Lupus eritematos sistemic (LES)-05

Dna C este o femeie în vârstă de 32 de ani, diagnosticată cu lupus eritematos sistemic (LES) în urmă cu doi ani. Simptomele sale principale au inclus nefrită severă, artrită și erupții cutanate. În ciuda faptului că a primit mai multe terapii imunosupresoare (inclusiv glucocorticoizi, hidroxiclorochină și rituximab), starea ei a rămas necontrolată.

Condiții prealabile tratamentului:

Simptome: Dureri și umflături articulare severe, erupții cutanate persistente, oboseală semnificativă și pusee recurente de nefrită.

 Rezultate de laborator:

# Scor SLEDAI-2K: 16

# Niveluri serice de anticorpi anti-ADN dublu catenar: Crescute peste intervalul normal

# Niveluri ale complementului C3 și C4: Sub intervalul normal

Procesul de tratament:

1. Selecția pacienților: Având în vedere ineficacitatea tratamentelor tradiționale și severitatea afecțiunii sale, dna C a fost înscrisă într-un studiu clinic pentru terapia cu celule CAR-T.

2. Pregătire: Înainte de a primi perfuzia cu celule CAR-T, dna C a fost supusă unei chimioterapii standard pentru a epuiza limfocitele existente și a se pregăti pentru introducerea celulelor CAR-T.

3. Prepararea celulelor:

# Celule T au fost izolate din sângele dnei C.

# Aceste celule T au fost modificate genetic în laborator pentru a exprima receptori antigenici himerici (CAR) care vizează antigenele CD19 și BCMA.

4. Infuzia celulară: După expansiune și testarea calității, celulele CAR-T modificate au fost reinfuzate în corpul dnei C.

5. Monitorizare în spital: Dna C a fost monitorizată în spital timp de 25 de zile după perfuzie pentru a observa potențialele efecte secundare și a evalua eficacitatea.

Rezultate ale tratamentului:

1. Răspuns pe termen scurt:

# Ameliorarea simptomelor: În decurs de trei săptămâni de la perfuzie, dna C a înregistrat reduceri semnificative ale durerilor și inflamațiilor articulare, iar erupțiile cutanate au dispărut treptat.

# Rezultate de laborator: La două zile după perfuzie, celulele B din sângele dnei C au fost complet eradicate, indicând o direcționare eficientă de către celulele CAR-T.

2. Evaluare intermediară (3 luni):

# Scor SLEDAI-2K: Redus la 2, indicând o remisie substanțială a bolii.

# Funcția renală: Reducere semnificativă a proteinuriei, cu nefrita sub control.

# Markeri imunologici: Niveluri scăzute de anticorpi anti-ADN dublu catenar, iar nivelurile complementului C3 și C4 au revenit la normal.

3. Rezultate pe termen lung (12 luni):

# Remisie susținută: Dna C a menținut remisia fără tratament medicamentos timp de un an, fără semne de recidivă a LES.

# Siguranță: În afară de sindromul de eliberare a citokinelor (SRC) ușor, dna C nu a prezentat efecte secundare severe. Sistemul ei imunitar și-a revenit treptat după tratament, iar celulele B reapărute nu au prezentat patogenitate.

Per total, starea dnei C a prezentat o îmbunătățire remarcabilă și o remisie susținută în urma terapiei cu celule CAR-T, demonstrând potențialul acestui tratament pentru LES sever și refractar.

Raport de testare a celulelor CART: