Lupus eritematoso sistémico (LES)-05

A Sra. C é unha muller de 32 anos con antecedentes de lupus eritematoso sistémico (LES) diagnosticado hai dous anos. Os seus síntomas principais incluían nefrite grave, artrite e erupcións cutáneas. A pesar de recibir múltiples terapias inmunosupresoras (incluíndo glucocorticoides, hidroxicloroquina e rituximab), a súa condición seguía sen control.

Condición previa ao tratamento:

Síntomas: Dor e inchazo articular intensos, erupcións cutáneas persistentes, fatiga significativa e brotes recorrentes de nefrite.

 Resultados de laboratorio:

# Puntuación SLEDAI-2K: 16

# Niveis séricos de anticorpos anti-ADN bicatenario: elevados por riba do rango normal

# Niveis de complemento C3 e C4: por debaixo do rango normal

Proceso de tratamento:

1. Selección de pacientes: Dada a ineficacia dos tratamentos tradicionais e a gravidade da súa condición, a Sra. C foi recrutada nun ensaio clínico para a terapia con células CAR-T.

2. Preparación: Antes de recibir a infusión de células CAR-T, a Sra. C someteuse a un acondicionamento de quimioterapia estándar para reducir os linfocitos existentes e prepararse para a introdución de células CAR-T.

3. Preparación celular:

Illáronse # células T do sangue da Sra. C.

# Estas células T foron modificadas xeneticamente no laboratorio para expresar receptores de antíxenos quiméricos (CAR) dirixidos aos antíxenos CD19 e BCMA.

4. Infusión celular: Tras a expansión e as probas de calidade, as células CAR-T modificadas foron reinfundidas no corpo da Sra. C.

5. Seguimento de pacientes hospitalizados: A Sra. C foi monitorizada no hospital durante 25 días despois da infusión para observar posibles efectos secundarios e avaliar a eficacia.

Resultados do tratamento:

1. Resposta a curto prazo:

# Mellora dos síntomas: Nas tres semanas posteriores á infusión, a Sra. C experimentou reducións significativas da dor e a inflamación nas articulacións, e as súas erupcións cutáneas desapareceron gradualmente.

# Resultados de laboratorio: Dous días despois da infusión, as células B no sangue da Sra. C foron completamente erradicadas, o que indica unha focalización eficaz das células CAR-T.

2. Avaliación intermedia (3 meses):

# Puntuación SLEDAI-2K: Reducida a 2, o que indica unha remisión substancial da enfermidade.

# Función renal: redución significativa da proteinuria, con nefrite controlada.

# Marcadores inmunolóxicos: Diminución dos niveis de anticorpos anti-ADN bicatenario e os niveis de C3 e C4 do complemento volveron á normalidade.

3. Resultados a longo prazo (12 meses):

# Remisión sostida: A Sra. C mantivo a remisión sen fármacos durante un ano sen signos de recaída do LES.

# Seguridade: Ademais dunha leve síndrome de liberación de citocinas (SRC), a Sra. C non experimentou ningún efecto secundario grave. O seu sistema inmunitario recuperouse gradualmente despois do tratamento e as células B que resurxiron non mostraron patoxenicidade.

En xeral, o estado da Sra. C mostrou unha mellora notable e unha remisión sostida despois da terapia con células CAR-T, o que demostra o potencial deste tratamento para o LES grave e refractario.

Informe da proba da célula CART: