Lupus eritematoso sistemikoa (SLE)-05

C andrea 32 urteko emakumea da, eta duela bi urte lupus eritematoso sistemikoa (SLE) diagnostikatu zioten. Bere sintoma nagusien artean nefritis larria, artritisa eta erupzioak zeuden. Hainbat immunosupresore terapia jaso arren (glukokortikoideak, hidroxiklorokina eta rituximab barne), bere egoera kontrolatu gabe jarraitzen zuen.

Tratamendu aurreko egoera:

Sintomak: artikulazioetako mina eta hantura larria, erupzio iraunkorrak, nekea nabarmena eta nefritisaren krisi errepikakorrak.

 Laborategiko emaitzak:

# SLEDAI-2K puntuazioa: 16

# Serumeko DNA bikoitz-katearen aurkako antigorputz mailak: Normaltasun-tartearen gainetik igota

# C3 eta C4 osagarri mailak: Normalaren azpitik

Tratamendu prozesua:

1. Pazienteen hautaketa: Tratamendu tradizionalen eraginkortasun eza eta bere egoeraren larritasuna ikusita, C andereñoa CAR-T zelulen terapiarako entsegu kliniko batean matrikulatu zen.

2. Prestaketa: CAR-T zelulen infusioa jaso aurretik, C andreak kimioterapia-egokitzapen estandarra jasan zuen dauden linfozitoak agortzeko eta CAR-T zelulen sarrera prestatzeko.

3. Zelulen prestaketa:

# T zelula isolatu ziren C andereñoaren odoletik.

# T zelula hauek laborategian genetikoki diseinatu ziren CD19 eta BCMA antigenoei zuzendutako antigeno kimerikoaren errezeptoreak (CAR) adierazteko.

4. Zelulen infusioa: Hedapenaren eta kalitate-probak egin ondoren, diseinatutako CAR-T zelulak C andereñoaren gorputzean berriro txertatu ziren.

5. Ospitaleko jarraipena: C andrea ospitalean kontrolatu zen infusioaren ondorengo 25 egunez, albo-ondorio potentzialak behatzeko eta eraginkortasuna ebaluatzeko.

Tratamenduaren emaitzak:

1. Epe laburreko erantzuna:

# Sintomen hobekuntza: Infusioaren ondorengo hiru asteko epean, C andereñoak artikulazioetako mina eta hantura nabarmen murriztu ziren, eta erupzioak pixkanaka desagertu ziren.

# Laborategiko emaitzak: Infusioaren bi egun igaro ondoren, C andereñoaren odoleko B zelulak erabat desagerrarazi ziren, CAR-T zelulek modu eraginkorrean jorratuz.

2. Ebaluazio ertaina (3 hilabete):

# SLEDAI-2K puntuazioa: 2ra murriztu da, gaixotasunaren erremisio nabarmena adieraziz.

# Giltzurrun-funtzioa: Proteinuriaren murrizketa nabarmena, nefritisa kontrolpean dagoela.

# Markatzaile immunologikoak: DNA kate bikoitzaren aurkako antigorputzen mailak gutxitu ziren, eta osagarriaren C3 eta C4 mailak normaltasunera itzuli ziren.

3. Epe luzeko emaitzak (12 hilabete):

# Erremisio Iraunkorra: C andereak urtebetez erremisio sendagairik gabe mantendu zuen, LESren errepikapen zantzurik gabe.

# Segurtasuna: Zitokinen askapen sindrome (CRS) arinaz gain, C andreak ez zuen albo-ondorio larririk izan. Bere sistema immunologikoa pixkanaka suspertu zen tratamenduaren ondoren, eta berriro agertu ziren B zelulek ez zuten patogenizitaterik erakutsi.

Oro har, C andereñoaren egoerak hobekuntza nabarmena eta erremisio iraunkorra erakutsi zituen CAR-T zelulen terapiaren ondoren, tratamendu honek SLE larri eta errefraktarioarentzat duen potentziala erakutsiz.

CART zelularen probaren txostena: