Bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE)-05

Cô C là một phụ nữ 32 tuổi, có tiền sử được chẩn đoán mắc bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) cách đây hai năm. Các triệu chứng chính của cô bao gồm viêm thận nặng, viêm khớp và phát ban. Mặc dù đã được điều trị bằng nhiều liệu pháp ức chế miễn dịch (bao gồm glucocorticoid, hydroxychloroquine và rituximab), tình trạng của cô vẫn không được kiểm soát.

Tình trạng trước khi điều trị:

• Triệu chứng: Đau và sưng khớp dữ dội, phát ban dai dẳng, mệt mỏi nghiêm trọng và các đợt viêm thận tái phát.

Kết quả xét nghiệm:

# Điểm SLEDAI-2K: 16

# Nồng độ kháng thể kháng DNA chuỗi đôi trong huyết thanh: Cao hơn mức bình thường.

# Nồng độ bổ thể C3 và C4: Dưới mức bình thường

Quy trình điều trị:

1. Lựa chọn bệnh nhân: Do các phương pháp điều trị truyền thống không hiệu quả và tình trạng bệnh của bà C rất nghiêm trọng, bà đã được tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp tế bào CAR-T.

2. Chuẩn bị: Trước khi được truyền tế bào CAR-T, bà C đã trải qua liệu trình hóa trị liệu tiêu chuẩn để loại bỏ các tế bào lympho hiện có và chuẩn bị cho việc đưa tế bào CAR-T vào.

3. Chuẩn bị tế bào:

# Tế bào T được phân lập từ máu của bà C.

# Các tế bào T này đã được biến đổi gen trong phòng thí nghiệm để biểu hiện các thụ thể kháng nguyên lai (CAR) nhắm mục tiêu vào các kháng nguyên CD19 và BCMA.

4. Truyền tế bào: Sau khi nhân rộng và kiểm tra chất lượng, các tế bào CAR-T được thiết kế đã được truyền lại vào cơ thể bà C.

5. Theo dõi nội trú: Bà C được theo dõi tại bệnh viện trong 25 ngày sau khi truyền dịch để quan sát các tác dụng phụ tiềm ẩn và đánh giá hiệu quả.

Kết quả điều trị:

1. Phản ứng ngắn hạn:

# Cải thiện triệu chứng: Trong vòng ba tuần sau khi truyền dịch, bà C đã giảm đáng kể tình trạng đau và sưng khớp, và các vết phát ban cũng dần biến mất.

# Kết quả xét nghiệm: Hai ngày sau khi truyền tế bào, tế bào B trong máu của bà C đã bị loại bỏ hoàn toàn, cho thấy liệu pháp tế bào CAR-T đã nhắm mục tiêu hiệu quả.

2. Đánh giá giữa kỳ (3 tháng):

# Điểm SLEDAI-2K: Giảm xuống còn 2, cho thấy bệnh đã thuyên giảm đáng kể.

# Chức năng thận: Giảm đáng kể lượng protein niệu, bệnh viêm thận được kiểm soát.

# Các dấu hiệu miễn dịch: Nồng độ kháng thể kháng DNA chuỗi đôi giảm, và nồng độ bổ thể C3 và C4 trở lại bình thường.

3. Kết quả dài hạn (12 tháng):

# Duy trì tình trạng thuyên giảm: Bà C duy trì tình trạng thuyên giảm không cần dùng thuốc trong một năm mà không có dấu hiệu tái phát bệnh lupus ban đỏ hệ thống.

# An toàn: Ngoại trừ hội chứng giải phóng cytokine nhẹ (CRS), bà C không gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Hệ miễn dịch của bà dần hồi phục sau điều trị, và các tế bào B tái xuất hiện không biểu hiện khả năng gây bệnh.

Nhìn chung, tình trạng của bà C đã cải thiện đáng kể và duy trì thuyên giảm sau liệu pháp tế bào CAR-T, chứng minh tiềm năng của phương pháp điều trị này đối với bệnh lupus ban đỏ hệ thống nặng và kháng thuốc.

Báo cáo xét nghiệm tế bào CART: