Sistemski eritematozni lupus (SLE)-05

Gđa C je 32-godišnja žena kojoj je prije dvije godine dijagnosticiran sistemski eritemski lupus (SLE). Njeni primarni simptomi uključivali su teški nefritis, artritis i osip. Uprkos primanju više imunosupresivnih terapija (uključujući glukokortikoide, hidroksihlorokin i rituksimab), njeno stanje je ostalo nekontrolirano.

Stanje prije tretmana:

Simptomi: Jaki bolovi i oticanje zglobova, uporni osipi, značajan umor i ponavljajući nefritis.

 Laboratorijski nalazi:

# SLEDAI-2K rezultat: 16

# Nivoi serumskih antitijela protiv dvolančane DNK: Povišeni iznad normalnog raspona

# Nivoi komplementa C3 i C4: Ispod normalnog raspona

Proces liječenja:

1. Odabir pacijenata: S obzirom na neefikasnost tradicionalnih tretmana i težinu njenog stanja, gđa C je uključena u kliničko ispitivanje terapije CAR-T ćelijama.

2. Priprema: Prije primanja infuzije CAR-T ćelija, gđa C je podvrgnuta standardnoj hemoterapijskoj pripremi kako bi se iscrpili postojeći limfociti i pripremila za uvođenje CAR-T ćelija.

3. Priprema ćelija:

# T ćelije su izolovane iz krvi gospođe C.

# Ove T ćelije su genetski modificirane u laboratoriji kako bi eksprimirale himerne antigenske receptore (CAR) koji ciljaju CD19 i BCMA antigene.

4. Infuzija ćelija: Nakon ekspanzije i testiranja kvaliteta, konstruirane CAR-T ćelije su ponovo infuzirane u tijelo gđe C.

5. Praćenje u bolnici: Gđa C je praćena u bolnici 25 dana nakon infuzije kako bi se uočile potencijalne nuspojave i procijenila efikasnost.

Ishodi liječenja:

1. Kratkoročni odgovor:

# Poboljšanje simptoma: U roku od tri sedmice nakon infuzije, gđa C je osjetila značajno smanjenje bolova i otoka u zglobovima, a njeni osipi su postepeno nestajali.

# Laboratorijski rezultati: Dva dana nakon infuzije, B ćelije u krvi gđe C su potpuno eradicirane, što ukazuje na efikasno ciljanje CAR-T ćelija.

2. Srednjoročna evaluacija (3 mjeseca):

# SLEDAI-2K rezultat: Smanjen na 2, što ukazuje na značajnu remisiju bolesti.

# Funkcija bubrega: Značajno smanjenje proteinurije, s nefritisom pod kontrolom.

# Imunološki markeri: Smanjeni nivoi antitijela protiv dvolančane DNK, a nivoi komplementa C3 i C4 vratili su se u normalu.

3. Dugoročni rezultati (12 mjeseci):

# Održiva remisija: Gđa. C je održavala remisiju bez lijekova tokom jedne godine bez znakova relapsa sistemskog eritrocita (SLE).

# Sigurnost: Osim blagog sindroma oslobađanja citokina (CRS), gđa C nije iskusila nikakve ozbiljne nuspojave. Njen imunološki sistem se postepeno oporavio nakon tretmana, a ponovo nastale B ćelije nisu pokazivale patogenost.

Sveukupno, stanje gđe C pokazalo je značajno poboljšanje i održivu remisiju nakon terapije CAR-T ćelijama, što pokazuje potencijal ovog tretmana za teški i refraktorni SLE.

Izvještaj o ispitivanju CART ćelije：