Lwpus erythematosus systemig (SLE)-05

Mae Ms. C yn fenyw 32 oed sydd â hanes o gael diagnosis o lupus erythematosus systemig (SLE) ddwy flynedd yn ôl. Roedd ei symptomau sylfaenol yn cynnwys neffritis difrifol, arthritis, a brechau. Er iddi dderbyn nifer o therapïau imiwnosuppressive (gan gynnwys glwcocorticoidau, hydroxychloroquine, a rituximab), arhosodd ei chyflwr yn afreolus.

Cyflwr Cyn-driniaeth:

Symptomau: Poen a chwydd difrifol yn y cymalau, brechau parhaus, blinder sylweddol, ac achosion o neffritis cylchol.

Canfyddiadau Labordy:

# Sgôr SLEDAI-2K: 16

# Lefelau gwrthgorff DNA gwrth-ddwy-llinyn serwm: Uwchlaw'r ystod arferol

# Lefelau C3 a C4 ychwanegiad: Islaw'r ystod arferol

Proses Triniaeth:

1. Dewis Cleifion: O ystyried aneffeithiolrwydd triniaethau traddodiadol a difrifoldeb ei chyflwr, cafodd Ms. C ei chofrestru mewn treial clinigol ar gyfer therapi celloedd CAR-T.

2.Paratoi: Cyn derbyn y trwyth celloedd CAR-T, cafodd Ms. C gyflyru cemotherapi safonol i ddihysbyddu lymffocytau presennol a pharatoi ar gyfer cyflwyno celloedd CAR-T.

3. Paratoi Celloedd:

Ynyswyd celloedd # T o waed Ms. C.

# Cafodd y celloedd T hyn eu peiriannu'n enetig yn y labordy i fynegi derbynyddion antigen chimerig (CAR) sy'n targedu antigenau CD19 a BCMA.

4. Trwythiad Celloedd: Ar ôl ehangu a phrofi ansawdd, ail-drwythwyd y celloedd CAR-T wedi'u peiriannu i gorff Ms. C.

5. Monitro Cleifion Mewnol: Cafodd Ms. C ei monitro yn yr ysbyty am 25 diwrnod ar ôl y trwyth i arsylwi am sgîl-effeithiau posibl ac asesu effeithiolrwydd.

Canlyniadau Triniaeth:

1. Ymateb Tymor Byr:

# Gwella Symptomau: O fewn tair wythnos ar ôl y trwyth, profodd Ms. C ostyngiadau sylweddol mewn poen a chwydd yn y cymalau, a pylodd ei brechau'n raddol.

# Canlyniadau Labordy: Ddeuddydd ar ôl y trwyth, roedd celloedd B yng ngwaed Ms. C wedi'u dileu'n llwyr, sy'n dangos targedu effeithiol gan gelloedd CAR-T.

2. Gwerthusiad Canol Tymor (3 mis):

# Sgôr SLEDAI-2K: Wedi'i ostwng i 2, sy'n dynodi rhyddhad sylweddol o'r clefyd.

# Swyddogaeth yr Arennau: Gostyngiad sylweddol mewn proteinwria, gyda neffritis dan reolaeth.

# Marcwyr Imiwnolegol: Lefelau is o wrthgyrff gwrth-DNA dwbl-llinyn, a lefelau C3 a C4 cyflenwol wedi dychwelyd i normal.

3. Canlyniadau Hirdymor (12 mis):

# Rhyddhad Parhaus: Cynhaliodd Ms. C ryddhad di-gyffuriau am flwyddyn heb unrhyw arwyddion o atglafychiad SLE.

# Diogelwch: Ar wahân i syndrom rhyddhau cytocin ysgafn (CRS), ni chafodd Ms. C unrhyw sgîl-effeithiau difrifol. Adferodd ei system imiwnedd yn raddol ar ôl y driniaeth, ac ni ddangosodd celloedd B a oedd yn ailymddangos pathogenedd.

Ar y cyfan, dangosodd cyflwr Ms. C welliant rhyfeddol a rhyddhad parhaus yn dilyn therapi celloedd CAR-T, gan ddangos potensial y driniaeth hon ar gyfer SLE difrifol ac anhydrin.

Adroddiad prawf celloedd CART: