Altækur rauður úlfur (SLE)-05

Frú C er 32 ára gömul kona sem greindist með rauða úlfa (SLE) fyrir tveimur árum. Helstu einkenni hennar voru alvarleg nýrnabólga, liðagigt og útbrot. Þrátt fyrir að hafa fengið margar ónæmisbælandi meðferðir (þar á meðal glúkókortikóíða, hýdroxýklórókín og rituximab) var ástand hennar óbreytt.

Ástand fyrir meðferð:

Einkenni: Miklir liðverkir og bólga, viðvarandi útbrot, veruleg þreyta og endurteknar nýrnabólguköst.

Niðurstöður rannsóknarstofu:

# SLEDAI-2K stig: 16

# Mótefnagildi gegn tvíþátta DNA í sermi: Hækkuð yfir eðlilegum mörkum

# C3 og C4 gildi viðbótarinnar: Undir eðlilegum mörkum

Meðferðarferli:

1. Val á sjúklingum: Í ljósi þess hve hefðbundnar meðferðir voru árangurslausar og alvarleika ástands hennar var frú C skráð í klíníska rannsókn á CAR-T frumumeðferð.

2. Undirbúningur: Áður en frú C fékk CAR-T frumuinnrennsli gekkst hún undir hefðbundna krabbameinslyfjameðferð til að tæma núverandi eitilfrumur og undirbúa innleiðingu CAR-T frumna.

3. Undirbúningur frumna:

# T-frumur voru einangraðar úr blóði frú C.

# Þessar T-frumur voru erfðabreyttar í rannsóknarstofu til að tjá kímaríka mótefnavaka (CAR) sem miða á CD19 og BCMA mótefnavaka.

4. Frumugjöf: Eftir stækkun og gæðaprófanir voru tilbúnu CAR-T frumurnar endurinnrenndar í líkama frú C.

5. Eftirlit með sjúklingum á sjúkrahúsi: Frú C var undir eftirliti á sjúkrahúsi í 25 daga eftir innrennsli til að fylgjast með hugsanlegum aukaverkunum og meta virkni.

Meðferðarniðurstöður:

1. Skammtímaviðbrögð:

# Einkennabati: Innan þriggja vikna eftir innrennslið fann frú C fyrir marktækri minnkun á liðverkjum og bólgu og útbrotin hurfu smám saman.

# Niðurstöður rannsóknarstofu: Tveimur dögum eftir innrennsli voru B-frumur í blóði frú C alveg útrýmt, sem bendir til virkrar markmiðunar CAR-T-frumna.

2. Miðannarmat (3 mánuðir):

# SLEDAI-2K stig: Lækkað niður í 2, sem bendir til verulegrar sjúkdómsbaunar.

# Nýrnastarfsemi: Marktæk minnkun á próteinmigu, með nýrnabólgu undir stjórn.

# Ónæmisfræðilegir markar: Minnkuð gildi mótefna gegn tvíþátta DNA og gildi komplement C3 og C4 fóru aftur í eðlilegt horf.

3. Langtímaárangur (12 mánuðir):

# Viðvarandi sjúkdómsbati: Frú C viðhélt lyfjalausu sjúkdómsbati í eitt ár án merkja um endurkomu SLE.

# Öryggi: Fyrir utan vægt frumuboðslosunarheilkenni (CRS) fann frú C ekki fyrir neinum alvarlegum aukaverkunum. Ónæmiskerfi hennar náði sér smám saman eftir meðferð og endurkomnar B-frumur sýndu ekki sjúkdómsvaldandi eiginleika.

Í heildina sýndi ástand frú C umtalsverðan bata og varanlegan bata eftir CAR-T frumumeðferð, sem sýnir fram á möguleika þessarar meðferðar við alvarlegri og þrálátri rauðkornaleka.

Prófunarskýrsla fyrir CART-frumur: