సిస్టమిక్ లూపస్ ఎరిథెమాటోసస్ (SLE)-05

శ్రీమతి సి అనే 32 ఏళ్ల మహిళకు రెండు సంవత్సరాల క్రితం సిస్టమిక్ లూపస్ ఎరిథెమటోసస్ (SLE) వ్యాధి ఉన్నట్లు నిర్ధారణ అయింది. ఆమె ప్రాథమిక లక్షణాలలో తీవ్రమైన నెఫ్రైటిస్, ఆర్థరైటిస్ మరియు దద్దుర్లు ఉన్నాయి. గ్లూకోకార్టికాయిడ్లు, హైడ్రాక్సీక్లోరోక్విన్ మరియు రిటుక్సిమాబ్ వంటి అనేక ఇమ్యునోసప్రెసివ్ చికిత్సలు తీసుకున్నప్పటికీ, ఆమె పరిస్థితి అదుపులో లేదు.

చికిత్సకు ముందు పరిస్థితి:

లక్షణాలు: తీవ్రమైన కీళ్ల నొప్పి మరియు వాపు, తగ్గని దద్దుర్లు, తీవ్రమైన అలసట, మరియు పదేపదే వచ్చే నెఫ్రైటిస్ తీవ్రత.

 ప్రయోగశాల పరిశోధనల ఫలితాలు:

SLEDAI-2K స్కోరు: 16

సీరం యాంటీ-డబుల్-స్ట్రాండెడ్ DNA యాంటీబాడీ స్థాయిలు: సాధారణ స్థాయి కంటే ఎక్కువగా ఉన్నాయి

కాంప్లిమెంట్ C3 మరియు C4 స్థాయిలు: సాధారణ స్థాయి కంటే తక్కువ

చికిత్సా విధానం:

1. రోగి ఎంపిక: సాంప్రదాయ చికిత్సలు ప్రభావవంతంగా లేకపోవడం మరియు ఆమె పరిస్థితి తీవ్రత దృష్ట్యా, శ్రీమతి సి ని CAR-T సెల్ థెరపీ కోసం ఒక క్లినికల్ ట్రయల్‌లో చేర్పించారు.

2. సన్నాహం: CAR-T సెల్ ఇన్ఫ్యూజన్ స్వీకరించడానికి ముందు, ఇప్పటికే ఉన్న లింఫోసైట్‌లను క్షీణింపజేయడానికి మరియు CAR-T కణాలను ప్రవేశపెట్టడానికి సిద్ధం చేయడానికి శ్రీమతి సి ప్రామాణిక కీమోథెరపీ కండిషనింగ్‌కు లోనయ్యారు.

3. కణాల తయారీ:

శ్రీమతి సి రక్తం నుండి టి కణాలను వేరు చేశారు.

ఈ T కణాలను ప్రయోగశాలలో CD19 మరియు BCMA యాంటిజెన్‌లను లక్ష్యంగా చేసుకునే కైమెరిక్ యాంటిజెన్ రిసెప్టర్లను (CAR) వ్యక్తపరిచేలా జన్యుపరంగా రూపొందించారు.

4. కణాల ఎక్కించడం: విస్తరణ మరియు నాణ్యత పరీక్ష తర్వాత, ఇంజనీరింగ్ చేయబడిన CAR-T కణాలను శ్రీమతి సి శరీరంలోకి తిరిగి ఎక్కించారు.

5. ఆసుపత్రిలో పర్యవేక్షణ: సంభావ్య దుష్ప్రభావాలను గమనించడానికి మరియు సమర్థతను అంచనా వేయడానికి, ఇన్ఫ్యూజన్ తర్వాత శ్రీమతి సి ని 25 రోజుల పాటు ఆసుపత్రిలో పర్యవేక్షించారు.

చికిత్స ఫలితాలు:

1. స్వల్పకాలిక ప్రతిస్పందన:

# లక్షణాల మెరుగుదల: ఇన్ఫ్యూజన్ తర్వాత మూడు వారాలలోపు, శ్రీమతి సి గారికి కీళ్ల నొప్పి మరియు వాపు గణనీయంగా తగ్గాయి, మరియు ఆమె దద్దుర్లు క్రమంగా తగ్గిపోయాయి.

# ప్రయోగశాల ఫలితాలు: ఇన్ఫ్యూజన్ జరిగిన రెండు రోజుల తర్వాత, శ్రీమతి సి రక్తంలోని బి కణాలు పూర్తిగా నిర్మూలించబడ్డాయి, ఇది CAR-T కణాల ద్వారా సమర్థవంతమైన లక్ష్యీకరణను సూచిస్తుంది.

2. మధ్యంతర మూల్యాంకనం (3 నెలలు):

SLEDAI-2K స్కోరు: 2కి తగ్గింది, ఇది వ్యాధి గణనీయంగా తగ్గినట్లు సూచిస్తుంది.

# మూత్రపిండాల పనితీరు: ప్రోటీనూరియాలో గణనీయమైన తగ్గుదల, నెఫ్రైటిస్ అదుపులో ఉంది.

# రోగనిరోధక సూచికలు: యాంటీ-డబుల్-స్ట్రాండెడ్ DNA యాంటీబాడీల స్థాయిలు తగ్గాయి, మరియు కాంప్లిమెంట్ C3 మరియు C4 స్థాయిలు సాధారణ స్థితికి వచ్చాయి.

3. దీర్ఘకాలిక ఫలితాలు (12 నెలలు):

# దీర్ఘకాలిక ఉపశమనం: శ్రీమతి సి ఒక సంవత్సరం పాటు మందులు లేకుండా ఉపశమనాన్ని కొనసాగించారు మరియు SLE తిరోగమన సంకేతాలు ఏవీ కనిపించలేదు.

# భద్రత: స్వల్ప సైటోకిన్ విడుదల సిండ్రోమ్ (CRS) మినహా, శ్రీమతి సి ఎటువంటి తీవ్రమైన దుష్ప్రభావాలను ఎదుర్కోలేదు. చికిత్స తర్వాత ఆమె రోగనిరోధక వ్యవస్థ క్రమంగా కోలుకుంది మరియు తిరిగి ఏర్పడిన బి కణాలు వ్యాధిజనకతను ప్రదర్శించలేదు.

మొత్తం మీద, CAR-T సెల్ థెరపీ తర్వాత శ్రీమతి సి పరిస్థితి గణనీయంగా మెరుగుపడి, వ్యాధి ఉపశమనం దీర్ఘకాలం కొనసాగింది. ఇది తీవ్రమైన మరియు చికిత్సకు లొంగని SLEకి ఈ చికిత్స యొక్క సామర్థ్యాన్ని నిరూపిస్తుంది.

CART కణ పరీక్ష నివేదిక: