Sistemik lupus eritematozus (SLE)-05

Bayan C, iki yıl önce sistemik lupus eritematozus (SLE) tanısı konmuş 32 yaşında bir kadındır. Başlıca semptomları arasında şiddetli nefrit, artrit ve döküntüler yer almaktadır. Glukokortikoidler, hidroksiklorokin ve rituximab dahil olmak üzere çeşitli immünosupresif tedaviler almasına rağmen durumu kontrol altına alınamamıştır.

Tedavi Öncesi Koşullar:

Belirtiler: Şiddetli eklem ağrısı ve şişliği, kalıcı döküntüler, belirgin yorgunluk ve tekrarlayan nefrit atakları.

Laboratuvar Bulguları:

# SLEDAI-2K puanı: 16

# Serum çift sarmallı DNA antikor seviyeleri: Normal aralığın üzerinde yüksek

# C3 ve C4 seviyelerini tamamlıyor: Normal aralığın altında

Tedavi Süreci:

1. Hasta Seçimi: Geleneksel tedavilerin etkisizliği ve durumunun ciddiyeti göz önüne alındığında, Bayan C, CAR-T hücre tedavisi için bir klinik çalışmaya dahil edildi.

2. Hazırlık: Bayan C, CAR-T hücre infüzyonunu almadan önce, mevcut lenfositleri azaltmak ve CAR-T hücrelerinin verilmesine hazırlık yapmak için standart kemoterapi hazırlık tedavisi gördü.

3. Hücre Hazırlığı:

Bayan C'nin kanından T hücreleri izole edildi.

Bu T hücreleri, laboratuvarda CD19 ve BCMA antijenlerini hedefleyen kimerik antijen reseptörleri (CAR) ifade edecek şekilde genetik olarak tasarlanmıştır.

4. Hücre İnfüzyonu: Genleşme ve kalite testlerinin ardından, genetik olarak tasarlanmış CAR-T hücreleri Bayan C'nin vücuduna tekrar enjekte edildi.

5. Hastanede İzleme: Bayan C, olası yan etkileri gözlemlemek ve etkinliği değerlendirmek amacıyla infüzyondan sonra 25 gün boyunca hastanede izlendi.

Tedavi Sonuçları:

1. Kısa Vadeli Yanıt:

# Belirtilerde İyileşme: Bayan C, infüzyondan sonraki üç hafta içinde eklem ağrısı ve şişliğinde önemli azalmalar yaşadı ve döküntüleri yavaş yavaş kayboldu.

# Laboratuvar Sonuçları: İnfüzyondan iki gün sonra, Bayan C'nin kanındaki B hücreleri tamamen yok edildi; bu da CAR-T hücreleri tarafından etkili bir hedefleme yapıldığını gösteriyor.

2. Ara Değerlendirme (3 ay):

# SLEDAI-2K skoru: 2'ye düştü, bu da hastalığın önemli ölçüde gerilediğini gösteriyor.

# Böbrek Fonksiyonu: Proteinüri düzeyinde belirgin azalma, nefrit kontrol altında.

# İmmünolojik Belirteçler: Çift sarmallı DNA'ya karşı antikor seviyelerinde azalma görüldü ve kompleman C3 ve C4 seviyeleri normale döndü.

3. Uzun Vadeli Sonuçlar (12 ay):

# Kalıcı İyileşme: Bayan C, bir yıl boyunca ilaçsız iyileşme dönemini sürdürdü ve SLE nüksü belirtisi göstermedi.

# Güvenlik: Hafif sitokin salınım sendromu (CRS) dışında, Bayan C'de herhangi bir ciddi yan etki görülmedi. Bağışıklık sistemi tedavi sonrası kademeli olarak iyileşti ve yeniden ortaya çıkan B hücreleri patojenite göstermedi.

Genel olarak, Bayan C'nin durumu CAR-T hücre tedavisi sonrasında kayda değer bir iyileşme ve kalıcı remisyon gösterdi; bu da bu tedavinin şiddetli ve dirençli SLE için potansiyelini ortaya koymaktadır.

CART hücre testi raporu: