Toczeń rumieniowaty układowy (SLE)-05

Pani C. to 32-letnia kobieta, u której dwa lata temu zdiagnozowano toczeń rumieniowaty układowy (SLE). Jej główne objawy obejmowały ciężkie zapalenie nerek, zapalenie stawów i wysypkę. Pomimo przyjmowania wielu leków immunosupresyjnych (w tym glikokortykosteroidów, hydroksychlorochiny i rytuksymabu), jej stan pozostawał niekontrolowany.

Stan przed leczeniem:

Objawy: Silny ból i obrzęk stawów, uporczywa wysypka, znaczne zmęczenie i nawracające zaostrzenia zapalenia nerek.

Wyniki badań laboratoryjnych:

# Wynik SLEDAI-2K: 16

# Poziomy przeciwciał przeciwko dwuniciowemu DNA w surowicy: Podwyższone powyżej normy

# Poziomy dopełniacza C3 i C4: poniżej normy

Proces leczenia:

1. Wybór pacjentów: Biorąc pod uwagę nieskuteczność tradycyjnych metod leczenia i ciężkość stanu pacjentki, panią C zakwalifikowano do badania klinicznego terapii komórkami CAR-T.

2. Przygotowanie: Przed otrzymaniem infuzji komórek CAR-T, panią C poddano standardowej chemioterapii kondycjonującej w celu wyeliminowania istniejących limfocytów i przygotowania do podania komórek CAR-T.

3. Przygotowanie komórek:

# Z krwi pani C wyizolowano limfocyty T.

# Te limfocyty T zostały zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w celu ekspresji chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) skierowanych przeciwko antygenom CD19 i BCMA.

4. Infuzja komórek: Po namnożeniu i przeprowadzeniu testów jakości zmodyfikowane komórki CAR-T ponownie wstrzyknięto do organizmu pani C.

5. Monitorowanie pacjenta w szpitalu: Panią C monitorowano w szpitalu przez 25 dni po podaniu wlewu w celu wykrycia potencjalnych skutków ubocznych i oceny skuteczności leczenia.

Wyniki leczenia:

1. Odpowiedź krótkoterminowa:

# Poprawa objawów: W ciągu trzech tygodni po infuzji u pani C. zaobserwowano znaczną redukcję bólu i obrzęku stawów, a wysypka stopniowo zanikała.

# Wyniki badań laboratoryjnych: Dwa dni po infuzji komórki B we krwi pani C zostały całkowicie wyeliminowane, co wskazuje na skuteczne działanie komórek CAR-T.

2. Ocena śródokresowa (3 miesiące):

# Wynik SLEDAI-2K: obniżony do 2, co wskazuje na znaczną remisję choroby.

# Funkcja nerek: Znaczne zmniejszenie białkomoczu, zapalenie nerek pod kontrolą.

# Markery immunologiczne: Obniżony poziom przeciwciał przeciwko dwuniciowemu DNA oraz poziomy dopełniacza C3 i C4 powróciły do ​​normy.

3. Wyniki długoterminowe (12 miesięcy):

# Utrzymująca się remisja: Pani C utrzymała remisję bez przyjmowania leków przez rok, bez objawów nawrotu SLE.

# Bezpieczeństwo: Poza łagodnym zespołem uwalniania cytokin (CRS), u pani C nie wystąpiły żadne poważne skutki uboczne. Jej układ odpornościowy stopniowo odzyskiwał siły po leczeniu, a ponownie pojawiające się limfocyty B nie wykazywały patogenności.

Ogólnie rzecz biorąc, stan pani C. uległ znacznej poprawie, a remisja utrzymała się po terapii komórkami CAR-T, co dowodzi potencjału tej metody leczenia ciężkiego i opornego na leczenie SLE.

Raport z testu komórki CART: