Lupus eritematós sistèmic (LES)-05

La Sra. C és una dona de 32 anys amb antecedents de lupus eritematós sistèmic (LES) fa dos anys. Els seus símptomes principals incloïen nefritis greu, artritis i erupcions cutànies. Tot i rebre múltiples teràpies immunosupressores (com ara glucocorticoides, hidroxicloroquina i rituximab), la seva condició va romandre descontrolada.

Condició prèvia al tractament:

Símptomes: Dolor i inflamació articulars intensos, erupcions persistents, fatiga significativa i brots recurrents de nefritis.

 Resultats de laboratori:

# Puntuació SLEDAI-2K: 16

# Nivells sèrics d'anticossos contra l'ADN bicatenari: elevats per sobre del rang normal

# Nivells de complement C3 i C4: Per sota del rang normal

Procés de tractament:

1. Selecció de pacients: Atesa la ineficàcia dels tractaments tradicionals i la gravetat de la seva condició, la Sra. C va ser inclosa en un assaig clínic per a la teràpia amb cèl·lules CAR-T.

2. Preparació: Abans de rebre la infusió de cèl·lules CAR-T, la Sra. C es va sotmetre a un condicionament de quimioteràpia estàndard per esgotar els limfòcits existents i preparar-se per a la introducció de cèl·lules CAR-T.

3. Preparació cel·lular:

Es van aïllar # cèl·lules T de la sang de la Sra. C.

# Aquests limfòcits T van ser modificats genèticament al laboratori per expressar receptors d'antigen quimèric (CAR) dirigits als antígens CD19 i BCMA.

4. Infusió cel·lular: Després de l'expansió i les proves de qualitat, les cèl·lules CAR-T dissenyades es van reinjectar al cos de la Sra. C.

5. Monitorització de pacients hospitalitzats: La Sra. C va ser monitoritzada a l'hospital durant 25 dies després de la infusió per observar possibles efectes secundaris i avaluar l'eficàcia.

Resultats del tractament:

1. Resposta a curt termini:

# Millora dels símptomes: En les tres setmanes posteriors a la infusió, la Sra. C va experimentar reduccions significatives del dolor i la inflamació articulars, i les seves erupcions cutànies van desaparèixer gradualment.

# Resultats de laboratori: Dos dies després de la infusió, els limfòcits B de la sang de la Sra. C van ser completament eradicats, cosa que indica una focalització eficaç dels limfòcits CAR-T.

2. Avaluació a mig termini (3 mesos):

# Puntuació SLEDAI-2K: Reduïda a 2, cosa que indica una remissió substancial de la malaltia.

# Funció renal: Reducció significativa de la proteinúria, amb nefritis controlada.

# Marcadors immunològics: Disminució dels nivells d'anticossos anti-ADN bicatenari i els nivells de C3 i C4 del complement van tornar a la normalitat.

3. Resultats a llarg termini (12 mesos):

# Remissió sostinguda: La Sra. C va mantenir la remissió sense fàrmacs durant un any sense signes de recaiguda del LES.

# Seguretat: A part d'una lleu síndrome d'alliberament de citocines (SRC), la Sra. C no va experimentar cap efecte secundari greu. El seu sistema immunitari es va recuperar gradualment després del tractament i els limfòcits B que van tornar a aparèixer no van mostrar patogenicitat.

En general, l'estat de la Sra. C va mostrar una millora notable i una remissió sostinguda després de la teràpia amb cèl·lules CAR-T, cosa que demostra el potencial d'aquest tractament per al LES greu i refractari.

Informe de prova de cèl·lules CART: