυση, η κα C παρουσίασε σημαντική μείωση στον πόνο και το πρήξιμο των αρθρώσεων και τα εξανθήματά της σταδιακά υποχώρησαν.

# Εργαστηριακά Αποτελέσματα: Δύο ημέρες μετά την έγχυση, τα Β κύτταρα στο αίμα της κας C εξαλείφθηκαν πλήρως, υποδεικνύοντας αποτελεσματική στόχευση από τα κύτταρα CAR-T.

2. Ενδιάμεση Αξιολόγηση (3 μήνες):

# Βαθμολογία SLEDAI-2K: Μειωμένη στο 2, υποδεικνύοντας σημαντική ύφεση της νόσου.

# Νεφρική Λειτουργία: Σημαντική μείωση της πρωτεϊνουρίας, με έλεγχο της νεφρίτιδας.

# Ανοσολογικοί Δείκτες: Μειωμένα επίπεδα αντισωμάτων κατά του δίκλωνου DNA και τα επίπεδα του συμπληρώματος C3 και C4 επέστρεψαν στο φυσιολογικό.

3. Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα (12 μήνες):

# Διατηρούμενη ύφεση: Η κα C διατήρησε ύφεση χωρίς φάρμακα για ένα έτος χωρίς σημάδια υποτροπής του ΣΕΛ.

# Ασφάλεια: Εκτός από το ήπιο σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών (CRS), η κα C δεν παρουσίασε σοβαρές παρενέργειες. Το ανοσοποιητικό της σύστημα ανέκαμψε σταδιακά μετά τη θεραπεία και τα επανεμφανιζόμενα Β κύτταρα δεν εμφάνισαν παθογένεια.

Συνολικά, η κατάσταση της κας C έδειξε αξιοσημείωτη βελτίωση και διατηρούμενη ύφεση μετά από θεραπεία με κύτταρα CAR-T, καταδεικνύοντας τις δυνατότητες αυτής της θεραπείας για σοβαρό και ανθεκτικό στη θεραπεία ΣΕΛ.

Αναφορά δοκιμής κελιού CART: